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10月3日起,2022年诺贝尔奖将陆续公布。近些年来,诺贝尔生理学或医学奖以及诺贝尔化学奖十分偏爱生命健康领域,获奖者的研究领域涉及基因编辑、抗体药物、细胞疗法、小分子药物等诸多领域。

数据显示,诺奖得主拥抱产业的态度越来越积极,2017-2021这5年间有接近50%的诺奖得主将自己的研究成果产业化,参与了创办生物科技公司。在诺奖得主的加持下,这些公司拥有最源头的创新、最先进的技术平台,吸引了投资者的高度关注。本文盘点15家由诺奖得主参与创办的biotech公司,一起看看从创立以来,这些公司都取得了怎样的进展?

1.Alnylam® Pharmaceuticals

——将RNA干扰 (RNAi) 从诺贝尔奖获得者的发现转化为全新的药物形式

创办时间:2002

最新融资:战略投资(20亿美元)

技术领域:RNAi疗法

公司简介:

Alnylam成立于2002年,总部位于美国麻塞诸塞州剑桥市,致力于利用RNAi技术改善治疗手段有限患者的生活。公司名称来源于Alnilam,这是猎户座腰带中最为明亮的恒星之一,数千年一直被航海家用于导航,象征着公司利用RNAi技术改善患者生活的热情。公司是基于诺贝尔生理学或医学奖得主Phillip A. Sharp的研究成果成立的,诺奖评委会因Sharp发现了“断裂基因”而授予其该奖项。

Alnylam最早于2003年获得首笔2460万元融资,后于2004年IPO上市,在2011-2020年间获超过34亿美元投资。

Alnylam是RNAi领域的领跑者,目前已上市的RNAi药物均来自Alnylam,包括2018年的ONPATTRO® (patisiran)、2019 年的GIVLAARI® (givosiran)、2020 年的OXLUMO® (lumasiran) 、Leqvio ®(inclisiran)和2022 年的AMVUTTRA™ (vutrisiran)等。目前,Alnylam在基因药物、心脏代谢疾病、传染病、中枢神经系统和眼科疾病领域布局了十几种RNAi疗法,多款产品处于临床晚期阶段。其中,与赛诺菲联合开发的fitusiran处于临床III期,这是一种用于治疗血友病的RNAi药物。在7月10日举办的国际血栓与止血学会(ISTH)大会上,Alnylam公布的最新结果表明fitusiran可使A型或B型血友病患者的出血事件降低61%,最常见的不良事件是丙氨酸氨基转移酶升高、鼻咽炎和上呼吸道感染,这些数据充分证明了这款产品的有效性和安全性。

2. Altos Labs

——基于细胞再生疗法恢复细胞活性与功能,从而逆转疾病

创办时间:2022

最新融资:A轮(30亿美元)

技术领域:细胞再生疗法

公司简介:

Altos Labs成立于2022年,办公地点包括美国的旧金山湾区和圣地亚哥,以及英国的剑桥。Altos致力于揭示细胞再生过程的深层生物学,进而恢复细胞健康与再生能力,逆转疾病、伤害和残疾。

Altos Labs的成立得到多位诺奖得主的支持。2012年诺贝尔生理学或医学奖得主Shinya Yamanaka担任公司高级科学顾问,他因“发现成熟细胞可以重编程为多能细胞”而获此殊荣。公司董事会成员包括3位诺贝尔奖得主,分别是Jennifer Doudna、Frances Arnold和David Baltimore。Jennifer Doudna因“开发一种用于基因编辑的方法”获2020年诺贝尔化学奖;Frances Arnold因“酶的定向进化”获2018年诺贝尔化学奖;David Baltimore因“发现肿瘤病毒与细胞遗传物质的相互作用”获1975年诺贝尔生理学或医学奖。

今年1月19日,Altos Labs完成了30亿美元的A轮融资,据悉这是生物技术公司历史上金额最大的单笔融资。公司将利用这笔资金将Altos Labs众多优秀的科学家对于细胞再生的理解转化为临床药物。

目前,Altos Labs的工作重心集中在基础研究上,而没有公布具体的产品管线。该公司总裁Hans Bishop博士评论道,Altos正在努力增加人类的健康寿命,而延长寿命只是“偶然的结果”。

3. Atalanta Therapeutics

——利用RNAi技术从源头上治疗神经退行性疾病

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创办时间:2018

最新融资:A轮(1.1亿美元)

