美国食品和药物管理局(FDA)已批准Eflornithine(Iwilfin)作为一种治疗方法，用于降低成人和儿童高危神经母细胞瘤(HRNB)患者的复发风险，这些患者既往接受过包括抗GD2免疫疗法在内的多试剂、多模式疗法，并至少取得了部分应答。患者如有治疗需求，可联系港安健康国际医疗预约新加坡看病，使用进口新药新疗法治疗。
此次批准基于一项外部对照试验的结果，该试验比较了3b研究(NCT02395666)和ANBL0032研究(ANBL0032由临床试验衍生的外部对照组组成)的结果。
在多中心、前瞻性、开放标签、双队列、非随机研究3b(NCT02395666)试验中，来自一个队列(第1层)的105名符合条件的HRNB患者接受了口服Eflornithine治疗，每天两次，剂量根据体表面积(BSA)确定，直到疾病进展、出现不可接受的毒性或最长2年。研究3b将结果与ANBL0032试验中观察到的历史基准无事件生存期(EFS)数据进行了比较。
ANBL0032研究是一项多中心、开放标签、随机试验，在HRNB儿科患者中使用dinutuximab、粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子、白细胞介素-2和cis-retinoic acid，与单用cis-retinoic acid进行比较。港安健康国际医疗补充，外部对照组由1241名实验组患者组成。
研究3b和ANBL0032比较分析的合格患者采用倾向评分法进行匹配(1:3)。FDA指出，主要分析的匹配疗效人群包括接受Eflornithine治疗的90名患者和ANBL0032研究的270名对照组患者。主要终点是EFS;次要终点是总生存期(OS)。
结果显示，在方案指定的主要分析中，EFS的HR为0.48(95%CI，0.27-0.85);OS的HR为0.32(95%CI，0.15-0.70)。由于采用了外部对照研究设计，因此对亚人群或使用其他统计方法进行了补充分析。其中，EFS的HR从0.43(95%CI，0.23-0.79)到0.59(95%CI，0.28-1.27)不等。此外，OSHR为0.29(95%CI，0.11-0.72)至0.45(95%CI，0.21-0.98)。
在安全性方面，3b研究中至少有5%的患者出现最常见的不良反应，包括中耳炎、腹泻、咳嗽、鼻窦炎、肺炎、上呼吸道感染、结膜炎、呕吐、发热、过敏性鼻炎、中性粒细胞减少、丙氨酸氨基转移酶升高、天门冬氨酸转氨酶升高、听力下降、皮肤感染和尿路感染。
港安健康温馨提示：总体结果表明，已有足够的证据证明Eflornithine在降低儿童高危神经母细胞瘤患者复发风险方面具有EFS益处。患者如有治疗需求，可联系港安健康国际医疗预约新加坡看病，使用进口新药新疗法治疗。港安健康已经为国内患者开通了前往新加坡就医绿色服务通道，能够为患者提供新加坡医院检查治疗优先安排、新加坡专家多学科联合会诊、新加坡医疗签证办理等一站式就医服务。
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