新海南客户端、南海网、南国都市报9月22日消息(记者 苏桂除)9月17日,在上海交通大学医学院附属瑞金医院内分泌代谢科、上海市内分泌代谢病研究所、国家代谢性疾病临床医学中心王卫庆教授团队的现场用药指导下,患者在乐城先行区内的上海交通大学医学院附属瑞金医院(下简称“瑞金医院”)接受了SIGNIFOR® LAR(长效帕瑞肽)新药国内首例应用治疗。

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长效帕瑞肽在国内首例落地治疗。乐城管理局供图

该年轻患者半年前一向作息规律、饮食习惯良好,却在体检中诊断为高血压。为查明病因前往瑞金医院进行了系统评估,最终确诊为库欣病。该病是内源性库欣综合征的最常见病因,由分泌促肾上腺皮质激素的垂体瘤所引起。

针对库欣病的创新药物SIGNIFOR® LAR,是以垂体为靶点的新型生长抑素类似物,被批准用于手术失败或非手术治疗的成人库欣病患者。研究发现,ACTH瘤能表达生长抑素受体SST1、SST2和SST5亚型,应用其配体可进行针对性治疗。帕瑞肽对4种生长抑素受体SST1-SST3特别是SST5有高度亲和性,能有效抑制ACTH分泌,降低皮质醇水平,有利于改善临床症状和体征,提高生活质量。2014年作为孤儿药被美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)批准上市。

长效帕瑞肽新药国内首例应用治疗。乐城管理局供图

根据SIGNIFOR® LAR的临床Ⅲ期研究数据显示,该药物治疗第7月时可使约40%库欣病患者体内皮质醇水平恢复到正常范围。同时,患者的相关临床症状和体征得到持续改善。

瑞金医院内分泌科主任王卫庆表示,长效帕瑞肽在国内的首例落地治疗,将会为那些手术治疗失败或非手术治疗的成年库欣病患者提供了新的治疗选择。