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深入解析神经肌病治疗领域的挑战与机遇
2023年10月26日，第21届亚洲和大洋洲神经肌病中心年会（AOMC）在上海隆重举行。本次年会汇聚了来自世界各地的神经肌病领域权威专家，目的是分享和探讨该领域内的最新研究进展和未来的发展趋势。此外，大会对发展中国家及地区神经肌肉疾病的医疗状况给予了特别关注，充分体现了AOMC的服务宗旨和对区域领导责任的践行。
我们非常荣幸地邀请到了复旦大学附属华山医院赵重波教授，对其在神经系统罕见病领域，特别是在重症肌无力研究方向上的工作进行了深刻的解读。赵教授通过其见解，为神经系统罕见病领域的未来发展提供了宝贵的思考和新的启发。
Q1. 本次会议的召开，将对我国神经肌病的诊疗产生哪些深远的影响？
赵重波教授 指出，本次AOMC大会的召开，为中国神经肌病领域的诊疗提供了一个宝贵的学术交流平台，这对于促进国内该领域的深入发展具有重要的意义。中国在神经肌病领域的研究起步较晚，尽管近十年来发展迅速，但与欧美发达国家相比仍有一定的差距。AOMC将世界各地的专家汇聚一堂，共同探讨神经肌病的诊断和治疗进展，对于推动中国在这一领域的全面发展具有积极的促进作用。
赵重波教授提到，国际会议提供了一个取长补短、学习互补的平台。中国作为一个欣欣向荣的发展中国家，需要保持开放的态度，学习和吸收其他国家在神经肌病的慢病管理、队列建设、临床研究和药物治疗等方面的经验。
赵教授认为这种跨国的学术交流对于帮助中国更好地融入全球神经肌病研究的大家庭，共同推动对这种罕见病的认识和研究，减轻患者的痛苦具有积极的推动作用。通过不断的学习和交流，我们有信心能够将国际先进的诊疗技术引进国内，提高我国神经肌病患者的诊疗水平和创新能力，最终实现减轻患者负担、改善患者预后的目标。
Q2：在重症肌无力领域，很多创新生物制剂的首方都出自华山医院，能请您简单介绍一下它们各自的特点吗？
赵重波教授在重症肌无力治疗领域的创新生物制剂方面提供了深入的解析。今年有两款治疗重症肌无力的药物获得了国家药监局的批准：依库珠单抗和艾加莫德。华山医院作为在此领域处于领先地位的机构，率先开出了首方，一定程度上起到了引领作用。
依库珠单抗为全球首个获批的C5补体抑制剂，艾加莫德是一种FcRn的拮抗剂，这两种药物都在免疫病理机制的下游环节起作用，但它们的靶点不同。赵教授强调了这两种药物共性在于它们都能快速起效，但在个性上，依库珠单抗精准靶向C5补体，可以有效作用于乙酰胆碱受体抗体阳性的患者，艾加莫德除此之外还有潜力应用于MuSK抗体阳性的患者，但是仍需在真实世界进一步去积累临床证据。
赵教授强调，虽然这两种药物提供了有效的治疗手段，但在使用时，医生和患者需要综合考虑经济效益和疗效。他认为，药物的真正价值体现在其综合效果上，价格是其中一个关键考量因素。他期待政府和企业能够在医保政策和市场定价策略上作出合理的调整，以便让更多患者能够负担得起这些创新药物，从而真正受益于医学的进步。
Q3：您长期致力于神经系统罕见病的诊疗和学科建设，请您谈一谈，根据我国国情，如何推动神经系统罕见病学科发展？
赵重波教授认为，推动神经系统罕见病学科发展，需要从政策制定、科研创新、人才培养和患者教育等多个方面进行综合考虑。目前，中国政府对罕见病领域的关注度逐渐增加，社会各界也在不断提高对这一问题的认识，为罕见病学科的发展提供了有利的外部环境。创新在推动学科发展中发挥着不可替代的作用。
正如脊髓肌萎缩症（SMA）从无药可治到有药可治的转变，研究和创新的力量不容小觑。此外，培养具有国际视野和强烈责任感的年轻医生对于推动学科的长远发展同样至关重要。对患者而言，提升对罕见病的认识、实现早诊断和早治疗，不仅可以改善患者的生活质量，还能提高整个社会对罕见病的认识和应对能力。
Q4: 当前我国神经系统罕见病诊疗尚存哪些治疗挑战，未来的解决之道可能有哪些？
赵重波教授谈到，在我国，神经系统罕见病的诊疗领域仍面临着诸多挑战，这主要体现在医疗资源分配不均、医生和患者对罕见病的认识不足、药物研发投入不足和患者用药支付问题等方面。
地域辽阔和人口众多使得我国医疗资源分布极其不均衡，不同地区的罕见病诊疗水平存在显著差异。此外，罕见病种类繁多、复杂多变，即便是在顶级医院，医生对罕见病的认识也可能是不充分的。
为了应对这些挑战，未来我们需要从多个方面着手。首先，加强对罕见病的宣传和教育，提高社会各界对罕见病的认识和了解。其次，增加对罕见病药物研发的投入，并通过政府层面的支持和政策引导，形成完整的研发体系。最后，通过创新多渠道支付机制，减轻患者经济负担，并确保药企有足够的利润来支持药物研发。通过这些努力，我们有望逐步解决神经系统罕见病的诊疗挑战，推动诊疗水平的提升，并最终提高患者的生活质量。
专家简介
赵重波 教授
复旦大学附属华山医院神经内科主任医师，教授，副主任，博士生导师
华山医院罕见病中心工作小组主任
中华医学会神经病学分会委员兼神经肌肉病学组副组长
上海医学会神经内科专科分会委员兼秘书和神经肌肉病学组组长
上海市医师协会神经内科分会副会长
中国罕见病联盟神经系统罕见病专业委员会副主委
中国研究型医院学会神经科学专业委员会副主委亚洲大洋洲神经肌病学会（AOMC）执委会委员
世界肌病学会（WMS）会员
责任编辑： 老豆芽
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