病史描述
患儿女性，2022年12月（3月龄）时家长发现患儿消瘦，体重不增，仅为4kg。6个月时出现眼球震颤，左侧肢体运动不利。行头部MRI检查发现鞍区及右侧颞叶占位，体积巨大。2023年5月行手术治疗，切除部分肿瘤，术后病理：毛细胞星形细胞瘤，WHO 1级。
化疗过程
2023年7月患儿于我科就诊，行头部MRI检查：鞍内、鞍上及右侧颞叶肿瘤残留，伴有囊变，存在硬膜下积液。（图1）。视力检查：双眼裸眼0.025。于我科开始行改良CV方案化疗。
图1：2023年7月化疗前头部MRI：鞍区及右侧颞叶可见不规则不均匀强化影，伴囊变。幕上脑室增大，右额颞枕部硬膜下积液。
化疗3个月后复查头部MRI较化疗前肿瘤明显缩小（图2），因患儿不配合，未能行视力检查，通过家长观察，患儿日常活动正常。继续原方案化疗。
图2：2023年10月化疗3个月头部MRI：肿瘤的实性和囊性成分较化疗前均明显缩小，硬膜下积液好转，疗效评价PR。
化疗期间患儿出现轻度胃肠道反应及药物性肝损害，对症处理后好转，未出现骨髓抑制。化疗期间患儿营养状况逐渐好转，发育正常。2024年9月化疗1年2月后复查头部MRI示肿瘤接近完全消失（图3）。
图3：2024年9月化疗1年2月后复查头部MRI：颅内异常强化消失，Flair像残留少量异常信号影，疗效评价接近CR。
专家点评
视路胶质瘤位于视神经传导通路，与视神经及视束关系紧密，部分肿瘤累及下丘脑，手术难以全切，术后易出现视力下降甚至失明，极大影响患儿生活质量。对于3岁以内婴幼儿，特别是1岁以内起病的婴儿，虽然肿瘤病理类型为低级别胶质瘤，但进展迅速，预后较差，更需要尽快采取治疗控制肿瘤进展，挽救生命。
对于上述患儿，化疗可有效控制肿瘤进展，保留并改善患儿视力，提高生活质量，是此类患儿的主要治疗手段。既往一般采取CV方案（卡铂联合长春新碱）治疗此类肿瘤，但缓解率相对较低，起效较慢，不利于挽救生命和视力。我科经前期研究，对传统CV方案进行优化改良，缩短药物起效时间，提高疗效，有助于尽早减轻肿瘤负荷，挽救生命，改善视力。上述改良CV方案治疗儿童视路胶质瘤的临床研究正在开展中。如有入组意向，可联系我们。