■廖木兴/图
新冠、罕见病、儿童药依然是重点
新一轮的医保目录调整工作正式启动。6月9日晚，国家医保局发布《2023年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》（以下简称《方案》）及相关文件公开征求意见。新冠药、罕见病药及儿童药依然是2023年医保目录调整的侧重点。自2018年国家医保局成立以来，医保目录调整工作进入常态化。
■新快报记者 梁瑜
1. 规则与去年相差不大，目录内药品申报范围有新增
根据工作方案征求意见稿，2023年国家药品目录调整工作程序上，同样分为准备、申报、专家评审、谈判、公布结果5个阶段，时间节点和内容上均和去年相似：5-6月为准备阶段，7-8月为申报阶段，8-9月为专家评审阶段，谈判/竞价阶段在9-11月，最后将在11月公布结果。最受大众关注的“灵魂砍价”就发生在谈判/竞价阶段的现场谈判。
《方案》可见，2023年的医保调整目录申报规则和去年相差不大，符合申报产品要求的是在2023年6月30日前新获批或适应症发生变化的药物以及新冠治疗药物、儿童用药、罕见病药物。
与往年相比，申报指南的征求意见稿有不少申报变动。例如，在目录内药品申报范围方面，申报指南新增了2023年12月31日协议到期，适应症或功能主治未发生重大变化，因适应症或功能主治与医保支付范围不一致，主动申请调整支付范围的谈判药品。另外，中药饮片不需要申报。
2022年医保目录调整方案中，简易续约、非独家药品竞价等新规则的制定，引起了业内广泛关注和讨论。同时，医保局也透露出后续可能更进一步简化流程。而本次《方案》提及《谈判药品续约规则》与《非独家药品竞价规则》将另行公开征求意见，后续怎么做值得关注。
2. 约有20款国产药有机会冲刺加入国谈
业内人士表示，按照往年经验，去年下半年到今年上半年的新获批上市或新增重大适应症的产品，会是今年医保目录调整中的重点产品。2023年6月30日前新获批或是适应症发生变化的药品符合申报产品要求。
如今离6月30日的限期还有不到20天，有哪些新药最有可能在这不到20天的时间内冲线获批，以赢得2023年国家医保药品目录最后的申报机会？
根据Insight数据库审评时长计算并估计，在2018年1月1日至2022年3月申报且当前尚未获批的1类新药，有潜力冲刺加入今年国谈的竞争中。其中，国产药物约有20款，包括恒瑞医药的SHR8008、齐鲁制药的ALK/ROS1抑制剂伊鲁阿克、科伦药业的PD-L1泰特利单抗等，还有圣和药业的奥瑞替尼、奥赛康的ASK120067和石药/倍而达的瑞泽替尼这3款审评已经接近尾声的三代EGFR抑制剂。
3. 6款新冠药还有5款未入医保目录
新冠药、罕见病药及儿童药依然是2023年医保目录调整的侧重点。
2022年医保谈判中，辉瑞公司的新冠口服药Paxlovid（奈玛特韦片/利托那韦片组合包装）成为谈判焦点和外界关注点。当时国内获批上市的新冠口服药仅有Paxlovid、真实生物的阿兹夫定、默沙东公司的莫诺拉韦三款。最终，阿兹夫定谈判成功，Paxlovid因报价高未能成功进入2022年国家医保目录。
此次申报指南征求意见稿也提及新冠治疗药物相关内容，专门提出了“符合本条件的新冠治疗用药，可按程序申报”，并对新冠治疗药物专门做了说明、对新获批适应症药物的表述也做了细化，而去年对新冠治疗药物的相应表述为“纳入《新型冠状病毒肺炎诊疗方案（试行第九版）》的药品”。
截至目前，国内已获批上市的新冠小分子口服药有6款，包括辉瑞Paxlovid和默沙东的莫诺拉韦胶囊的2款进口药物，以及真实生物的阿兹夫定、君实生物的氢溴酸氘瑞米德韦片（民得维）、先声药业的先诺特韦片/利托那韦片组合包装（先诺欣）和众生药业的来瑞特韦（乐睿灵）4款国产药物。
行业分析人士认为，6款新冠口服药仍无法满足临床需求，临床上呼唤更多疗效好、安全性高、价格亲民的药物。当下新冠药物仍具有很大的竞争空间，全球市场可能达到3000亿元以上。