技术领域:RNAi疗法

公司简介:

Atalanta Therapeutics位于美国波士顿,创立于2018年,创始人之一的Craig Mello教授是RNAi现象的发现者之一,他与Andrew Fire教授共同获得了2006年诺贝尔生理学或医学奖。公司名称来源于古希腊神话中勇猛的女猎手阿塔兰忒(Atalanta),象征着Atalanta Therapeutics利用RNAi技术探索新领域时的远见和勇气。

2021年1月,F-Prime Capital独家投资了Atalanta 的A轮融资,并且Atalanta还与渤健和Genentech达成了战略合作,各项合作预付款和融资总额为1.1亿美元,两项合作所开发的疗法面向的适应症均为神经系统疾病。

RNAi技术的主要应用限制之一在于药物难以分布于整个神经系统,而若以RNAi技术治疗神经退行性疾病则需要RNAi药物能达到脑部所有受影响的区域。Atalanta 公司从马萨诸塞大学医学院获得授权的分支siRNA 技术可以帮助RNAi治疗药物分布到整个大脑和脊髓中,实现对中枢神经系统病理基因的强效抑制,实验中没有检测到明显的脱靶效应,公司将利用这一技术开发治疗亨廷顿病、帕金森病和阿尔茨海默症在内的神经退行性疾病产品。

4. Bicycle Therapeutics

——创造独特、有影响力的双环肽药物,改善尽可能多的患者生活

创办时间:2009

最新融资:增发(2.013亿美元)

技术领域:双环肽疗法

公司简介:

Bicycle Therapeutics成立于2009年,总部位于英国剑桥和美国波士顿。公司旨在开发基于双环肽的新型治疗方式,并将其转化为针对临床需求迫切的变革性药物。Bicycle公司的创始人是2018年诺贝尔化学奖得主Sir Gregory P. Winter,他因开发“用于肽和抗体的噬菌体展示”技术与Frances Arnold分享这一殊荣。

Bicycle最早于2009年获得首笔种子轮融资,2010年至2018年间共获得7笔投资,2019年于纳斯达克上市,后续在2020年和2021年又增发2次股票。

双环肽是一种人工合成的短肽,结构上被限制为结构稳定的两个环形结构。这种结构赋予双环肽高亲和力和高选择性,相对较大的表面积允许其与难以靶向的靶标发生作用。双环肽以独特的治疗模态,充分结合了生物药物的药理学特性与小分子药物的制备和药代动力学优势:双环肽适当的体积和肿瘤靶向性可以提供理想的肿瘤穿透与滞留能力,而消除率与清除途径可以将对健康组织的暴露量降至最低。公司重点布局肿瘤领域,,其中BT8009是一款可用于治疗卵巢癌、胰腺癌、胃癌等多种肿瘤的药物,目前进入I/II期临床试验。9月19日,Bicycle公布了BT8009的临床前实验数据,这种药物通过靶向nectin-4在患者衍生异种移植肿瘤模型动物中完全清除了肿瘤。

5. Caribou Biosciences

——专注于开发基因组编辑的同种异体细胞疗法攻克致死性的人类疾病

创办时间:2011

最新融资:IPO(3.04亿美元)

技术领域:基因编辑同种异体细胞疗法

公司简介:

Caribou Biosciences成立于2011年,总部位于美国加利福尼亚。Caribou致力于将专有技术用于开发治疗癌症的基因组编辑现货型CAR-T和CAR-NK疗法。公司联合创始人包括诺贝尔奖得主Jennifer Doudna。

公司利用专有chRDNA(CRISPR杂交 RNA-DNA)技术提高了基因组编辑的特异性和持续性。目前,公司基于CAR-T平台开发了CB-010等3款用于治疗血液疾病的产品;基于CAR-NK与iPSC衍生细胞疗法仅CB-020一款产品在研,这款产品致力于攻克实体瘤。其中,同种异体抗CD19 CAR-T产品CB-010临床I期结果开创了多个第一:1)CB-010是临床上首个使用PD-1基因敲除的“现货型”CAR-T细胞疗法;2)CB-010是第一个实现100%ORR的同种异体CAR-T细胞疗法。

6. Cedilla Therapeutics

——解锁迷雾中的癌症靶标

创办时间:2018

最新融资:B+轮(2500万美元)

技术领域:小分子

公司简介:

