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在刚刚过去的9月，多款新药获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，包括治疗胃癌、白血病、宫颈癌的抗肿瘤药物，还有治疗血脂异常和特应性皮炎的药物等，为广大患者带来新选择、新希望。
今天，健康榨知机就带大家了解下9月份获批的部分新药，以及适用于哪些疾病的治疗。
2024年1-9月，有哪些癌症、糖尿病、阿尔茨海默病、心血管疾病、其他常见疾病以及罕见病的治疗药物获批上市？
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第一部分：治疗癌症的新药
图片来源：123RF
紫杉醇口服溶液：治疗胃癌
截图来源：NMPA官网
紫杉醇口服溶液，用于一线含氟尿嘧啶类方案治疗期间或治疗后出现疾病进展的晚期胃癌患者的治疗。
胃癌是全球范围内非常常见的恶性肿瘤之一，而晚期胃癌易发生转移，或造成腹水、严重消瘦、呕血等症状表现，患者的生活质量很差，会经历严重的痛苦。目前关于晚期胃癌的二线治疗，多个国际指南均推荐紫杉醇单药化疗作为标准用药。目前全球大部分地区大多使用注射剂型紫杉醇，需经配制后在医院经静脉滴注给药，患者需频繁返院，且会有注射部位不良反应。而口服紫杉醇制剂可以给患者带来更多便捷，提高患者的耐受性和依从性。
公开资料显示，本次上市申请主要是基于二线治疗胃癌患者的一项3期临床研究结果，参与者为500多名经一线含氟尿嘧啶类方案（单药或与铂类联合）治疗失败的不可手术切除、复发或转移性中国胃癌患者。试验结果显示，和紫杉醇注射液组相比，紫杉醇口服溶液 无进展生存期（PFS）相当，而且总生存率（OS）呈现出优效趋势，患者的中位总生存期延长了2.4个月（9.2个月 vs 6.8 个月），客观缓解率（ORR）也更高（13.6% vs 9.8%）。
泊那替尼：治疗白血病
截图来源：NMPA官网
泊那替尼片（ponatinib）本次获批的适应症包括：
1）对既往用药耐药或不耐受的慢性髓性白血病（CML）；
2）复发或难治性费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）；
3）T315I阳性CML或Ph+ALL。
白血病是常见的血液肿瘤之一。其中，慢性髓性白血病约占成人白血病总数的15%～20%，大部分患者刚开始症状不明显（慢性期），但如果不治疗、任其自然发展，在3~5年内症状就会恶化、发展到加速期甚至急变期。更可怕的是，约70%的急变期CML患者会转变为急性髓细胞性白血病，20%～30%会转变为急性淋巴细胞白血病，如果不治疗，这两类患者大多会在诊断后几周到几个月内死亡，严重危及生命。2000年后，第一代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）伊马替尼的问世显著改善了CML患者的生存期，80%～90%的患者的生存期接近正常人，后续还有多代TKI药物诞生，但仍然有一些患者存在TKI耐药或不耐受的问题。
急性淋巴细胞白血病约占所有白血病的15%，成人患者初治后复发率高，约60%的患者最终会进展到复发或难治阶段，这类患者生存期仅2-6个月，临床缺乏有效治疗手段，其中Ph+ALL是一种预后较差的类型。
CML和Ph+ALL这两种白血病的共同点是，它们都会表达一种异常酪氨酸激酶——Bcr-Abl，而它也是伊马替尼等TKI药物的靶点。
泊那替尼也属于TKI，是一款第三代Bcr-Abl激酶抑制剂，对T315I耐药突变型Bcr-Abl激酶具有高效特异性抑制作用，可有效解决现有Bcr-Abl抑制剂普遍存在、因激酶突变引起耐药性的缺陷。
根据2018年发表的一项5年随访研究结果，泊那替尼对于伴TKI耐药和（或）Bcr-Abl T315I突变的各分期CML及Ph+ALL患者均具有良好的长期疗效。尤其对于慢性期CML患者，5年无进展生存率和总生存率分别高达53%和73%；在Ph+ALL患者中，中位无进展生存期为3.0月，3年总生存率为12%。安全性方面，泊那替尼治疗相关的常见不良事件为皮疹、血小板减少、腹痛等，大部分可控。
艾帕洛利托沃瑞利单抗：治疗宫颈癌
截图来源：NMPA官网