4. 多款新获批罕见病用药待申报
罕见病方面，此次申报指南表示，2023年6月30日前经国家药监部门批准上市，说明书适应证或功能主治中包含有卫生健康委《第一批罕见病目录》所收录罕见病的药品可按程序申报。
《2023中国罕见病行业趋势观察报告》显示，截至今年2月，基于《第一批罕见病目录》，已有199种药物在全球上市，仅涉及87种罕见病。103种药物在我国上市，涉及47种罕见病；其中73种药物已纳入医保，涉及31种罕见病。这意味着国内获批上市的罕见病药物中，纳入医保的比例已经超过70%，极大地降低了罕见病患者的负担。备受外界关注的罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA），如今已有诺西那生钠注射液、利司扑兰口服溶液用散两款药物先后被纳入国家医保药品目录，后者降幅更高达94.07%。但目前仍有16种罕见病的全部治疗药物均未纳入医保，其中13种药物属于高值药，年治疗费高达几十万元到上百万元，大量罕见病治疗需求仍无法满足。
本次医保目录调整，又有哪些有资格申报罕见病药物值得关注？今年6月，北海康成的氯马昔巴特口服溶液已获批可治疗1岁及以上阿拉杰里综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒；今年5月，阿斯利康的硫酸氢司美替尼胶囊获批治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者；2022年9月，南京百鑫愉医药2.2类新药依达拉奉舌下片获批上市，适应症为抑制肌萎缩侧索硬化（ALS）所致功能障碍的进展。
“罕见病用药的续保是大家重点关注的方面。”中国政法大学政治与公共管理学院副教授廖藏宜曾建议，针对一些被调出国家医保目录的罕见病用药，建议医保局应通过“惠民保”及医疗救助体系内兜底保障，建设起多层次的医疗保障制度体系。
5. 儿童用药今年1-5月已获批上市34个
儿童药方面，申报指南显示，2023年6月30日前经国家药监部门批准上市，纳入卫生健康委等部门《首批鼓励研发申报儿童药品清单》《第二批鼓励研发申报儿童药品清单》《第三批鼓励研发申报儿童药品清单》以及《第一批鼓励仿制药品目录》《第二批鼓励仿制药品目录》的药品可以按程序申报。
我国有近2.5亿名儿童，但与之对应的是儿童用药的短缺。2015年以来，国家有关部委就多次发布鼓励儿童药物研发、加快儿童专用药优先审批的鼓励政策。据统计，《首批鼓励研发申报儿童药品清单》《第二批鼓励研发申报儿童药品清单》《第三批鼓励研发申报儿童药品清单》共涉及105个鼓励研发申报儿童药品。截至2021年底，其中的15个药品已获批上市，24个药品在申请药品上市许可或开展临床试验。就在今年5月底，国家卫生健康委网站公示了《第四批鼓励研发申报儿童药品建议清单》，再纳入了29种药品，包括吉妥珠单抗/吉妥单抗、硝唑尼特、喷他脒、博舒替尼等。
近年来，我国儿童用药申报量、获批量均呈现明显上升趋势。据统计，2019年至2022年，共有158个儿童用药获批上市，且获批数量逐年递增。2023年1-5月，已有34个儿童用药获批上市，超过去年同期。新获批儿童用药包括单克隆抗体、13价肺炎球菌疫苗等重要品种和剂型，涵盖了儿童多发病常见病、急危重症、罕见疾病等领域。
同时，国家医保药品目录也纳入越来越多的儿童用药。国家药监局表示，国家医保部门及时将符合条件的儿童药纳入医保药品目录。按通用名称计，现行目录内儿童药总数约600种，覆盖肿瘤、抗感染、消化等多个治疗领域，基本能够满足参保儿童的临床用药需求。
国家卫健委原全国合理用药监测系统专家孙忠实认为，儿童用药能纳入医保目录，一方面解决了儿童用药不足的局面，另一方面也提升了企业的研发积极性，可谓一举多得。