Cedilla Therapeutics成立于2018年,总部位于马萨诸塞州剑桥市。Cedilla致力于开发靶向不可成药蛋白的降解剂,但技术路线不同于利用蛋白水解靶向嵌合体(PROTAC)的Arvinas、C4等企业,而是针对不同靶标的降解动力学选择调控位点降低其稳定性,这一过程并不依赖细胞降解机制。Cedilla创始人为2019年获得诺贝尔生理学或医学奖的William Kaelin,诺奖评委会因为他在“细胞如何感知和适应氧气供应”方面做出的突出贡献而做出这一决定。

Cedilla在成立之初就完成由Third Rock Ventures独家投资的5620万美元A轮融资,后续分别在2020年和2021年完成B轮和B+轮融资,融资总额达到了1.388亿美元。在最近一笔B+轮融资中,Cedilla透露融资所得将被进一步推进Cedilla两款主要产品的开发,包括用于治疗实体瘤的TEAD 抑制剂和一款治疗乳腺癌、卵巢癌等肿瘤的CDK2/Cyclin E 抑制剂。

Cedilla将公司的技术命名为“条件抑制剂”(conditional inhibitor)。条件抑制剂可以识别与肿瘤生长发育功能相关靶标的环境或者“条件”来调控靶标功能,调控具有“条件”依赖性。Cedilla利用这种技术可以仅对靶标的病理功能进行调控,而不干扰正常生理功能,有效降低脱靶毒性,更适合需要联合给药的治疗场景。Cedilla针对每个药物靶标进行深入研究,再利用公司的技术平台寻找靶标全新的结合位点和作用机制。Cedilla的TEAD项目和CDK2项目的IND分别在2022年上半年和下半年启动。

7. Cocrystal Pharma

——致力于发现和开发针对流感病毒、SARS-CoV-2病毒、丙肝病毒和诺如病毒的新型抗病毒疗法

创办时间:2014

最新融资:增发(1720万美元)

技术领域:抗病毒药物

公司简介:

Cocrystal Pharma成立于2014年,致力于开发新型抗病毒疗法以治疗严重和/或慢性病毒性疾病。2006年诺贝尔化学奖得主Roger D. Kornberg是Cocrystal Pharma的董事会主席、首席科学家、科学顾问委员会主席,他因“对真核转录的分子基础研究”而获此奖项。

Cocrystal的产品开发直接建立在Roger D. Kornberg博士的工作基础之上。基于Kornberg的研究成果,Cocrystal以可视化的方式了解病毒复制酶的工作原理,通过对这些病毒复制酶关键部分的深入研究开发新型抗病毒药物。由于病毒复制酶不仅在病毒不同亚型之间,而且在不同病毒之间都是保守的,这为开发广谱抗病毒药物创造了机会;此外,由于Cocrystal的技术平台可以靶向对病毒复制酶活性至关重要的关键成分,这些关键成分的变异将导致蛋白失活、病毒无法复制,从而避免产生病毒耐药性。

目前,公司CC-31244已进入临床II期,这是一种通过靶向NS5B polymerase治疗慢性丙肝的小分子抗病毒药物。此前的临床IIa数据表示,服用2周CC-31244和6周sofosbuvir/velpatasvir后,12例受试者中有8例达到持续病毒应答(SVR)12,这被认为是治愈丙肝的信号标志。

8. ConfometRx

——G蛋白偶联受体(GPCR)结构表征、分析和靶向药物开发领导者

创办时间:2002

最新融资:N/A

技术领域:GPCR药物

公司简介:

ConfometRx成立于2002年,致力于利用专有蛋白质工程技术来表达、纯化、稳定非活性与活性状态的GPCR,通过X 射线晶体学和低温电子显微镜进行结构解析,并基于对GPCR蛋白结构的充分理解使用计算机筛选和DNA编码的小分子文库发现激动剂、拮抗剂与变构剂。ConfometRx的联合创始人Brian K. Kobilka在2012年因“在GPCR的研究”获诺贝尔化学奖。

ConfometRx非常注重对外合作,曾分别与BMS、诺和诺德、礼来等公司建立合作关系。美国“小型企业创新研究计划”(SBIR)曾先后8次资助该企业。

GPCR是最大的一类药物靶标,目前获批的药物中有超过30%以GPCR为靶点。然而,由于GPCR大部分结构包埋在细胞膜内,难以结晶,因而获取GPCR功能构象和潜在结合位点的高分辨结构信息较为困难,这为GPCR药物开发造成干扰。基于Brian Kobilka博士等人的研究,ConfometRx开发了确定GPCR三维结构的全新方法,发现了多款先导化合物。目前,ConfometRx的产品管线中包括了呼吸系统、中枢神经系统、代谢和其他疾病的小分子候选化合物,目前均处于早期研究中。

