原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia, ITP）是获得性自身免疫性出血性疾病，以无明确诱因的孤立性外周血血小板计数减少为主要特点。约占出血性疾病总数的1/3。临床表现变化较大，皮肤黏膜出血、严重内脏出血、致命性颅内出血均可发生。ITP主要发病机制是血小板自身抗原免疫耐受性丢失，导致体液和细胞免疫异常活化，共同介导血小板破坏加速及巨核细胞产生血小板不足。
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ITP的治疗原则是在治疗不良反应最小化基础上提升血小板计数至安全水平，减少出血事件。当一线治疗（例如糖皮质激素）未能使血小板计数升高至安全水平，或逐渐降低一线治疗剂量时血小板计数降低至安全水平以下时，应考虑二线治疗。目前ITP的二线治疗主要包括促血小板生成药物如重组人血小板生成素（recombinant human thrombopoietin，rhTPO）、血小板生成素受体激动剂（thrombopoietin receptor agonist，TPO-RA）,以及利妥昔单抗以及脾切除术等。
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TPO是一种糖蛋白激素，在肝脏中表达最高，在肾脏、平滑肌等器官或组织中不同程度表达。TPO是作用于巨核细胞的特异性因子，能促进巨核系细胞的增殖与分化及血小板的生成。TPO通过JAK-STAT信号通路发挥效应。该通路由三个部分组成：接收信号的酪氨酸激酶相关受体、传递信号的酪氨酸激酶JAK和产生效应的转录因子STAT。TPO受体分布于造血干细胞、巨核细胞和血小板。
Doptelet (Avatrombopag) 阿伐曲泊帕片剂，又名阿凡泊帕片，是第二代的口服TPO-RA，能模拟TPO的作用，可以与细胞膜上TPO受体跨膜区的第499位组氨酸残基结合，从而促进血小板的生成。此外，阿伐曲泊帕与内源性TPO的作用位点不同，不会与内源性TPO竞争TPO受体，因此与内源性TPO可能具有协同作用，产生叠加效应，共同提升血小板数量 。
