该药物的价格已经被设定为每年26500美元。
美国食品和药物管理局（Food and Drug Administration / FDA）周五批准了一种新的阿尔茨海默病（Alzheimer’s disease）治疗方法，该方法可能会略微减缓该疾病早期认知能力下降的进程，但也会增加脑出血和肿胀的风险。
该疗法名为“lecanemab”，商标为Leqemb，由制药公司Eisai和bioogen生产，这是一种静脉注射单克隆抗体，靶向淀粉样蛋白- β蛋白，这种蛋白积聚在阿尔茨海默氏症患者的大脑斑块中。研究人员还没有最终确定淀粉样斑块是否是这种疾病的根本原因，也没有确定清除它们是否可以显著减缓或阻止认知能力的下降。
但FDA通过加速途径批准了 lecanemab 疗法，该途径使用了“有可能预测患者临床获益的替代终点”。在这种情况下，替代终点是 lecanemab 减少阿尔茨海默病患者大脑中β淀粉样蛋白斑块的能力。
不确定的功效
但是，其意义和药物的疗效仍然不确定。在本周发表在《新英格兰医学杂志》（New England Journal of Medicine）上的一项III期临床试验中，使用lecanemab治疗18个月，仅能略微减缓早期阿尔茨海默氏症患者的认知衰退。该试验包括1795名参与者，其中898人被分配接受lecanemab, 897人被分配安慰剂。他们的认知能力评估采用了一项既定的痴呆症临床测试的18分制。在试验开始时，两组（治疗组和安慰剂组）的测试基线得分都在3.2左右。在18个月的试验后，lecanemab治疗组的得分下降了1.21分，而安慰剂组下降了1.66分 —— 0.45分的差异相当于治疗组下降速度慢了27%。
目前，尚不清楚这一变化是否有意义。美国国家老龄化研究所（National Institute on Aging）的神经学家、高级研究员马德哈夫·塔姆比塞蒂（Madhav Thambisetty）博士在接受《纽约时报》采访时表示，从科学家的角度来看，这种药物清除淀粉样斑块的能力“令人兴奋”。但是，“从护理老年痴呆症患者的医生的角度来看，lecanemab和安慰剂之间的差异远远低于被认为具有临床意义的治疗效果。”
临床试验背后的研究人员在他们的结论中指出，“需要更长的试验来确定 lecanemab 在早期阿尔茨海默病中的有效性和安全性。”
安全问题
与此同时，这种疗法也引发了人们对其安全性的担忧，特别是有报道称，三名服用这种药物的患者死于脑肿胀和出血。其中包括一名65岁的女性，她患有早期认知能力下降，死于大规模脑出血。西北医学的神经病理学家鲁道夫·卡斯特拉尼（Rudolph Castellani）研究阿尔茨海默氏症，应她丈夫的要求对这名妇女进行了尸检，去年11月他告诉《科学》杂志，他认为这种药物削弱了这名妇女的血管，然后在她中风后，她的血管因治疗血栓而破裂。
鲁道夫·卡斯特拉尼对《科学》杂志说：“这是一记组合拳。”《科学》杂志最先报道了她的死亡。“在我看来，这是由治疗引起的疾病和死亡，这一点毫无疑问。如果病人没有使用 lecanemab，她今天可能还活着。”
本周，《新英格兰医学杂志》（New England Journal of Medicine）也发表了一篇关于该女子死亡的报道。
Lecanemab 的处方信息包括有关脑出血和肿胀的警告和注意事项，以及血液稀释剂的使用。
就在一周前，美国国会公布了一项为期18个月的调查结果，该机构批准了一种备受批评的类似阿尔茨海默病药物 Aduhelm。这种淀粉样蛋白靶向抗体疗法的数据甚至还不如 lecanamab 的结论确凿，FDA不顾外部顾问小组和内部专家的反对，也批准了该疗法。
违规行为
国会调查发现，FDA的批准过程“充斥着违规行为”，FDA与 Aduhelm 的制造商 Biogen 之间存在“不恰当的”沟通。报告还抨击制造商Biogen为Aduhelm设定了“不合理的高价格”，每年56000美元。
能源和商务委员会即将上任的高级成员小弗兰克·帕隆（Frank Pallone, Jr）当时表示：“这份报告记录了FDA的非典型审查过程和企业贪婪，这是FDA做出加速批准Aduhelm的有争议决定之前的事情。”
在 lecanemab 获得批准后，Pallone公司发布了一份声明说：“我希望 lecanemab 能够兑现它的承诺，为患者和他们的亲人减缓阿尔茨海默病的进展。我也希望Eisai和Biogen能够从过去的错误中吸取教训，公平地定价lecanemab，以确保患者能够公平地获得这种药物。”
在周五下午的新闻发布会上，Eisai公司宣布lecanemab的年供应量定价为26500美元。这超出了临床与经济评论研究所（Institute for Clinical and Economic Review）估计的使该药物具有成本效益的范围，该分析小组认为，一年的治疗价值在8500美元至20600美元之间。
目前，还不清楚医疗保险是否会覆盖lecanemab，这将极大地影响它的市场化。医疗保险严格限制了Aduhelm的覆盖范围，由于价格高，缺乏益处的证据，以及风险。只有参加临床试验的医疗保险受益人可以支付Aduhelm的价格，自那以后，每年的供应价格已降至28200美元。
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