9. CRISPR Therapeutics

——利用基因药物改善罹患严重疾病患者的生活质量

创办时间:2013

最新融资:增发(4.5亿美元)

技术领域:基因编辑疗法

公司简介:

CRISPR Therapeutics成立于2013年,总部位于瑞士。公司致力于将高效多功能CRISPR/Cas9 基因编辑平台转化为治疗血红蛋白病、癌症、糖尿病和其他疾病的治疗手段。2006年诺贝尔生理学或医学奖得主Craig Mello 是公司的科学创始人、顾问委员会成员,2020年诺贝尔化学奖得主Emmanuelle Charpentier 是公司的联合创始人、科学顾问委员会成员,她因“开发了基因编辑的一种方法”而获奖。

CRISPR Therapeutics是目前市值最高的基因编辑疗法公司之一。公司在2014年获得2500万美元的A轮融资,至2016年6月共获得超1.2亿美元的投资。2016年,CRISPR Therapeutics宣布在纳斯达克上市。此后,CRISPR Therapeutics多次增发股票, 2020年6月完成最新一笔增发为CRISPR Therapeutics筹措4.5亿美元资金。

公司联合创始人Emmanuelle Charpentier共同发明了CRISPR/Cas9基因编辑技术。CRISPR Therapeutics的产品管线覆盖了血红蛋白病、肿瘤、再生医学和体内递送领域。其中,血红蛋白病与肿瘤总体进度最快。exagamglogene autotemcel(exa-cel)是一款用于治疗β-地中海贫血和镰状细胞病的基因编辑药物。此前在欧洲血液学协会大会上公布的临床结果表明,exa-cel具有一次治疗,彻底治愈的潜力。75例受试者中包括44例β-地中海贫血患者和31例镰状细胞病患者。β-地中海贫血患者接受输注exa-cel后,42例不再需要输血治疗,另2例患者输血量减少75%和89%;31例镰状细胞病患者在随访期间血红蛋白F(占总血红蛋白比例)维持在40%。9月27日,CRISPR Therapeutics与Vertex Pharmaceuticals联合宣布,启动向FDA递交CRISPR细胞治疗候选产品exagagglogene autotemcel (exa-cel,CTX001)的滚动上市申请,用于治疗输血依赖性β-地中海贫血(TDT)和严重镰状细胞病(SCD)。如果exa-cel顺利获批,其将成为首款获得FDA 批准的CRISPR药物。

10. Eikon Therapeutics

——利用超分辨显微镜和生物学的最新进展进行药物研发

创办时间:2019

最新融资:B轮(5.178亿美元)

技术领域:将活细胞超分辨率显微镜应用于药物发现

公司简介:

Eikon Therapeutics成立于2019年,致力于利用工程技术与高性能计算工具分析活细胞中单分子蛋白质的行为。Eikon开创了一种新的药物发现方式,基于跟踪与测量活细胞中蛋白质的动力学揭示新的生物学作用机制,提供新的治疗手段。Eikon 联合创始人 Eric Betzig因“开发超高分辨荧光显微镜”获2014年诺贝尔化学奖。

Eikon Therapeutics在2021年获得1.48亿美元的A轮融资,后于2022年1月完成5.178亿美元的B轮融资。最近的B轮融资所得将被用于推进公司创新疗法,帮助改善患者生活治疗;同时公司利用这笔融资招募了多名高管。

细胞调节电路通常需要蛋白分子间迅速、动态的相互作用实现。然而,科学界对于生物学的理解往往依靠生物过程某个时刻的静态照片。Eikon 开发的专有技术平台提供了一种新的表征蛋白分子相互作用的方法,通过可视化的方式观察特定蛋白的运动,对于蛋白质动力学的研究可量化、多维表征。公司的软件包对这些数据提取分析后可用于药物发现,目前公司尚未公布具体的产品管线。

11. Intellia Therapeutics

——基于CRISPR/Cas9 基因编辑技术迅速地将实验疗法推向临床

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创办时间:2014

最新融资:增发(6.9亿美元)

