血小板减少可能与多种疾病相关，包括免疫性血小板减少性紫癜（ITP）、骨髓疾病、感染性疾病、系统性红斑狼疮和其他自身免疫性疾病、药物诱发的血小板减少、骨髓转移瘤、以及巨大血小板症。这些疾病可能导致血小板水平降低，增加患者出血风险。
近日，中华医学会血液学分会血栓止血学组发布《促血小板生成药物临床应用管理中国专家共识》。这一共识针对促血小板生成药物领域进行研讨，标志着中国专家在治疗血小板相关疾病方面取得了重要的进展。
《促血小板生成药物临床应用管理中国专家共识》
亮点是什么？
ITP领域探索中的关键问题是什么？
TPORA药物在治疗ITP方面有何进展？
肿瘤治疗中的血小板减少怎么解决？
我们有幸邀请到该共识的主要编写专家侯明教授，为大家介绍共识的主要内容以及其对于促血小板生成药物领域未来发展的见解。
Q1：您编写的《促血小板生成药物临床应用管理中国专家共识》近期正式发布，是否能为我们简要介绍该共识的显著特点以及主要内容？
中华医学会血液学分会血栓止血学组正式发布了《促血小板生成药物的中国专家共识》。这一共识的制定旨在应对促血小板生成药物领域的快速发展，涵盖了诸如重组人TPO、艾曲泊帕、海曲泊帕、芦曲泊帕、阿伐曲泊帕、罗普司亭等多种新药。此共识强调了该领域面临的挑战，包括药物的特殊用法、对食物等因素的敏感性，以及管理不良反应和剂量调整的复杂性。值得肯定的是，共识的制定完全由血液学会的血栓止血学组专家完成，严格避免了任何公司或厂家的介入。
Q2：您在ITP领域深耕多年，对于ITP具体的应用药物，尤其在停药探索方面进行了深入研究。鉴于ITP的发病机制差异，尤其是在儿童和成人之间的区别，您能结合最新的方向，为我们简要介绍一下在ITP诊疗经验方面的探索吗？
ITP的发病人群主要是老年人，虽然儿童患者也不在少数。然而，儿童和成人的ITP存在显著差异。儿童ITP通常呈急性病程，其中自愈的情况相对较多；相较之下，成人ITP更趋向慢性。过去的研究，如基因组测序，比较儿童和成人ITP的差异，揭示了两者的不同之处。因此，我认为儿童和成人ITP可能并非完全相同的疾病，因而在管理上存在差异。
在成人ITP领域，目前存在两个主要临床瓶颈。首先，缺乏特异性诊断工具，我们主要依赖排除法进行诊断，这不可避免会导致一定程度的误诊。在现代条件下，即使是最有经验的中心，正确诊断率也仅为85%，因客观条件的限制，15% 的诊断可能不够准确。随着疾病的发展，或许我们能够找到一些导致血小板减少的次生原因，但在疾病初发时，确切诊断仍然具有挑战性。
其次，一线治疗的复发率过高，即便激素和丙球等治疗在初期缓解方面表现出色，但在减量停药后，超过2/3的患者或者3/4的患者都会经历复发。因此，我们迫切需要解决如何提高一线治疗的持续缓解率的问题。
Q3：针对ITP患者的治疗需求，尤其是在TPORA类药物应用方面取得的显著进展，您认为目前在临床上有哪些尚未满足的治疗需求？
我先前提到，成人ITP通常呈慢性病程，治疗过程常常漫长。一线治疗的复发率过高，因此我们经常需要转向二线或后线治疗。目前我们面临的主要困扰在于如何改善一线治疗的持续缓解。
同时，治疗ITP时不能仅关注血小板计数，因为除了血小板减少外，患者的出血风险和健康相关的生活质量也是需要关切的问题。在这方面，TPORA类药物带来了显著好处，由于其较晚上市，国内外的研究已经在注册临床研究中广泛关注，特别是关注除血小板计数外的方面，如出血风险降低和生活质量改善。
Q4：在肿瘤治疗中，血小板减少可能导致治疗中断或减量，影响患者预后。能否从专业的角度分享一下目前肿瘤治疗引起的血小板减少的临床现状，并给出一些建议？
是的。在临床中，除了遇到血小板减少的情况，另一个相当常见的场景是与肿瘤治疗相关的血小板减少，过去通常被称为化疗诱导的血小板减少。实际上，现代肿瘤治疗不仅包括化疗，还有放疗、生物治疗、免疫治疗、靶向治疗等多种方式，这些治疗方式都可能引起血小板减少。它们的机制非常复杂，有的是由于骨髓抑制，有的是免疫抑制，还有一些是其他机制。因此，这些治疗方式也需要根据不同情况进行区分。
幸运的是，在大多数肿瘤患者中，一旦出现治疗相关的血小板减少（CTIT），我们可以根据肿瘤相关CTIT的指南，采用白介素11、促血小板生成药物如重组人TPO等，这些方法在临床上都能够有效地解决问题。
然而，仍然存在一小部分患者，初始对这些药物可能有效，但随后失效。因此，对于这种难治性CTIT，我们面临着一些临床上的困扰。如何解决这个问题呢？目前，类似泊帕的更强效药物，包括阿伐曲泊帕、芦曲泊帕、罗普司亭等，已经出现，为难治性CTIT的治疗提供了显著的帮助。然而，我们迫切需要这些药物具有更亲民的价格，同时能够纳入医保范围，这也是我们难治性CTIT患者所期待的。
侯明 教授
山东大学齐鲁医院
主任医师、教授（二级岗）、博导
泰山学者特聘专家
卫生部及山东省突贡专家、政府特贴
山东省血液免疫学重点实验室 主任
山东省血液系统疾病临床医学研究中心 主任
国家血液系统疾病临床医学研究中心 副主任
ITP国际工作组指南制定专家组成员
ASH资深会员、APSTH执委
中华医学会血液学分会 常委
中国病理生理协会实验血液学会 常委
中国医师协会血液科医师分会 副会长
中国生理学会血栓与止血专业委员会 副主委
中国老年医学会血液学分会 副会长
*此文仅用于向医学人士提供科学信息，不代表本平台观点
编辑 | 朱慧雅