习近平总书记在四川考察时强调，要前瞻部署未来产业。在中央经济工作会、全国两会再次部署，“要以科技创新推动产业创新，特别是以颠覆性技术和前沿技术催生新产业、新模式、新动能，发展新质生产力。”“开辟量子、生命科学等未来产业新赛道”“超前布局建设未来产业”。为抢抓新一轮科技革命和产业变革孕育的重大机遇,塑造未来产业竞争新动能新优势，成都市印发了《关于前瞻培育未来产业构筑高质量发展新动能的实施意见》《关于前瞻培育未来产业的政策措施》，在全域谋划布局前沿生物、先进能源、未来交通、数字智能、泛在网络、新型材料等六大产业演进方向，以及飞行汽车、卫星互联网、量子科技等24个细分领域。
为营造未来产业发展良好氛围，“成都发展改革”微信号推出“蓉耀未来”专栏，将持续报道成都市未来产业重点科创企业、颠覆性技术、标志性产品等前沿进展，动态展示创新策源平台、天使投资基金、应用迭代场景等创新生态资源，及时发布未来产业政策措施、孵化加速园建设、系列品牌活动等工作动态，在全市大力营造鼓励创新、尊重人才、尊重创造、宽容失败的环境氛围。
今日聚焦：前沿生物
一起来看
每天，四川至善唯新生物科技有限公司（简称“至善唯新”）董事长董飚博士的工作日程安排得满满当当：既要和新药研发人员讨论实验结果，及时修正新药设计方案，加速抗衰老基因治疗研究；也会走进生产一线，指导产业化平台建设；还要同四川、天津、山东、河南等地的全国三甲医疗机构保持沟通，密切关注新药临床进展······
至善唯新研发团队瞄准血友病、法布雷病等罕见病救治，以及衰老相关疾病干预难题开展核心技术攻坚。基因治疗技术是该公司在创新药领域的“打法”，这也是当前成都前瞻培育未来产业构筑高质量发展新动能的一大发力点。
天下武功唯快不破，从2018年扎根成都，六年时间内，至善唯新在血友病、法布雷病领域推出的3种新药管线已获批临床，其中，法布雷病新药是中国首款进入临床研究的基因药物。此外，该公司在研的肌少症新药即将在华西医院开展临床研究，成为全球首款进入临床研究的肌少症基因药物。
“公司自研的B型血友病原创基因新药正在开展全国多中心临床试验，有望在2027年获批上市。”董飚透露，团队研发投入在持续增大，争取让更多“成都造”原创基因新药走向市场。
“十年磨一剑”
破解罕见病难题
打破海外长期技术垄断
血友病、法布雷病、腺相关病毒载体（rAAV）······这些听起来拗口的医学名字背后，藏着前沿生物技术。以血友病为例，它听起来既拗口，又是医药界的一大棘手问题。
董飚之所以踏上血友病原创基因新药研发赛道，与他的研究经历相关。2004年，董飚从香港中文大学赴美从事博士后研究，2008年在宾夕法尼亚大学费城儿童医院主攻rAAV基因药物研究，借此探索血友病的“解药”。长期的海外研究经历，让他看到了这一领域的科研前景和市场前景。
“在临床表现上，血友病的症状是关节、肌肉、内脏和深部组织自发性或外伤后出血难止，其背后病因是患者的凝血系统相关基因缺陷，是全球性的罕见病，但由于我国人口基数大，患者也有10多万人。”董飚谈到，针对这一症状，由于传统治疗手段效果有限，能够根治疾病的基因药物成为探寻“解药”的一大共识。不过，血友病的基因治疗技术一直被海外垄断，技术难度大，研发投入大，成本高企导致药物价格居高不下。
基因手段治疗血友病目前主要采取静脉注射rAAV药物的方式，一次治疗可实现长期乃至终身有效，但单次治疗费用高达300万美元左右。目前，国内还没有自研的基因药物上市，尚处于临床研究阶段。全国来看，在这一赛道取得进展的企业屈指可数。
高手过招，谁在研发赛道跑得快，谁将有望最先抢占市场份额。
2014年，完成博士后研究后，董飚回到成都，在四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室从事血友病相关研究。随着研发技术愈发成熟，2018年，他携手业内资深人士在成都注册成立至善唯新，希望通过“国产替代”打破全球血友病基因治疗被海外技术长期垄断的局面。
扎根成都六年，至善唯新成为中国首家A、B两型血友病原创基因新药获批临床的创新药企，法布雷病基因新药在四川大学华西医院实现中国首次临床治疗。截止目前，至善唯新已实现3个新药管线获批临床，让全球原创基因新药研发领域迎来中国企业的身影。
