如今的医院像是一座“销金窟”。许多的网友总是笑称“小病不用治，大病不敢治”可当家人身体抱恙，却还是第一时间奔赴最好的医院。如果是小病小灾无非是花上几千元破财消灾，可一旦粘上了罕见的名头，费用立马水涨船高。更有甚者“一针一套房，”69.9万在一吸一推间化为乌有，许多普通家庭半生的积蓄也烟消云散。
昂贵的“希望”
脊髓型肌萎缩症（sma），一种罕见的神经疾病，可却是儿童最常见的神经疾病。一旦不幸发病，最典型的表现就是肌无力，肌萎缩。连最起码的行走站立都做不到，只能瘫在床上。更有甚者就连呼吸进食也需要依靠机器的帮助。
对于发病的患者来讲自己仿佛逐渐僵化，虽然意识清醒却一步一步失去身体的控制权。这个过程漫长而痛苦。对于患者来说sma没有根治手段他们能依靠的只有一种特效药—“诺西那生钠注射剂”。一瓶售价69.9万人民币。许多家庭看着病床上的亲人孩子一天天消瘦，每日只能带着呼吸机维持生命，不禁咬咬牙掏出了半生积蓄。又经过数日等待，终于看见看着医生手上小小一瓶“希望”却又得知这样的药起码要用6瓶。
普通的家庭能有几个69.9万？可回头看着病床上的孩子，如果没有医疗干预，他的一生或许只有两年光景，还要在病痛中度过。可怜天下父母心，不少家长选择砸锅卖铁，变卖房产。掏空了一代甚至两代人的所有来支付昂贵的“希望”。
虽然说是罕见病可基于我国庞大的人口总数，其隐藏患者也有3000万人，对于他们来说，一旦患上sma就象征着家庭经济的支离破碎。一瓶特效药诺西那生钠注射液只有5毫升，售价近70万，起码6瓶才能将患者从神经性肌肉萎缩症中救出来。可以说一旦发病就只有金钱才能挽救。
医保单位将这一批患者放在了心中，2021年11月中国医保局就将诺西那生钠注射剂搬到了谈判桌上。当时的一则视频在sma患者交流群被疯传，众多患者心心念念的“希望”在医保局的干涉下降至3万元并进入了医保目录。
多少家庭对此翘首以盼，不知道多少个日夜，多少家庭看着病床上的亲人流出无可奈何的眼泪，如今或许他们也有了生的希望。
为家人们，把价格打下来
江苏南通的一名女孩第一个用上了降价后的特效药，算上医疗补助和医保报销，整个流程下来国家为其补贴了90%。本来已经做好倾家荡产打算的父母得知这个消息，瞬间红了眼眶。如果有机会，谁愿意因为一场疾病将整个人生填进去呢？可父母是孩子的依靠愿意为其倾尽所有，而国家也是人民的依靠，能难人民之所难。
在国家的努力下，如今的sma再也不是那个令人谈之色变的“穷人绝症”，虽然3万一瓶的价格仍是不低，却也让更多普通人能咬咬牙够到这份“希望”。
众人欢欣鼓舞之时，另一则消息从海外传来，澳大利亚的sma特效药制药41澳元，合人民币205元。这个消息也是掀起了网络上的波澜。毕竟患病不分家庭，对于本身就缺少收入的贫困家庭而言3万元一瓶的价格同样是巨大负担。
如果能做到和澳大利亚一样的收费，治疗sma不就和感冒发烧一样了。可事情不能一概而论，澳大利亚之所以能有如此低的收费，背后是国家相关部门的巨额支出，一瓶特效药澳大利亚政府就要掏出55万元补贴，这和中方直接在收购价谈判有着天壤之别。一个是治标一个是治本。
虽然现在看澳大利亚的特效药价格低，患者享受更多的福利，可倘若有一天，澳大利亚的政府认为这项支出超出预期，便能随时将55万的补贴撤销恢复原价。而中方已经在源头将价格打了下来。
至于为什么不在3万元的价格上在进行补贴或者谈判，这就要从问题的根源讲起。对于普通的疾病来说我国的一系列医药保障及其完善，药品价格也相对低廉。这都归功于中国庞大的人口，医药公司愿意薄利多销，自然同意放低售价。可对于一些罕见疾病来说，医药公司要考虑的更加复杂。
每种疾病对应的药物都需要研发，而其中产生的成本都是由医药公司垫付，根据调查哪怕是2023年新型药物的研发成本平均也在数十亿美元左右，而高昂的成本自然要从售卖的利润中拿回来。为了保证能有资金进行更多的药物研发，就必须保证医药公司的盈利。所以越是病症越是罕见，对应的药品就越是价值高昂。
医保部门对于药品的价格心里依然有一杆秤，在医药公司的底线上依托中国的市场体量同其谈判。不能咬得太紧，也不能放的太松。
对于很多罕见病，国家也想从根源解决问题，可医疗研发体系的建设，不是短时间能解决的，何况还有更多的常见病状，医疗机构需要国家进行大局维稳。国家能做的只有加大对创新药，研发药的补助。
打铁还需自身硬
这一政策也在广州，上海，成都等各地落实。10月16日，成都政府为了支持新药研发颁布政策，根据研究进程给予最高1亿元的奖励。国家三大医疗中心之一的广州，也推行了24款创新药械进入市场。
在国家的大力支持下，国内制药公司不断地加大研发力度，随着更多国产药品进入市场甚至走出国际。可以料到不仅我国在国际医疗方面会加大话语权，更能激活国际的医药研发领域降本增效。
对于诺西那生钠这类即使降价后依然昂贵的药物，医保局也表示可能再次同医药公司谈判，但这一过程仍需要时间。罕见病特效药的价格就是国家在为少数患者的生命做出斗争，在斗争背后依托的是多数人所造就的市场利益。
打铁还需自身硬，对于许多新型病症，罕见病症中国仍要加强自己的研发能力，争取更多市场份额。才能真正掌握罕见症患者的生命权益。