2022年8月6日，辉瑞斥资 54 亿美元（约365亿元人民币）收购 Global Blood Therapeutics 是值得的，因为如果分析师的预测符合预期的话，这家大型制药公司将获得一系列令人兴奋的镰状细胞病治疗药物。这些收益将在 GBT 的临床前管道（来自赛诺菲等公司）进入临床之前就已经到来。
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GBT 的临床前管道还包括与 Syros Pharmaceuticals 的合作。(Dr_Microbe/iStock/Getty Images Plus)
在此次交易宣布之前，SVB 证券分析师表示，约 50 亿美元的报价“将包含足够的溢价来捕捉 [GBT] 的管道价值和增长，包括关键管道资产 GBT601 的无风险调整后价值，镰状细胞病的潜在‘功能性治疗’。”
GBT601是一种下一代镰状血红蛋白聚合抑制剂，目前处于遗传性血液疾病2/3期试验的中期阶段。根据 ClinicalTrials.gov 的数据，该研究的初始部分将着眼于安全性和耐受性，然后在第二阶段将口服药物与安慰剂进行 48 周的比较。
这种每天服用一次的疗法有可能成为减少红细胞破坏（称为溶血）以及血管闭塞危象 (VOC) 频率的一流药物，其中辉瑞公司在其声明中说，镰状红细胞通过阻断血流来剥夺组织的氧气。
辉瑞将从这笔交易中获益的另一个临床阶段候选药物是 inclacumab。这种针对一种名为 P-选择素的蛋白质的单克隆抗体已经在进行两个 3 期试验，希望成为一种季度治疗药物，以减少 VOC 的频率和由此导致的住院率。
辉瑞指出，GBT601 和 inclacumab 都已获得 FDA 的孤儿和罕见儿科疾病标签。
可以理解，这笔交易的注意力集中在 GBT601 和 inclacumab 以及批准的用于镰状细胞病的 Oxbryta 片剂上。但生物技术在临床前开发方面也有一些有趣的工作。
这包括合作利用 Syros Pharmaceuticals 的基因控制平台来尝试开启 γ 珠蛋白的表达。这两家公司的目标是诱导胎儿血红蛋白的产生，他们说，“众所周知，这种血红蛋白对镰状细胞病和β地中海贫血患者的红细胞具有保护作用，并减轻这些疾病的临床表现。”
GBT 临床前管道的其余部分包括潜在的抗镰状细胞新疗法（防止红细胞中的血红蛋白粘在一起的术语）以及减少炎症和氧化应激。这两项资产都是去年从赛诺菲收购的。