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速递!葆元医药ROS1抑制剂获FDA突破性疗法认定

医药观澜

2022-08-08 16:47上海

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▎药明康德内容团队报道

8月8日,葆元医药(AnHeart Therapeutics)宣布,其在研ROS1抑制剂他雷替尼获得美国FDA颁发的突破性疗法认定,用于治疗既往未经ROS1酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗或既往接受过克唑替尼治疗的晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。 今年2月,该药已在中国被纳入突破性治疗品种名单,拟用于携带ROS1融合基因且未经ROS1-TKI治疗的非小细胞肺癌患者。

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据估计,ROS1基因融合突变是约1%至2%的非小细胞肺癌患者的致癌驱动因素。ROS1融合也会在其他类型癌症中出现,例如胆管癌、胶质母细胞瘤、卵巢癌、胃癌和结肠直肠癌等。

他雷替尼(taletrectinib,AB-106)是一种新型的、潜在“best-in-class”的新一代ROS1抑制剂,旨在有效靶向治疗ROS1融合突变,具有治疗既往未经TKI治疗患者和既往接受TKI治疗患者的潜力。公开资料显示,该药最初由第一三共(Daiichi Sankyo)开发,葆元医药于2018年12月获得该药的全球独家开发、生产和商业化权益。2021年6月,葆元医药授权信达生物作为独家合作伙伴,在中国共同开发和商业化他雷替尼。

研究显示,在ROS1融合阳性非小细胞肺癌患者中,他雷替尼表现出良好的抗克唑替尼耐药性、脑渗透和颅内抗肿瘤活性、以及安全性。在这些患者中,只观察到少量神经系统不良反应,这可能得益于他雷替尼对ROS1而非原肌球蛋白受体激酶B(TRKB)的选择性抑制。

据葆元医药新闻稿介绍,FDA的此项决定是基于他雷替尼的初步临床数据,该数据来自正在中国ROS1阳性非小细胞肺癌患者中进行的2期试验(TRUST),以及在美国和日本进行的两项已完成的1期临床试验。 根据2022年美国临床肿瘤学会(ASCO)会议上公布的TRUST试验初步临床数据:

  • 在67名患ROS1融合阳性非小细胞肺癌且既往未经ROS1-TKI治疗的患者中,确认的客观缓解率(cORR)和疾病控制率(DCR)分别92.5%和95.5%

  • 在38名可评估的既往经克唑替尼治疗的患者中,cORR和DCR分别为50%和78.9%;

  • 在12名基线时有脑转移和可测量脑损伤的患者中,颅内cORR和颅内DCR分别为91.7%和100%

  • 在5名 ROS1 G2032R 耐药突变的患者中,4/5实现了确认的部分缓解(cPR),1/5实现了疾病稳定(SD);

  • 他雷替尼一般耐受性良好,观察到的神经系统不良事件(AE)的发生率较低,这可能反映了他雷替尼对 ROS1 而非对 TRKB 的选择性抑制。

“肺癌患者的医疗需求远未被满足,治疗方案的选择也非常少。”葆元美国地区首席医疗官李双莲博士表示,“在TRUST 2期试验中,他雷替尼在ROS1阳性非小细胞肺癌成年患者中对ROS1融合和耐药突变显示出非常好的抗肿瘤活性,并具有良好的安全性。与其他ROS1抑制剂相比,他雷替尼显示出更好的脑渗透性和颅内抗肿瘤活性。ROS1阳性非小细胞肺癌患者迫切需要新的治疗方案,我们期待与FDA进行持续对话,加速开发他雷替尼以满足美国患者的需求。”

葆元医药新闻稿表示,突破性疗法认定旨在加快针对严重或危及生命的药物的开发和审查,FDA将更密切地指导公司的药物高效开发计划。

参考文献:

[1]葆元医药获得美国FDA对他雷替尼治疗ROS1阳性非小细胞肺癌的突破性疗法认证. Retrieved Aug 08,2022. From https://mp.weixin.qq.com/s/MzN54yGYuQsxUGhmWAG5Yw

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