引言
传奇生物的CAR-T疗法Carvykti在美国获得FDA批准，用于多发性骨髓瘤患者的二线治疗，成为首个BCMA靶向疗法。目前，Carvykti正向一线疗法迈进，预计年销售额将超过10亿美元。然而，全球首款BCMA CAR-T疗法Abecma的市场表现并不理想，尽管上市时间更早，但在临床数据和推进速度上落后于Carvykti。
01
困境
传奇生物的CAR-T疗法Carvykti在美国获得FDA批准，用于多发性骨髓瘤患者的二线治疗，成为首个BCMA靶向疗法。Carvykti在2017年ASCO会议上崭露头角，随后与强生公司合作，推动了其临床开发和商业化。目前，Carvykti正向一线疗法迈进，预计年销售额将超过10亿美元。
然而，全球首款BCMA CAR-T疗法Abecma的市场表现并不理想，尽管上市时间更早，但在临床数据和推进速度上落后于Carvykti。Abecma背后的蓝鸟生物（Bluebird bio）作为基因和细胞疗法的先驱，尽管拥有三款商业化产品，但因定价过高等因素，商业化之路并不顺利，市值和资金状况均不理想。CAR-T疗法目前面临多重挑战，包括安全性问题、资本市场挑战、成本控制难题、商业化难题和监管难度等。尽管如此，CAR-T疗法仍具有巨大的商业潜力，需要行业内的共同努力来解决这些问题，推动其发展。
2017年，诺华公司开发的CAR-T疗法Kymriah获得美国FDA批准，用于治疗特定急性淋巴细胞白血病患者，标志着CAR-T疗法商业化的开始。此后，全球共有10款CAR-T产品获批，其中FDA批准了6款，中国批准了4款。然而，CAR-T疗法的安全性问题，包括CRS和ICANS，仍是其发展的主要障碍。
为了提高安全性，下一代CAR-T疗法正转向使用同种异体细胞来源，并探索在患者体内直接制造CAR-T细胞的方法。此外，高昂的成本和复杂的生产过程限制了CAR-T疗法的普及。印度推出的NexCAR19 CAR-T疗法，以其较低的治疗费用，为降低成本提供了新思路。通过在印度本地开发和生产，使用自主技术平台和简化的生产方法，NexCAR19成功降低了成本。尽管NexCAR19的大规模临床验证和监管审批仍面临挑战，但其成功展示了解决CAR-T疗法高成本问题的可能性，为未来CAR-T疗法的普及和发展提供了参考。
02
巨头的博弈
尽管存在挑战，CAR-T疗法的商业潜力正在逐步释放，展现出强劲的增长势头。Kymriah之后，其他几款CAR-T产品也在MNC的推动下，显示出成为市场重磅炸弹的潜力。CAR-T疗法的开发，特别是在临床和商业化方面，已经成为MNC的竞技场。
传奇生物的Carvykti，凭借其出色的早期临床数据，在美国获批用于治疗多发性骨髓瘤，并在强生的支持下迅速实现了商业化。而吉利德旗下的Yescarta则凭借其疗效、定价优势以及市场先机，成为全球商业化最成功的CAR-T疗法之一。Yescarta的全球市场布局，以及其不断扩展的适应症范围，体现了吉利德作为MNC的精心经营。
Carvykti和Yescarta的成功经验表明，CAR-T疗法的商业化需要疗效和定价的基础，以及市场和临床布局、合作模式等关键因素。这些都是MNC所擅长的。然而，MNC的资源也是有限的，目前只有少数几家如诺华、吉利德、强生等证明了自己在CAR-T领域的能力。对于其他Biotech公司来说，无论是通过被收购还是与MNC合作，想在CAR-T领域取得成功，都需要面对诸多挑战。
03
挑战机遇
CAR-T疗法因其在治疗某些类型癌症方面的显著效果而备受关注，特别是自从Emily成为首位成功治愈的儿童患者后，CAR-T名声大振。
目前，全球已有超过1000项CAR-T疗法的临床试验正在进行，中国也登记了600多项，但这些试验多集中在少数靶点上，其真正的临床价值尚待证明。
尽管存在挑战，CAR-T疗法仍在积极探索新领域，包括开发通用型CAR-T和拓展至实体瘤及自身免疫疾病。目前，CAR-T在实体瘤的临床试验多处于早期阶段，而靶点分布相当广泛。此外，CAR-T在自身免疫疾病领域也显示出了治疗潜力。
可惜的是，南京蓝盾生物科技有限公司的破产仍然为我们敲响了CAR-T疗法发展的警钟。
End
尽管如此，CAR-T疗法的开发者们依然值得尊敬，他们为癌症患者提供了新的治疗希望。行业的持续进步需要整个行业，从研发到临床，再到监管和市场的每一个环节的共同努力。