自研“独门秘籍”
提质量、降成本
让高价罕见病药物走向普惠化
基因技术治疗血友病，究竟是怎样一种治疗逻辑？“它就像拼乐高一样，需要借助一定的排列组合，最终拼出想要的玩具模型，越是复杂形态的模型，越是需要极其精巧的排列方式。”谈及基因药物治疗方式，董飚打了这样一个比方。他进一步阐释道，rAAV基因药物结构异常复杂，研发周期长，需要不断对新药元件进行排列组合，最终找到药效“最优解”。
用“排列组合”形容至善唯新的研发逻辑，直白的比喻背后，蕴藏复杂的创新“密码”。创新药研发是一个周期长且风险高的行业，业界一直流行一个“三个十”的说法：十年研发周期，投资十个亿，仅10%的成功率。而原创基因新药技术十分前沿，资金投入大、成功率低，因此想要做好更是难上加难。
在原创基因新药这条新赛道冲刺，如何才能提高研发效率和成功率？至善唯新给出的答案是新药研发平台化。
“rAAV基因药物涵盖病毒载体衣壳、高效特异启动子、高效表达目的基因的密码子优化和基因工程四大元件，要实现一款rAAV基因药物的研发，这四大元件缺一不可。”董飚说。
然而，遵循这一常规研发路径，全球来看，新药项目从实验室到临床普遍需要3-5年时间。
如何压缩新药研发周期？至善唯新自主搭建了启动子开发平台、密码子优化平台、基因工程优化平台、衣壳筛选平台，以及动物模型平台，形成了“4+1”的rAAV新药研发平台。
“我们会将上述4个子平台上产生的新药元件进行排列组合，不同的排列组合就具有不同的药效，也就是一款潜在新药。尽管刚开始时，需要探索的排列空间较大，但随着我们的技术不断成熟，我们选择排列组合的能力也越强，也就是说，我们只需更短的时间便可得到更加理想的药效，更好地解决基因药物面对的‘病多药少’难题。”董飚说。
全球基因药物还面临着“价高量低”的困境，影响新药普及。在新药降本生产方面，是紧跟海外同行的研发步伐，还是放弃跟随者角色，成为一名拓荒者？至善唯新技术团队曾为此思考良久，最终，他们决定“换道超车”，在关键核心技术环节实现自主研发。至善唯新全球独创的痘-腺病毒感染工艺能够提高药物单批次产量3-5倍，而成本仅为当前工艺的十分之一。在董飚看来，通过实现大批量生产，在降成本同时不降低质量，实现原创基因新药普惠化，将让更多创新成果造福患者。
拓宽建圈强链“朋友圈”
在蓉创业，获得人才、资金、政策等持续赋能
短短5年时间，至善唯新缘何在血友病、法布雷病领域实现3个新药管线获批临床，并同步开展其他重大疾病的技术攻坚？深究企业成长之路，离不开成都的产业建圈强链带来的助力。
创新药（含中医药）是成都实施产业建圈强链行动打造的30条重点产业链之一，这也是成都培育新质生产力的一大动力支撑，尤其是在推动前沿生物产业发展方面，成都提出，重点培育基因及细胞治疗、数字诊疗、核医药等细分领域。
至善唯新所在的成都天府国际生物城集聚了前沿生物领域所需的各种要素资源，让企业“加速跑”。
董飚介绍，研发所需的一些原材料在成都以及成都都市圈能够实现就近配套，而且本地配套率呈上升趋势。在临床前的研究阶段，公司所在的产业园区便有华西海圻、海枫生物等下游合作伙伴就近提供临床前安全性和有效性评价，此外，自落地成都以来，来自成都本地的股权投资机构也给企业带来“金融活水”。
“从最初的不到10人的研发团队，现在已壮大到120余人，本地人才占比最大。”董飚说，在成都从事创新药研发，这里高校和科研院所扎堆，为企业发展提供源源不断的人才资源。
成都的助企惠企政策让企业感受到政府部门实实在在支持未来产业发展。“创业之初，公司办公和研发场地空间受限，在相关政府部门协调下，目前已拥有上万平米的办公和研发载体，解决了企业发展面临的空间受限难题。”董飚介绍，最近正在填写申报材料，积极争取将公司的中试平台纳入市级层面备案以获取更大的支持，提升科技成果转化能力，让更多“成都造”原创基因新药走向市场。
成都在创新链、产业链、资金链、人才链等维度给予的帮扶，正在让至善唯新研发项目有序推进，加快血友病、法布雷病、肌少症等一批成都造原创基因新药上市，惠及全国乃至全球患者。
▶ 来源 | 市发展改革委
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