Crispr基因编辑技术用于治疗镰状细胞病和B细胞贫血症患者。这两种疾病都具有遗传性。Crispr被称为"分子剪刀"，其发明者曾获得2020年诺贝尔奖，此次获批是Crispr的一个重要里程碑。Kasegravir由波士顿的Vertex制药公司和瑞士的CrisprTherapeutics公司共同开发，用于缓解镰状细胞病带来的剧烈疼痛，并使乙型骨髓性贫血患者免于定期输血。这一过程包括编辑患者体外的细胞并将其重新输入患者体内，从而为某些患者提供潜在的治愈方法。
受细菌天然防御系统的启发，Crispr正被研究用于治疗各种遗传疾病、某些类型的癌症甚至艾滋病。目前，美国和欧洲的审批工作迫在眉睫。美国食品和药物管理局（FDA）必须在12月8日前做出决定；10月31日，FDA咨询委员会确认了该疗法对患者的安全性。
该疗法获得了英国药品和保健品管理局（MHRA）的批准，适用于反复出现疼痛危象的镰状细胞性贫血患者以及年龄在12岁及以上的最严重的beta-marin贫血病人。VertexPharmaceuticals和CrisprTherapeutics预计英国约有2000人符合该疗法的标准。镰状细胞病和β-马林贫血分子都是由血红蛋白基因突变引起的遗传性疾病。血红蛋白是红细胞中的一种重要蛋白质，可将氧气输送到全身。镰状细胞病主要影响非洲和加勒比海地区的人，而β-马林氏贫血分子主要影响地中海、南亚、东南亚和中东地区的人。
在镰状细胞病中，异常血红蛋白会导致血细胞变形为新月形。这些变形的细胞粘在一起，阻碍了血液的正常流动，导致剧烈疼痛。最终，这些细胞过早死亡，导致红细胞数量不足，即贫血。B型海洋性贫血症也会导致贫血，因为人体产生的血红蛋白比正常人少。严重的B型海洋性贫血症可危及生命，患者需要每三到五周接受一次输血，并终生服药。
英国医疗质量监管局（MHRA）临时执行官朱利安-比奇（JulianBeech）说，镰状细胞病和海洋性贫血B型都是痛苦的、终身性的疾病，有时甚至危及生命。Casjevy是一种旨在恢复人体产生功能性血红蛋白的治疗方法，它的问世为这些患者带来了希望。这种疗法与传统的药物疗法不同，它涉及一个复杂的过程。首先，医生从患者的骨髓中提取干细胞，然后送到实验室进行处理。在实验室中，科学家利用Crispr技术编辑基因，激活血红蛋白的功能形式。
为了制备经过修饰的骨髓细胞，患者必须接受预备治疗。然后，他们可能需要住院一个月或更长时间，直到编辑过的细胞进入骨髓并开始产生健康的红细胞。在Vertex和CrisprTherapeutics的测试中，共有45名患者接受了CassJevy治疗，但只有29人接受了至少18个月的监测。其中，28名患者在治疗后至少一年内没有出现剧烈疼痛。
迄今为止，已有54人接受了卡西耶维的治疗，其中包括对贝塔海贫血症分子的研究。在接受长期监测的42名患者中，有39人在治疗后至少一年内不再需要输血。在另外三个国家，输血需求减少了70%以上。这种疗法可能产生的副作用包括恶心、疲劳、发烧和感染风险增加。目前正在进行另外两项试验。由于Crispr的设计目的是使基因组发生持久的变化，科学家们相信它的效果将持续数年至数十年。
目前，镰状细胞病的一种治疗方法是骨髓移植，但只有约20%的患者能够找到合适的骨髓捐献者。此外，骨髓移植有风险，并不总是成功，而且可能导致危及生命的并发症，因为捐献者的干细胞会攻击受者的身体。Vertex和Crispri尚未透露治疗费用，但预计会很高，Vertex声称正与美国卫生当局密切合作，加快为符合条件的患者提供治疗。
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