技术领域:基因编辑疗法

公司简介:

Intellia Therapeutics成立于2014年,公司的主要业务是利用CRISPR技术用于疾病治疗。公司的联合创始人包括诺贝尔奖得主Jennifer Doudna。2014年,Intellia就获得了来自Atlas Venture和诺华领投的1500 万美元A轮投资,2015年又获得OrbiMed HealthCare 领投的7000万美元B轮投资。公司在2016年于纳斯达克上市,后续又增发多轮股票。

CRISPR/Cas9技术的多功能性丰富了Intellia Therapeutics的产品管线。Intellia 开发的基于脂质纳米颗粒体内递送的CRISPR/Cas9可以靶向性敲除或敲入基因片段,治疗遗传疾病;离体免疫细胞编辑技术可利用CRISPR/Cas9治疗肿瘤和免疫疾病。基于此,Intellia正在成为一家全方位产品导向的生物技术公司。一方面,Intellia正在努力释放CRISPR/Cas9的全部潜能,为遭受不同疾病困扰的患者带去希望;另一方面,Intellia正在加速推进递送技术的研发,依赖模块化递送技术扩大在免疫疗法和自身免疫疾病的应用。此外,Intellia与诺华、再生元等多家顶级企业建立了合作伙伴关系,进一步改进CRISPR/Cas9技术。

目前,公司共有4款产品进入临床阶段。9月16日,Intellia公布了候选药物NTLA-2002的最新临床I/II期结果。NTLA-2002通过敲除肝细胞中的KLKB1 基因减少激肽释放酶,降低缓激肽水平,从而控制患者水肿发作。在6例遗传性血管性水肿受试者中进行的剂量爬坡试验的实验数据显示,低剂量组(25 mg,n=3)激肽释放酶水平下降65%,持续至少16周;高剂量组(75 mg,n=3)激肽释放酶水平下降92%,持续至少8周。低剂量组患者的血管性水肿发作率减少91%,其中2例给药后未发作。

12. Jounce Therapeutics

——匹配靶标与生物标志物,匹配正确的免疫疗法与正确的患者,从而实现持续获益

创办时间:2012

最新融资:增发(6470万美元)

技术领域:癌症免疫疗法

公司简介:

Jounce Therapeutics 成立于2012年,致力于开发利用免疫系统破坏肿瘤、为患者带来持续获益的变革性肿瘤疗法。Jounce 组建了一支经验丰富的专家团队推进免疫疗法产品管线,2018年诺贝尔生理学或医学奖得主James P. Allison 任公司联合创始人,他因发现“通过抑制免疫负调控来治疗肿瘤”而获此殊荣。

Jounce的产品研发中非常重视与患者的互动,临床试验中对患者进行生物标志物分析,跟踪临床试验中患者的结果,并将其与生物标志物关联。这种“逆向转化”的研究策略显著缩短药物研发周期,加快为需求未被满足的患者带来创新疗法,改善患者生活。

公司开创性的初步研究建立在James P. Allison等人的研究基础之上。公司开发的一套集成技术可以分析数千个人体实体瘤中的免疫细胞和分子特征,可以获取患者肿瘤微环境的重要信息。Jounce专注于改变肿瘤微环境中免疫细胞组成,使之可以主动攻击肿瘤细胞。Jounce发现新靶点和新机理的方法具有普适性,适用于肿瘤微环境中的多种免疫细胞。

目前,公司有5款产品处于临床试验阶段。其中的临床进度最快的2款产品是与BMS合作开发的vopratelimab和pimivalimab,其中pimivalimab是抗PD-1单抗;vopratelimab是一种抗ICOS单抗,可以激活T细胞表面ICOS,调节细胞分化,维持细胞功能,增强T细胞的肿瘤杀伤作用。然而,这两种药物联用治疗非小细胞肺癌的临床II期试验没有达到主要终点,公司首席执行官Richard Murray博士表示,公司不会进行下一步临床试验,而将重新评估vopratelimab的研发方向。

13. Mammoth Biosciences

——兑现基因药物检测和治愈疾病的承诺

创办时间:2017年

最新融资:D轮(1.5亿美元)

技术领域:基于CRISPR的诊断技术、基因编辑疗法

公司简介:

