康希诺新冠mRNA疫苗 君实生物特瑞普利单抗
Rinvoq获批新适应症 达格列净治疗心衰三期临床
百济神州倍利妥拓展儿童适应症 和黄医药索凡替尼
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药物研发
1、辉瑞及其合作伙伴Sangamo Therapeutics在发现该疗法可能会增加血栓风险后，自愿暂停了研发试验并开始调整治疗方案。此前美国FDA在今年3月已经取消搁置A型血友病基因疗法giroctocogene fitelparvovec三期Affine临床研究。
2、诺华宣布，其CDK4/6抑制剂Kisqali（ribociclib）与fulvestrant联用，作为一线疗法，在治疗绝经后HR+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者的3期临床试验中，与fulvestrant相比将患者总生存期延长接近16个月。新闻稿指出，Kisqali是在这种一线治疗环境下首个表现出总生存期获益的CDK4/6抑制剂-fulvestrant组合。
3、罗氏宣布了其口服疗法Evrysdi（risdiplam）治疗１型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的最新三年临床试验结果。试验结果显示，估计91%接受Evrysdi治疗的1型SMA患者在接受3年治疗之后仍然存活，并且持续改善或者维持运动功能。
4、阿斯利康宣布，其SGLT2抑制剂达格列净（dapagliflozin，英文商品名Farxiga），在射血分数轻度降低或射血分数保留型心衰患者中进行的3期临床试验中达到主要终点，为心血管死亡或心衰恶化风险提供具有统计显著和临床意义的改善。
5、阿斯利康旗下Alexion公司开发的长效补体C5蛋白抑制剂Ultomiris（ravulizumab-cwvz），在治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的3期临床试验中达到主要终点，与外部安慰剂组相比，显著降低抗AQP4抗体阳性的NMOSD患者的复发风险。
6、argenx公司宣布，该公司靶向新生儿Fc受体（FcRn）的抗体疗法Vyvgart（efgartigimod alfa-fcab）在治疗免疫性血小板减少症的3期临床试验中达到主要终点，与安慰剂相比，获得持续血小板缓解的患者比例显著提高。
7、新英格兰杂志发表了安徽智飞龙科马生物（智飞生物）重组新型冠状病毒蛋白疫苗（CHO细胞）（ZF2001，商品名：智克威得）预防成人新冠感染的有效性和安全性数据。在2020年12月12日至2021年12月15日期间，共有28,873例受试者接受了至少1次ZF2001或安慰剂接种，并被纳入安全性分析。在最新分析中，ZF2001组12,625例受试者中的158例和安慰剂组12,568例受试者中的580例报告了主要终点病例，疫苗有效性为75.7%（95%置信区间[CI]，71.0-79.8）。
8、Applied Molecular Transport公司宣布，其口服IL-10细胞因子在研疗法AMT-101，单药治疗慢性结肠袋炎患者的2期临床试验取得了积极的顶线结果。独立数据监查委员会基于对安全性和疗效数据的审评，建议将AMT-101推进至3期临床研究，以3 mg剂量治疗慢性结肠袋炎。
9、中国药物临床试验登记与信息公示平台近日公示，诺华已在中国启动BAFF-R抑制剂ianalumab（VAY736）治疗狼疮肾炎的3期临床试验。根据公示信息，这一研究是ianalumab国际多中心3期临床试验的中国部分，其结果将支持该药狼疮肾炎适应症的注册申请。
10、康希诺登记启动了新冠mRNA疫苗的I期临床试验，针对18岁及以上成年人，试验登记号为：CTR20221057。
药物审批
FDA
1、 君 实生物宣布，美国FDA寄发了一封关于PD-1特瑞普利单抗联合吉西他滨╱顺铂作为晚期复发或转移性鼻咽癌患者的一线治疗和单药用于复发或转移性鼻咽癌含铂治疗后的二线及以上治疗的生物制品许可申请（BLA）的完整回复信。 回复信要求进行一项质控流程变更。 君实计划与FDA直接会面，并预计于2022年仲夏之前重新提交该BLA。 回信中提到，待完成的现场核查因新型冠状病毒肺炎疫情相关的旅行限制而受阻。 具体现场核查时间将另行通知。
2、和黄医药宣布，美国FDA已就索凡替尼用于治疗胰腺和非胰腺神经内分泌瘤的新药上市申请发出完整回复函。FDA认为当前基于两项成功的中国 III 期研究以及一项美国桥接研究的数据包尚不足以支持药品现时于美国获批。该完整回复函中表明，需要纳入更多代表美国患者人群的国际多中心临床试验（MRCT）来支持美国获批。
