目前,亚洲首个单次静脉给药的血友病B基因治疗在研药物(BBM-H901注射液)的临床研究结果,已成功发表于国际血液学权威期刊《柳叶刀-血液病学》(The Lancet Haematology)。
该临床研究由中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)、创新制药公司信念医药和华东理工大学合作。研究结果证实了BBM-H901治疗策略的安全性、长期有效性,并且能够显著缓解相关并发症。
BBM-H901由信念医药开发和生产,是一款用于血友病B的分子生物学工程改造的腺相关病毒(AAV)基因治疗在研药物。信念医药拥有AAV衣壳和表达盒的自主知识产权。创新性的人肝脏靶向AAV衣壳,能够高效感染肝细胞,大大缩短药物在血液中的驻留时间,降低衣壳产生的免疫反应。而创新性的表达盒,利用了迷你肝特异启动子驱动FIX-padua的高效表达。此外,信念医药在工艺和质检方面取得了多项自主开发和创新,形成了一套先进、可靠、高效的CMC工艺流程,单次生产体积可达500L。
“该研究是信念医药在中国进行的第一次临床研究,我们非常感谢合作伙伴在整个过程中的大力支持。”信念医药首席执行官郑静博士表示,“我们也非常自豪能够推出BBM-H901注射液,这是中国首个自主研发的静脉注射的血友病B基因治疗在研药物和全身递送的罕见病基因治疗在研药物。我们将继续推进所有其他管线的发现和研究,并加快药物的临床试验和商业化。我们希望罕见或常见病患者能尽快获得基因治疗。”
BBM-H901注射液的临床研究共纳入10例重型/中重型血友病B(FIX:C<2%)患者,静脉输注5×1012vg/kg BBM-H901注射液。完成中位58(IQR:51.5-99.5)周随访,FIX:C凝血因子达到平均36.9±20.5IU/dl。与国际同类研究相比,BBM-H901注射液起效迅速,载体衍生FIX: C在基因治疗后24h内即可表达,1周时达到57.1±20.2 IU/dl(均值±SD),并在中位5(1,6)周时达到FIX:最高值64.1±22.5IU/dl(均值±SD)。