阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见且致命的血液系统疾病，罕见病面临的最大问题就是治疗药物选择少。
5月23日，罗氏制药中国宣布，其创新药物Crovalimab，在用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的Ⅲ期临床研究COMMODORE 3中取得阳性结果，以乳酸脱氢酶（LDH）水平测定的溶血控制的平均比例以及避免输血（TA）的患者比例均达到共同主要终点。
值得关注的是，Crovalimab有望成为罗氏史上首个以中国作为全球首发的创新药物，“罗氏始终对中国药物研发环境持续优化和市场健康发展抱着巨大信心。我们将通过与各方积极合作，加速Crovalimab的获批上市，开启罗氏‘中国研发、服务世界’的新篇章，早日满足PNH患者的未尽之需。”罗氏制药中国总裁边欣表示。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症发病率约为每百万人口1～10例，以青壮年患者居多，20～40岁患者约占77%。PNH是由于造血干细胞PIG-A基因突变，导致红细胞表面特定蛋白质的缺失，从而引起红细胞被破坏 。
据专家介绍，PNH患者会出现乏力、贫血、骨髓衰竭、血红蛋白尿、血栓等症状，同时体内的乳酸脱氢酶（LDH）水平明显高于正常值，当红细胞被破坏时，LDH值提升更为明显。LDH是溶血的标志，溶血时会增加血栓风险，这也是PNH患者死亡的主要原因。PNH患者如果不进行治疗，五年内的死亡风险高达35%。经典型PNH目前在中国以输血和对症治疗为主。
Crovalimab对PHN治疗的有效性和便利性都有很大提高。Crovalimab是罗氏通过连续单克隆抗体回收技术（Smart-Ig）工程化改造自主研发的新一代C5抑制剂，可以阻断补体C5裂解为C5a和C5b，有望抑制补体活化。补体是人体先天免疫系统的一部分，补体活化是导致许多疾病发生的原因。
罗氏全球药品开发中国中心负责人李昕博士表示：“COMMODORE 3研究达共同主要终点，对C5抑制剂的研发及未来PNH的治疗都具有里程碑式的意义。作为新一代C5循环抗体，Crovalimab可以更高效地清除体内的C5，同时具有更长的半衰期、更便利的给药方式，支持PHN患者间隔较长时间自主给药。”
杨珍莹