麻省理工学院和哈佛大学博德研究所的研究人员改进了基因编辑技术，现在可以高效地将整个基因插入人类细胞，为诸如囊性纤维化这类单基因遗传病的疗法提供了可能性。这一方法结合了最新酶类——重组酶，与先进的基因编辑技术，有望彻底改变基因疗法。
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这项技术使用了一种名为eePASSIGE的系统，该系统利用重组酶和质子编辑技术，能够在基因组特定位点高效插入数千个碱基对长度的大型DNA片段。与目前类似方法相比，eePASSIGE的基因编辑效率大幅提升，为潜在的治疗相关性提供了新的希望。
David Liu博士，博德研究所的核心成员之一，也是这项研究的高级作者，他认为：“据我们所知，这是在哺乳动物细胞中程序化靶向基因整合的首批示例之一，它满足了潜在治疗相关性的主要标准。”他补充说：“在这些效率下，我们期望许多甚至大多数功能丧失的遗传疾病能够得到缓解或恢复。”
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这项研究的共同第一作者，研究生Smitri Pandey和博士后研究员Daniel Gao表示，eePASSIGE系统为细胞疗法提供了有希望的机会，可以在将基因精确地插入到体外细胞中，然后将其用于治疗疾病。
研究人员还希望eePASSIGE能够成为研究社区科学家研究基本生物学问题的工具。这项研究得到了美国国立卫生研究院、比尔和梅琳达·盖茨基金会以及霍华德·休斯医学研究所的部分支持。
参考资料：DOI： 10.1038/s41551-024-01227-1