有约君说
地中海贫血（以下简称“地贫”）是一种由珠蛋白肽链基因突变或缺失引起的遗传性血液疾病，在华南地区高发。其中，β-地中海贫血是临床上最为常见的类型之一。
治疗手段有限、治疗依从性差、生活质量不佳……面对这些挑战，地贫患者需要更强大的“后援团”。
5月27日，由北京新阳光慈善基金会主办，海南省血液中心、海南省人民医院及海南省地中海贫血病防治关爱协会协办，百时美施贵宝支持的关爱地贫患者系列公益项目在海口正式启动。
该项目包括开展疾病科普、献血倡导、志愿者赋能等活动，旨在全面提升患者知识储备，提高全社会献血意识，助力患者改善治疗现状及生存质量。现场还有许多爱心人士进行无偿献血，参与对地贫患者的温情守护。
5月27日海口活动现场，血液科专家、海南省血液中心领导、地贫患者组织、献血志愿组织代表以及爱心企业一起，就地贫患者生存现状及痛点、规范化及创新治疗、提高献血意识等话题展开讨论。
规律的足量输血
对他们很重要
海南省人民医院血液科主任医师、海南省地中海贫血病防治关爱协会会长姚红霞率领团队和课题组进行的大型调查显示，海南地贫发病率超过20%。
姚红霞主任医师介绍，对于重型β-地贫患者而言，造血干细胞移植是唯一可根治的治疗手段，但存在配型成功率低、费用高、年龄限制等问题，不是每个人都能够或者适合进行移植。对于部分患者而言，如果无法接受移植则需要长期接受规范化的输血和祛铁治疗。
“患者输血前血红蛋白水平达到95-105g/L，才能基本保证其正常的生长发育和日常活动，抑制骨髓及髓外造血，最大限度减少输血性铁沉积，提高患者生存质量。”姚红霞主任医师指出，在我国一些地贫高发地区，一些患者无法保证规律性足量输血，处于长期严重贫血状态，继而影响治疗效果及生活状态。“我们希望全社会能够共同努力，积极开展无偿献血，以缓解临床用血紧张的局面。” 姚主任说。
另一方面，患者的依从性也非常重要。“如果患者对规范性治疗的认识不够清晰，或者由于无法及时输血和祛铁，会造成病情发展，甚至引发多脏器衰竭。” 姚红霞主任医师遗憾地表示。作为一名血液科医生，她希望患者能够坚持规范化治疗，降低并发症的发生，延长预期寿命。
海南省血液中心宣传招募科郑日大科长表示：“每年寒暑假，是全国献血‘淡季’，血液中心在积极采取激励措施的同时，也呼吁更多满足献血条件的社会爱心人士加入到无偿献血的队伍中来，用热血传递生命希望，缓解临床用血紧张的问题。”
地贫治疗有了新的“援军”
海南省人民医院血液内科副主任王谷云指出，为降低因铁过载而造成的脏器损伤和死亡风险，地贫治疗新“援军”的入场，正当其时，意义重大。
得益于国家创新药物审评审批制度和医保政策的不断深化及改革，创新性药物的临床可及性得到大幅提高。
以促红细胞成熟治疗为例，作为地贫领域沉寂多年后横空出世的创新治疗方式，红细胞成熟剂在国内获批上市并被纳入医保，为改善患者生存质量、节约关键医疗资源起到了积极作用。
“红细胞成熟剂可以通过促进晚期红细胞的成熟，提高血红蛋白水平，降低患者的输血负担和对祛铁治疗的依赖，降低因输血导致的铁过载及并发症风险，提高患者生活质量。有望延长患者的输血间隔时间，或者让血红蛋白超过90克每升，达到不需要输血的水平。” 王谷云指出，输血是重要的支持性治疗手段，满足患者的输血需求是全社会共同的目标。然而，从长远来看，减少输血频次，甚至是摆脱输血，患者才有可能实现高质量的生活，降低反复输血引起的潜在风险。
“红细胞成熟剂纳入医保后，成人患者只需自费支付一部分费用，经济负担有望显著降低。” 王谷云表示，“未来，希望能够有更多像促红细胞成熟治疗这样的创新治疗方式进入中国，为临床医生提供更多治疗选择，为患者带来新的希望。”
让更多阳光洒进人生
为患者提供更多可能性
长期致力于血液病领域患者救助和服务的北京新阳光慈善基金会，几年前开始投身关爱地贫患者的工作。无论是改善认知水平还是提高创新药物可及性、提升规范化治疗意识，新阳光都在不遗余力地积极守卫地贫患者的生命线。
“提升患者对疾病的整体认知水平、加强规范性治疗意识是一项长期的工作，需要各方持之以恒地努力。”刘正琛介绍，去年北京新阳光慈善基金会在百时美施贵宝的支持下启动了“关爱地贫患者，益起向未来”的主题活动，通过发布疾病报告、开展疾病教育、赋能患者组织等方式来改善地贫患者的认知水平及规范化治疗意识。
作为该活动的延续，双方今年启动了第二阶段的合作，通过关爱地贫患者系列公益项目，在更广泛的群体中开展疾病科普、献血倡导、志愿者赋能等活动，以改善患者治疗现状及生存质量。
“关爱地贫患者，我们从未止步。”百时美施贵宝中国血液学业务负责人杨瑶表示，“作为一家以‘研发并提供创新药物，帮助患者战胜严重疾病’为使命的公司，百时美施贵宝始终聚焦于临床亟需且未被满足的严重疾病领域，通过科学，改变患者生命。为此，我们将不断寻求新的突破，在加速研发并引入更多创新药物的同时，继续与社会各界携手，合力改善地贫患者的认知水平和治疗现状，助力更多患者实现更高质量的生活。”
文/任珊珊