美国批准上市世界上最昂贵的药物

FDA 批准了血友病 Hemgenix，每个疗程花费 350 万美元，被认为是世界上最昂贵的药物。

11 月 23 日，美国食品和药物管理局 (FDA) 根据对 60 名成年男性进行的两项研究评估的安全性和有效性批准了该药物。

该药物最常见的副作用是肝酶升高、头痛、流感样症状和一些轻微的输液相关反应。

Hemgenix 是针对成人B 型血友病的基因疗法，B 型血友病是一种遗传性出血性疾病，会导致人们无法产生足够的蛋白质来形成血块。通常，形成血凝块的过程有助于防止受伤后出血过多的风险。如果这个过程没有发生，伤口会大量流血。

分析处方药和保健品价值的非营利性研究机构临床和经济评估研究所 (ICER) 确认 Hemgenix 是迄今为止世界上最昂贵的药物。根据 GoodRx 的数据，美国最昂贵的药物以前是 Zolgensma，它于 2019 年获得 FDA 批准用于治疗脊髓性肌萎缩症。一个疗程的药物费用为 210 万美元。

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人体中红细胞的插图

据统计，每 4 万人中就有 1 人患有 B 型血友病，而且大多数是男性。患者通常接受持续静脉输注治疗，以维持足够水平的缺失凝血因子。然而，使用新药，患者只需输注一次。

据 FDA 生物评估和研究中心主任 Peter Marks 博士说，血友病的基因治疗已经存在了二十多年。尽管治疗取得了进展，但愈合过程会对个人的生活产生不利影响。

他补充说：“批准新药的决定为血友病 B 患者提供了更多选择，这也是该病患者在创新方面迈出的重要一步。”

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