记者4日获悉，中国国家药品监督管理局正式批准血液肿瘤治疗药物康可期（英文商品名：CALQUENCE，通用名：阿可替尼胶囊）又一新适应证：单药适用于既往至少接受过一种治疗的成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者。
CLL/SLL是一种具有特定免疫表型特征的成熟B淋巴细胞克隆增殖性肿瘤，以淋巴细胞在外周血、骨髓、脾脏和淋巴结聚集为特征，是成人中最常见的白血病类型之一。数据显示，中国CLL发病率约为0.54/10万，发病中位年龄为65岁，且患者常合并心血管疾病发生（如冠心病、高血压等）。随着老年化进程的加快及常规体检的普及，发病率呈现上升趋势。但由于CLL临床表现不明显、误诊率较高等原因，大多数患者就诊时已经发展至疾病相对晚期，严重威胁国人的生命健康。
这是继今年3月获批用于既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者后，阿可替尼在国内获批的又一项重磅适应症，为中国的CLL/SLL患者带来新的治疗选择。
阿可替尼此次获批是基于一项全球多中心III期随机对照研究——ASCEND研究1以及一项中国I/II期单臂关键研究的积极结果。在两项临床研究中，阿可替尼均展现出了优异的疗效和良好的安全性。
ASCEND研究是一项随机、多中心、开放性III期研究（ASCEND，ACE-CL-309），旨在探索阿可替尼单药治疗R/RCLL的有效性及安全性，共纳入310例中位年龄为67岁的R/RCLL患者。2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会和欧洲血液学（EHA）年会公布的中位随访46.5个月（约4年）的结果显示，接受阿可替尼治疗的患者在4年里显示出持续的PFS获益（基于研究者评估），42个月PFS率和OS率分别为62%和78%，最终分析时，阿可替尼将死亡或进展的风险显著降低72%，且不良事件风险较低，具有长期稳定的安全性。
中国I/II期单臂研究（NCT03932331）则对阿可替尼在中国复发/难治性（R/R）CLL患者中的有效性和安全性进行了评估。数据显示，在接受阿可替尼治疗的60名患者中，经BICR评估确认的客观缓解率（ORR）达到了83.3%，12个月的PFS率达到90.7%，且安全性特征与既往已知安全性特征一致。
随着新型靶向药物不断涌现及BTK抑制剂的问世，CLL的治疗已经逐步迈向BTKi靶向无化疗时代，也为CLL患者带来了新的希望。目前，美国《国家综合癌症网络（NCCN）CLL指南》（2023年第4版）将阿可替尼列为既往经治CLL的优先推荐，《中国临床肿瘤学会（CSCO）淋巴瘤诊疗指南（2023版）》将阿可替尼单药列入既往经治CLL的I级推荐。
中国慢性淋巴细胞白血病工作组组长、中国I/II期单臂关键研究的主要研究者李建勇表示：“BTK抑制剂的出现使CLL患者生存期进一步延长，成为像高血压、糖尿病一样长期治疗的慢性疾病。但不少CLL患者往往还会面临复发困境，亟需更多创新治疗方案来帮助他们控制病情。阿可替尼的长期随访数据已经充分验证了其治疗CLL的有效性和安全性，我们很高兴看到此次阿可替尼新适应症在中国获批，也期待有更多的患者可以从中获益，打破CLL复发难治的困局。”
相关跨国药企全球执行副总裁、国际业务及中国总裁王磊表示：“进入中国30年来，企业始终坚持以患者为中心，在肿瘤领域有着长足的布局和始终如一的深耕。此次新一代BTK抑制剂阿可替尼在华再度获批新适应症，进一步扩大了获益人群，不仅为CLL患者带来新的治疗选择和更长的生存时间，也进一步夯实了我们在血液肿瘤领域的承诺。未来，我们将借助在肿瘤领域的优势，进一步开发更多针对肿瘤疾病的创新药物和疗法，不断扩大疗法可及，惠及更多中国患者。”
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