3、美国FDA正式宣布撤销百时美施贵宝注射用Istodax（romidepsin，罗米地辛）用于外周T细胞淋巴瘤适应症的加速批准。
4、美国FDA发表声明称，鉴于强生新冠疫苗存在接种后出现罕见血栓的风险，决定限制强生疫苗的接种，只允许部分特殊人群接种该疫苗。FDA在一份声明中说，在对全美接种强生疫苗后报告的血栓形成并伴有血小板减少症进行分析、评估及调查后，确定接种该疫苗约一至两周后存在出现这种罕见且可能危及生命的血栓的风险，因此决定限制强生疫苗的使用。
5、FDA官网显示，FDA已经批准阿斯利康和第一三共联合开发的抗体偶联药物（ADC）Enhertu（trastuzumab deruxtecan）扩展适应症，用于治疗无法切除或转移性HER2阳性乳腺癌患者，她们曾经接受过一种抗HER2靶向疗法的治疗。
6、FDA决定将辉瑞和Myovant合作研发的药物Myfembree申请的审查期限从最初拟定的5月6日延长至8月6日，该药物用于治疗与子宫内膜异位症相关的中度至重度疼痛。对于推迟原因，两家公司均表示，审查期被延长是为了使监管机构能够有更多的时间审查sNDA申请相关的其他证据。
7、阿斯利康宣布，FDA已授予抗PD-L1抗体度伐利尤单抗（durvalumab，英文商品名：Imfinzi）的补充生物制品许可申请优先审评资格，用于和标准化疗联用，治疗局部晚期或转移性胆道癌（BTC）患者。FDA有望在今年第三季度做出回复。
8、艾伯维宣布，美国FDA批准其JAK抑制剂Rinvoq（upadacitinib，乌帕替尼）扩展适应症，用于治疗活动性强直性脊柱炎成人患者。这些患者对一种或多种肿瘤坏死因子（TNF）阻断剂不耐受，或者未获得足够应答。新闻稿指出，这是Rinvoq在慢性免疫相关疾病领域获得的第5项适应症。
9、Editas Medicine宣布，美国FDA授予EDIT-301罕见儿科疾病认定。EDIT-301是一种用于治疗β地中海贫血的在研基因编辑药物。
10、Autolus Therapeutics宣布，在研疗法obecabatagene autoleucel（obe-cel）获得美国FDA授予再生医学先进疗法（RMAT）认定。Obe-cel是一种靶向CD19的CAR-T疗法，正在一项名为FELIX的2期临床试验中用于治疗复发/难治性成人B细胞急性淋巴细胞白血病。
11、Phathom Pharmaceuticals宣布，美国FDA已批准Voquezna Triple Pak（伏诺拉生，阿莫西林，克拉霉素三重组合）和Voquezna Dual Pak（伏诺拉生，阿莫西林双重组合）上市，用于治疗成人幽门螺杆菌（Helicobacter pylori）感染。
12、拜耳宣布，美国FDA已受理前列腺癌新药Nubeqa（darolutamide，达罗他胺）的一项补充新药申请，用于联合化疗治疗转移性激素敏感性前列腺癌患者。
13、人福医药发布公告称，其控股子公司Humanwell Pharmaceutical US, Inc.收到美国FDA关于他喷他多片的暂定批准文号。他喷他多片用于治疗急性疼痛。宜昌人福药业美国公司于2020年提交他喷他多片的ANDA申请，项目累计研发投入约为1,500万元人民币。
14、美国FDA宣布，允许用于早期发现与阿尔茨海默病相关的淀粉样蛋白斑块的首款体外诊断检测上市。Fujirebio Diagnostics公司开发的Lumipulse G β淀粉样蛋白比例（1-42/1-40）检测旨在用于55岁以上的成年患者，他们表现出认知障碍，正在接受评估是否患有阿尔茨海默病或导致认知下降的其它疾病。
15、Finch Therapeutics公司宣布，美国FDA已经允许其主打口服微生物组疗法CP101的临床试验继续进行，用于预防复发性艰难梭菌感染。
16、Orthofix Medical公司宣布，美国FDA批准该公司开发的刺激骨骼愈合的医疗器械AccelStim系统上市。这款医疗器械为新发生的骨折或者尚未愈合的骨折提供了一种安全有效的非手术治疗方案。它发射低强度超声波脉冲信号，刺激骨骼的自然愈合过程，促进骨折愈合。
NMPA
1、 百济神州宣布，NMPA已批准倍利妥（注射用贝林妥欧单抗，英文商品名Blincyto）用于治疗儿童复发或难治性（R/R）CD19阳性的前体B细胞急性淋巴细胞白血病。 此前，倍利妥已于2020年12月获得NMPA附条件批准，用于治疗这一适应症的成人患者。
