日前，一家加州生物技术初创公司Integrated Biosciences宣布与 8p 项目基金会（Project 8p Foundation）达成战略合作，共同增强 8p 染色体重复、缺失和反向重复缺失相关疾病的治疗前景。
通过与 8p 项目基金会合作，Integrated Biosciences 方面将通过纠正 8p 细胞系中的细胞应激反应失调开发新型疾病修饰治疗方法，攻克复杂、超大规模 8p 染色体短臂重排疾病。
8 号染色体有两条臂，分别命名为 8p 和 8q。其中 8 号短臂倒位重复【inv dup(8p)】是一种相对罕见的复杂染色体重排，发生率约为 1/10 000～1/30 000，这种疾病的主要临床表现为智力障碍以及轻微面部异常等等。
（来源：公司官方新闻稿）
“传统上，由于大量基因缺失或重复，染色体疾病极其难治疗。我们的平台是全球针对应激反应最有效的小分子搜索引擎，有潜力筛选出显著改善 8p 染色体异常患者生存状态的候选药物。”公司联合创始人 Max Wilson 说。
这是一家位于加利福尼亚州圣卡洛斯的药物研发公司，提出了一种将合成生物学和 AI 驱动的小分子药物发现相结合的新方法，专注于利用这种方法开发针对年龄相关疾病的“下一代”疗法。该公司由Felix Wong和 Max Wilson 于 2022 年创立，Felix Wong 拥有哈佛大学数学、计算机科学和物理学学位，曾在 James Collins 实验室从事博士后研究，曾获得福布斯医疗健康领域 “30 Under 30”；
Max Wilson 是加州大学圣巴巴拉分校生物学教授，最近获得了衰老生物学和老年科学研究领域的 “Hevolution/AFAR 新研究者奖”，这凸显了他在衰老生物学中应激反应失调方面的创新工作，以及通过合成生物学的进步对理解和潜在减轻与年龄相关疾病的贡献。
▲图 | 团队人员（来源：公司官网）
该公司的科学顾问包括麻省理工学院生物工程系 Termeer 教授James Collins、2021 年诺贝尔化学奖得主兼普林斯顿大学 James S. McDonnell 杰出化学教授 David W. C. MacMillan 以及 Senti Biosciences 联合创始人卢冠达等等。
这家公司以 James Collins 实验室在过去数十年的研究为基础，通过结合合成生物学和机器学习平台控制细胞应激反应，开发下一代疗法。Maxwell Wilson 在接受外媒采访时指出，Integrated Biosciences对合成生物学，尤其是光遗传学的应用能够帮助公司克服药物发现中的核心挑战。
根据官网的描述，细胞应激反应与神经退行性疾病、癌症、糖尿病、骨关节炎和其他年龄相关疾病密切相关。研究表明，用小分子疗法靶向激活这些应激反应可以缓解疾病，并有助于介导健康衰老。我们专有的合成生物学技术能够虚拟激活细胞应激反应，发现靶向应激细胞的药物，并快速识别药物靶点。而下一代深度学习方法可快速识别小分子，这能够加速公司的药物发现工作。
该公司已经取得了多项进展。2023 年 5 月，该团队在Nature Aging中介绍首次发现人工智能驱动的抗衰老化合物，他们利用 AI 对超过 800,000 种化合物进行筛选，并筛选到 3 种高度选择性和有效的 senolytics 化合物；后续在Cell Systems中展示虚拟应激光遗传学药物发现平台，利用遗传学技术精确调控活细胞中的综合应激反应（ISR）；还在Nature中详细介绍利用 AI 模型发现新型抗生素，可高效杀死超级耐药菌等等。值得一提的是，该公司已经拥有了多款年龄相关疾病的临床前资产组合。
▲图 | 在研管线（来源：公司官网）
在最新的合作中，该公司将药物发现重点放在了罕见遗传疾病上，尤其是复杂染色体重排导致的罕见疾病。合作方 8p 项目基金会方面表示，在基因组失衡引起的多种疾病中似乎存在相似的细胞应激反应，或许能够利用这些应激反应减轻通常与 8p 相关加速衰老的症状。
素材来源官方媒体/网络新闻
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