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10月26日，FDA更新了将在本周五召开的ODAC会议信息，委员会将讨论由 Y-mAbs Therapeutics提交的用于注射用131I-omburtamab 溶液治疗儿童神经母细胞瘤的生物制剂许可申请，并就申请人是否提供了足够的证据来支持131I-omburtamab 提高了总体生存率进行投票。

美国 FDA 科学家担心，为支持 Y-mAbs 的生物制品许可申请而提交的用于其神经母细胞瘤治疗omburtamab的数据并未提供实质性的疗效证据。在周五机构咨询委员会会议前周三发布的简报文件中，科学家们确定了三个关键问题：

  • Y-mAbs (YMAB) 为其 BLA 提交了来自单个中心、单臂试验的数据。

  • FDA 进行了额外的分析以检查偏倚，结果发现生存差异不能可靠地归因于 omburtamab。

  • 该申请不包括可靠的反应率数据来提供omburtamab治疗效果的支持性证据。

FDA 研究人员表示，由于研究人群和对照人群之间存在显著差异，外部对照人群不适合作为比较对象。“上述复杂的审查问题导致了很大程度的不确定性，即单臂研究和外部对照人群之间观察到的总生存率差异是由于 I-omburtamab 还是由于其他抗癌治疗、支持性护理方案、两个人群之间的未知差异，或这些因素的组合，”研究人员提到。

Y-mAbs在获得 omburtamab 批准方面还有很长的路要走。2020 年10 月，FDA 曾向该公司发出了拒绝提交的信函。