2、NMPA官网公示，康弘药业康柏西普眼用注射液的一项新适应症上市申请已获得批准。康柏西普是一种抗人血管内皮生长因子融合蛋白，此前已在中国获批三项适应症。根据康弘药业早前发布的公告，该药本次获批用于治疗继发于视网膜静脉阻塞的黄斑水肿引起的视力损伤。
3、NMPA官网最新公示，拜耳利伐沙班干混悬剂的新药上市申请已正式获得批准。根据CDE优先审评公示，针对适应症为：用于足月新生儿、婴幼儿、儿童和18岁以下青少年患者开始标准抗凝治疗后的静脉血栓栓塞的治疗及预防复发。
4、NMPA官网公示，参天制药申报的环孢素滴眼液（III）已经获得上市批准。这是一款眼科炎症治疗药物，早前曾先后被NMPA纳入临床急需境外新药名单和优先审评名单，适应症为：用于治疗4岁以上儿童及青少年严重性春季角膜结膜炎。
5、NMPA官网最新公示，科伦药业旗下湖南科伦制药的舒更葡糖钠注射液仿制药已经获得批准上市。舒更葡糖钠是一款特异性结合性神经肌肉阻滞拮抗剂，可在临床手术麻醉中可帮助全身麻醉患者精准、快速地逆转深度和中度肌肉松弛状态，促进患者恢复自主呼吸和肢体活动能力，帮助改善患者术后转归。
6、石药集团、力生制药同日发布公告称，两家公司的盐酸多奈哌齐片通过仿制药质量和疗效一致性评价。多奈哌齐对轻度、中度和重度阿尔茨海默型痴呆症（AD）均有效，该药由卫材研发，1996年11月获得FDA批准上市，后于1999年流通日本市场。
7、湖南科伦制药以仿制4类报产的吸入用异丙托溴铵溶液进入行政审批阶段，若顺利获批，将成为科伦药业首款获批上市的吸入剂。异丙托溴铵是一种高选择性的M受体阻断剂，具有较强的支气管平滑肌松弛作用，适用于慢性阻塞性肺部疾病引起的支气管痉挛的维持治疗，包括慢性支气管炎和肺气肿等。
8、CDE官网显示第一三共和阿斯利康的联合开发推广抗体偶联药物Trastuzumab deruxtecan（T-DXd，又称DS-8201）被纳入优先审批，用于治疗既往接受过一种或一种以上抗HER2药物治疗的不可切除或转移性HER2阳性成人乳腺癌患者，此前在2022年4月12日获得CDE授予的突破性治疗认定。
9、Sage Therapeutics和渤健联合宣布，启动zuranolone新药申请（NDA）的滚动递交，用于治疗重度抑郁症。Zuranolone是一款用于治疗MDD和产后抑郁症（PPD）的口服疗法。两家公司已经递交了NDA的非临床部分，预计在2022年下半年递交治疗MDD的申请的其它部分。
10、CDE官网显示，豪森药业培莫沙肽注射液（曾用名：培化西海马肽）的上市申请获受理。根据临床试验进度，推测本次申请的新适应症为慢性肾脏病非透析患者贫血。
11、江苏豪森药业以仿制3类报产的地拉罗司片进入行政审批阶段。在国内，地拉罗司仅有诺华、MSN Laboratories以及奥赛康三家企业的分散片剂上市。
12、齐鲁制药以新药3.3类提交的阿柏西普眼内注射溶液的上市申请获得CDE承办受理，为国内首款报产的阿柏西普生物类似药。阿柏西普是由拜耳/再生元研发的一款VEGF抑制剂，可通过抑制VEGF-A、VEGF-B和胎盘生长因子（PLGF）介导的信号通路，来抑制血管增生，并且降低血管渗透性。
13、CDE官网公示，UNION therapeutics和信达生物联合提交了6项orismilast缓释片的临床试验申请，并获得受理。公开资料显示，orismilast是UNION公司开发的一款下一代PDE4抑制，已获得美国FDA授予快速通道资格。2021年，信达生物通过一项超2.6亿美元的合作获得了该候选药在中国（包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区）的独家授权。
14、CDE官网显示，浙江医药的注射用重组人源化抗CD70单抗-AS269偶联物（研发代号：ARX305）的临床试验申请获CDE受理。ARX305是一款靶向CD70的ADC药物，于2021年12月在国内首次申报临床获受理，如今再次在国内申报临床。
15、CDE官网公示显示，赛诺菲在中国递交了1类新药SAR443820临床试验申请。公开资料显示，这是一款中枢神经系统（CNS）渗透性RIPK1小分子抑制剂（又称DNL788），赛诺菲已于近期开始海外2期临床试验，以检验该产品治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的疗效和安全性。
其它
1、艾博生物奥密克戎变异株新冠病毒mRNA疫苗在阿联酋获临床批件。针对奥株，艾博生物于2021年11月底启动mRNA疫苗的研发，仅用32天，即完成从mRNA序列设计到获得在小鼠中的初步免疫原性数据。
编辑：rainbow
新浪医药
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