艾帕洛利托沃瑞利单抗（以下简称“艾托组合抗体”）注射液，用于治疗复发或转移性宫颈癌。
在妇科恶性肿瘤中，宫颈癌发病率居第二位，仅次于乳腺癌，严重威胁女性的生命健康。2020年，中国新发宫颈癌近11万例，导致近6万人死亡，而且近年平均发病年龄有年轻化趋势。如果发现得早，宫颈癌患者通常可以治愈或有效控制癌症的发展；但晚期患者治疗选择有限，迫切需要更多的治疗选择。
艾托组合抗体是一款PD-1/CTLA-4双功能组合抗体，能同时靶向和阻断PD-1和CTLA-4这两条免疫检查点信号通路，从而激活抗肿瘤免疫反应。
此前，这类双免疫治疗已被批准用于多种晚期实体瘤的治疗，但高效低毒的双免疫治疗仍存在未满足的临床需求。艾托组合抗体中的CTLA-4抗体成分经过设计和改造、有效规避了CTLA-4抗体暴露量过高引起毒副作用的风险。
艾帕洛利托沃瑞利单抗的关键数据来自一项多中心、单臂、开放的2期临床研究。试验纳入了148名一线含铂化疗±贝伐珠单抗失败且未接受过免疫治疗的复发/转移性宫颈癌患者，中位随访时间为17.5个月时，中位无进展生存期达到5.4个月，中位总生存期达17.1个月。
结果证明，艾托组合抗体在一线标准治疗失败的复发/转移性宫颈癌患者中表现出良好的疗效和安全性，有望成为宫颈癌患者的后线治疗更加有效且安全的选择。
第二部分：治疗心血管疾病的新药
图片来源：123RF
伊努西单抗：治疗血脂异常
截图来源：NMPA官网
伊努西单抗注射液，适应症为在控制饮食的基础上，与他汀类药物、或者与他汀类药物及其他降脂疗法联合用药，用于在接受中等剂量或中等以上剂量他汀类药物治疗后，仍无法达到低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）目标的原发性高胆固醇血症（包括杂合子型家族性和非家族性高胆固醇血症）和混合型血脂异常的成人患者。
据统计，中国成人血脂异常（包括高胆固醇血症、高甘油三酯血症、混合型高脂血症和低高密度脂蛋白胆固醇血症）的总体患病率高达35.6%，其中低密度脂蛋白胆固醇俗称“坏胆固醇”，是心血管事件独立的致病性危险因素， 也是降胆固醇治疗的首要目标。 血脂异常初期往往没有明显不适，但随着疾病进展， 会显著增加动脉粥样硬化性心血管疾病（ ASCVD ） 风险，也是导致中国居民死亡的第1大原因。
家族性高胆固醇血症（FH）是一种以脂质代谢缺陷为特征的遗传病。和普通人群相比，FH患者的动脉粥样病变风险显著增高，并面临早发冠状动脉粥样硬化性心脏病的风险。FH中，以杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）最为常见，而在他汀等常规治疗中，HeFH患者普遍难以达到理想的降脂效果。
伊努西单抗是一种作用靶点为前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）的全人源单克隆抗体。研究表明， PCSK9 基因的活跃表达会促进低密度脂蛋白受体（LDLR）的降解，从而降低肝脏清除血液中胆固醇的能力，这可能导致LDL-C水平长期升高。而伊努西单抗能阻止PCSK9介导的LDLR降解，恢复LDLR的表达水平以提升LDL-C的清除能力，有望弥补他汀类药物治疗存在的不足。
伊努西单抗的此次获批主要基于4项关键的临床研究。结果表明：
伊努西单抗的12周短期降脂疗效和52周长期降脂疗效相当，显示了伊努西单抗能够给患者带来平稳持续的良好疗效。
三种剂量给药方案均能使LDL-C显著降低，在每个给药周期内最大降幅达65%以上；同时能明显降低血清总胆固醇、载脂蛋白（Apo）B水平等指标，全面调脂疗效突出，有望实现更大的心血管获益。
6周1次的给药频次，能够实现更长间隔给药，有望提高临床治疗依从性，为患者提供更高效、便利和灵活的治疗选择，有助于实现个体化治疗。
伊努西单抗安全性良好，随着年龄的增长，在安全性方面未观察到显著差异。
第三部分：治疗自身免疫性疾病的新药
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司普奇拜单抗：治疗特应性皮炎
截图来源：NMPA官网
司普奇拜单抗注射液，用于治疗外用药控制不佳或不适合外用药治疗的成人中重度特应性皮炎。
特应性皮炎是一种以皮肤炎症和皮肤屏障缺陷为特征的慢性炎症性皮肤病，患者常常有剧烈瘙痒，严重影响生活质量。近年来，生物制剂等创新药物的问世为中重度特应性皮炎的治疗打开了新局面。
