▎药明康德内容团队编辑
在很多患者眼中，新药意味着新希望、新选择。
尤其是对一些难以治疗或缺少治疗药物的疾病患者来讲，新药即使不能彻底治愈疾病，也有助于缓解症状，减轻痛苦，改善生活质量，延长生存期。
近期，有2款新药——注射用戈沙妥珠单抗和利鲁唑口服混悬液，获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，分别用于治疗全球第一大新发癌症乳腺癌的常见亚型——三阴性乳腺癌（TNBC），以及被称为“渐冻症”的罕见病——肌萎缩侧索硬化（ALS）。
注射用戈沙妥珠单抗
截图来源：NMPA官网
注射用戈沙妥珠单抗此次获批适应症为：治疗接受过至少两种系统治疗（其中至少一种为针对转移性疾病的治疗）的不可切除的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌成人患者。
2020年，全球女性新发乳腺癌226万例，首次超过肺癌成为全球最常见癌症。三阴性乳腺癌约占乳腺癌的15%-20%，也是乳腺癌中最难治的类型之一。
三阴性是指雌激素受体（ER）、孕激素受体（PR）和人表皮生长因子受体2（HER2）都是阴性，这使得内分泌疗法或HER2靶向治疗基本无效。
戈沙妥珠单抗（sacituzumab govitecan）是一款靶向TROP-2的抗体与拓扑异构酶1抑制剂组成的抗体偶联药物。
▲抗体偶联药物示意图：粉色为单克隆抗体、深黄色为细胞毒性药物、浅黄色为连接子。（图片来源：药明康德内容团队制作）
TROP-2全称为人滋养细胞表面抗原，是一种在许多上皮癌（包括转移性三阴性乳腺癌和转移性尿路上皮癌）中都过度表达的蛋白，其中高表达与癌症的低生存率和复发有关。
戈沙妥珠单抗能够通过与TROP-2蛋白相结合，将化疗药物伊立替康的活性代谢物递送到癌细胞内部。此外，戈沙妥珠单抗专门有一个可与有效载荷相连的可水解接头，这种独特的设计保证了其在TROP-2表达细胞和邻近微环境中的有效活性。
公开资料显示，戈沙妥珠单抗是全球首款获批上市的靶向TROP-2的抗体偶联药物，且在治疗三阴性乳腺癌患者时，与标准治疗相比，显著改善患者无进展生存期和总生存期。
在一项名为ASCENT的全球3期临床试验中，与化疗相比，戈沙妥珠单抗将患者死亡风险降低49%，治疗组中位总生存期（OS）为11.8个月，化疗组为6.9个月。戈沙妥珠单抗还将疾病进展或死亡风险降低57%。
利鲁唑口服混悬液
截图来源：NMPA官网
利鲁唑口服混悬液，是一款用于治疗的神经保护剂，通过口服注射器每日两次给药，可满足约80%发生吞咽障碍的肌萎缩侧索硬化患者的治疗需求。
肌萎缩侧索硬化，又称“渐冻症”，是一种病因未明的神经系统变性疾病。2014年一场全球范围的“冰桶挑战”活动，让这一疾病开始广为人知。
临床上，渐冻症患者主要表现为面部、四肢、躯干肌肉进行性的无力和萎缩。在疾病的发展过程中，患者会逐渐“封冻”，一点点失去对身体的控制，并最终因营养和呼吸衰竭而死亡。
通常，患者在中老年发病，发病的高峰年龄为50-75岁。发病后，患者生存期只剩3-5年，仅有5%-10%的人可以存活10年以上，生存率甚至低于癌症。
图片来源：123RF
根据文献报道，利鲁唑（Riluzole）属于苯并噻唑类化合物，具有明确的神经保护药理作用，可通过抑制多种受体和离子通道介导的谷氨酸突触传导和神经元超兴奋性，提高神经营养因子的表达量，保护神经元免受兴奋毒性损伤，保护神经元的存活等，改善渐冻症患者的生活质量。
不过，随着时间的推移，渐冻症患者吞咽食物和液体变得更加困难，导致无法吞咽利鲁唑片剂而停止治疗。
而利鲁唑口服混悬液正是专门针对渐冻症患者需求开发，使患者不需吞咽片剂，简化给药方式，并可能提供更准确的剂量以及增强患者的依从性。
尽管利鲁唑口服混悬液的获批上市，为渐冻症患者带来了新的治疗选择。但目前，渐冻症仍是一种无法治愈的疾病，针对该病也没有特效治疗药物，治疗方法还是以改善患者的生活质量、延缓疾病进展、延长患者生存期为主。
让科学引领，共同关注肌萎缩侧索硬化
如何更快带来临床突破，切实改变渐冻症患者的生活？每年6月21日是“世界渐冻人日”。值此之际，药明康德将举办“让科学引领”公益系列论坛之肌萎缩侧索硬化（ALS）和神经肌肉疾病（NMD）专场，推动合作为患者带来变革性疗法。
6月25日上午9点，全球超过20位重磅嘉宾将齐聚论坛，包括新药研发领袖、顶尖医学和科研专家、患者组织负责人、患者，分享他们对于渐冻症和神经肌肉疾病领域发展趋势的前瞻洞见，以及攻克疾病的创新思路。
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每一位同仁的努力和坚持，都终将让我们前行的步伐更大、更快。推动诊疗变革，点亮渐冻症患者的生命灯火，2022药明康德肌萎缩侧索硬化和神经肌肉疾病公益论坛，我们期待在此见证渐冻症的治愈希望！
▲2022药明康德ALS和NMD公益论坛会议日程
参考资料
[1] 2022年6月2日药品批准证明文件待领取信息发布. Retrieved Jun 20 ， 2022,from https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20220602104656165.html
[2] 中国国家药监局6月10日药品批准证明文件待领取信息. Retrieved Jun 20，2022, from https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20220610083017154.html
[3]国家药品监督管理局受理云顶新耀创新药戈沙妥组单抗治疗转移性三阴性乳腺癌的生物制品上市许可申请.Retrieved Jun 20，2022 ,from https://mp.weixin.qq.com/s/V3i9WwgwxkFG4DVbdXRKmA
[4] 罕见病诊疗指南（2019年版）. Retrieved Jun 20，2022, from http://www.nhc.gov.cn/yzygj/s7659/201902/61d06b4916c348e0810ce1fceb844333/files/e2113203d0bf45d181168d855426ca7c.pdf
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