帕金森病,也常被称为“震颤麻痹”,是一种神经系统退行性疾病。1817年英国内科医生James Parkinson首次对帕金森病进行描述:他发现有一种病有相同的表现,得病的人均表现为静止性震颤,运动迟缓,肌强直,姿势步态障碍。他将这种病称为”震颤麻痹"。后来大家为了纪念他,以他名字命名了这种疾病,叫做帕金森病。因此历史上从发现帕金森病到现在为止已经有200余年的历史。

这个疾病的主要原因是由于黑质多巴胺能神经元的退化和死亡,可能与遗传、环境因素及神经系统老化等多种因素有关。公认的是,衰老是帕金森病发生的最重要因素,疾病具有显著的老年高发特性,男性发病率稍高于女性。帕金森病的症状各异,主要表现为运动和非运动两类症状。运动症状包含静止性震颤、肌强直、运动迟缓以及姿势平衡障碍。非运动症状主要包括便秘、嗅觉障碍、睡眠障碍、自主神经功能障碍及精神、认知障碍等。

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治疗帕金森病主要采取药物治疗和手术治疗。药物治疗包括但不限于单胺氧化酶B型(MAO-B)抑制剂、多巴胺受体(DR)激动剂、儿茶酚-O-甲基转移酶(COMT)抑制剂等。手术治疗主要有神经核毁损术和脑深部电刺激术(DBS)。可是这些方法并非对每个患者都有效,更重要的是,传统的治疗手段均无法逆转神经变性,无法增加多巴胺能神经细胞的数目。只能缓解症状,不能根治疾病。因此寻求一种从病因上提高神经系统细胞数目的治疗具有重要意义。

于是研究人员将目光转向了具有自我更新和多向分化能力的干细胞,并认为使用干细胞疗法来替换疾病发生过程中丢失的多巴胺神经元是根治这项疾病的疗法。已有的试验表明,通过间充质干细胞移植治疗,可在短期内能有效地部分改善帕金森患者的震颤、强直、运动迟缓、体位不稳等临床症状。间充质干细胞治疗帕金森具备优势。

干细胞具有自我更新能力和多向分化潜能,可定向分化替代变性或缺失的多巴胺能神经元;其旁分泌作用还可起神经保护、抗细胞凋亡、微血管再生、免疫调控和抗炎作用,促进受损细胞重建并减少细胞凋亡。

研究员对帕金森受试者进行干细胞移植,震颤、运动迟缓等症状得到明显改善,干细胞在脑内增殖分化为神经胶质细胞和神经元,分泌NT-3、GDN、 BDNF等多种细胞因子,改善脑内微环境,发挥神经修复与再生的作用。

此外,干细胞还能发挥抗炎作用以改善损伤部位,减少脑内神经元的继续性损伤,促进脑内组织修复。

对20例帕金森受试者进行干细胞移植(鞘内注射),在1个月、3个月、6个月随访,发现UPDRS总分(帕金森评价表,分数越低表示病情程度越轻)都均有下降,失眠、焦虑等情绪有所改善,与对照组相比,改善运动障碍更为明显。

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帕金森作为一种常见的慢性疾病,不仅在老年人中发病率高,甚至逐渐蔓延到年轻群体。目前的治疗手段仅仅只能控制症状及延缓疾病进展,无法从根本上治愈。干细胞疗法的兴起为彻底治愈帕金森病点燃了希望,目前正在逐步进行的临床试验发出了积极信号。未来仍然要扩大临床试验的开展,还要探索干细胞与传统治疗手段的联合应用能否实现1+1>2的效果,随着研究的进一步发展,干细胞有望成为抗帕的有力武器!