司普奇拜单抗（stapokibart）是靶向白介素4受体α亚基（IL-4Rα）的高亲和力、人源化单克隆抗体。IL-4Rα为白细胞介素4和白 细胞介素13（IL-4和IL-13）共用的一个受体亚基，而后两者在自身免疫性疾病的致病过程中发挥着关键作用。抗IL-4Rα单抗通过靶向IL-4Rα，可以同时抑制IL-4/IL-13通路的信号传导，实现“双靶点”的创新作用机制。
在2024年欧洲过敏及临床免疫学会（EAACI）年会上，司普奇拜单抗治疗成人中重度特应性皮炎的3期研究数据公布。试验中的给药频率为每两周给药一次，结果显示，治疗第52周时，司普奇拜单抗组和安慰剂转司普奇拜单抗组的症状都有大幅改善：
EASI-75（湿疹面积和严重程度指数较基线改善至少75%）应答率分别为92.5%和88.7%；
EASI-90应答率分别为77.1%和65.6%；
研究者整体评分法评分为0或1分且较基线下降≥2分的应答率分别为67.3%和64.2%。
在安全性方面，司普奇拜单抗给药长达52周的安全性与耐受性良好，未发现新的安全性信号。
2024年1-9月，有哪些癌症、糖尿病、阿尔茨海默病、心血管疾病、其他常见疾病以及罕见病的治疗药物获批上市？
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期待这些获批上市的新药能尽快来到患者身边，为广大患者带来新的治疗选择，帮助他们减轻痛苦、提高生活质量，延长寿命。
题图来源：123RF
参考资料
[1] 2024年09月25日药品批准证明文件送达信息. Retrieved Oct 10 , 2024 from https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20240925151943191.html
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[4] 2024年09月09日药品批准证明文件送达信息.Retrieved Oct 10 , 2024 from https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20240909152505175.html
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[8] 2024年10月08日药品批准证明文件送达信息. Retrieved Oct 10 , 2024 from https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20241008142557142.html
[9] 全球首创艾托组合抗体齐鲁制药重磅1类新药（齐倍安®）获批上市，有望带来抗癌新突破. Retrieved Oct 10 , 2024 from https://mp.weixin.qq.com/s/dDPp7LqljctnumPUvqMXwg
[10] 国家药监局批准伊努西单抗注射液上市. Retrieved Oct 10 , 2024 from https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/cxylqx/cxypxx/20240930101825195.html
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[13] 2024年09月14日药品批准证明文件送达信息.Retrieved Oct 10 , 2024 from https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20240914152801193.html
[14] 强效持续临床获益：司普奇拜单抗治疗中重度特应性皮炎III期研究52周数据亮相EAACI年会. Retrieved Oct 10 , 2024 from https://mp.weixin.qq.com/s/Xa_ryuL7Rsz7_mZDZtBq1w
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