Mammoth成立于2017年,利用自然多样性赋能下一代CRISPR产品。诺贝尔奖得主Jennifer Doudna任联合创始人、科学顾问委员会主席。

截至目前,Mammoth已获得了总额超2.6亿美元的多轮融资。除了多家知名投资机构,Mammoth还获得了Brook Byers(生物技术领域知名投资人)、Tim Cook(苹果CEO)和Jeff Huber(前任谷歌工程副总裁)等个人投资者的资金支持。

公司的检测业务领域利用CRISPR核酸酶工具箱和 gRNA可以识别任何DNA和RNA靶标,CRISPR的信号放大作用可以加速靶标检测,兼容多种样品基质,因而满足了医院、护理点和家庭等多场景的检测需求。Mammoth开发的自动化液体处理设备每天可进行数千次SARS-CoV-2分子检测,目前已获得美国FDA的紧急使用授权。

公司的疾病治疗业务利用CRISPR技术对基因进行精确编辑治疗难以治疗的疾病。Mammoth的CRISPR平台专注于两种超小型Cas酶:Cas14和Casɸ,Cas酶是CRISPR基因编辑系统的核心元件。基因编辑器常用的递送工具是腺相关病毒(AAV),但是AAV的负载量有限,所以更小尺寸的Cas酶更易递送,并且有希望增加体内基因编辑的范围。替换更短的protospacer adjacent motif(PAM),新发现的核酸酶可直接编辑更多的DNA序列。公司对新型CRISPR技术拥有完整的知识产权,助力公司的产品研发。

14. Scribe Therapeutics

——致力于设计更好的CRISPR技术

创办时间:2018年

最新融资:B轮(1亿美元)

技术领域:基因疗法

公司简介:

在创办了Caribou Biosciences和Mammoth Biosciences后,诺奖得主Jennifer Doudna又在2018年马不停蹄地创立了Scribe Therapeutics。2021年3月,Caribou Biosciences获得由Avoro Ventures 和Avoro Capital Advisors领投的1亿美元B轮融资,融资所得将帮助Scribe进一步开发定制基因编辑和递送工具,推进神经退行性疾病和其他需求未被满足疾病的产品开发。

Scribe Therapeutics正在开发的CRISPR 技术叫X编辑 (X-editing),这项技术帮助Scribe每月生成数百个CRISPR分子和新技术。与现有CRISPR基因组编辑技术相比,新生成的CRISPR具有高度的特异性与可递送性。基于这项技术,Scribe Therapeutics在神经系统疾病、眼科疾病、造血障碍、细胞疗法等领域深度布局,并与Biogen在肌萎缩侧索硬化症等领域开展了两项合作。

9月28日,Scribe Therapeutics又宣布与赛诺菲达成合作协议。赛诺菲将利用Scribe Therapeutics的技术平台优化自身自然杀伤细胞疗法,提高对肿瘤的杀伤作用。根据合作协议,Scribe Therapeutics将有机会获得高达10亿美元的合作款项。

15. Septerna

——专有Native Complex™平台改变游戏规则,推动GPCR药物发现进入新纪元

创办时间:2020

最新融资:A轮(1亿美元)

技术领域:GPCR药物

公司简介:

Septerna成立于2020年,公司使命是将高价值GPCR药物靶点与公司最为先进的小分子药物发现技术相结合,发现、开发和商业化能够真正改善患者生活的药物。公司联合创始人是Robert J. Lefkowitz,他因“在GPCR方面的研究”与Brian K. Kobilka共享2012年诺贝尔化学奖。

1月27日,Septerna获得由Third Rock Ventures独家领投的1亿美元A轮融资。这笔融资将推动Septerna新兴GPCR药物管线,适应症横跨多个疾病领域。此外,公司还将利用融资所得进一步构建工业化平台,助力整个GPCR超家族的药物发现。

GPCR存在7个跨膜结构域,与胞外配体、胞内转导蛋白形成三元复合物后发挥作用。GPCR激活涉及微妙的构象变化,这种变化难以在体外复制,极大限制了药物研发进度。Septerna的科学家开发出在膜脂环境中分离、纯化和重组全长、正确折叠的GPCR蛋白、配体、转运蛋白的三元复合物所需技术,这种Native Complexes™技术真实地再现了细胞GPCR的自然结构、功能和动力学。目前,公司战略是将这种专有药物发现方法首先用于经过充分验证的GPCR靶点,产品管线覆盖了内分泌、中枢神经系统、炎症领域,相关产品目前均处于临床前研究阶段。