国家药品监督管理局近日批准了同类首创药物“拓舒沃”（艾伏尼布片）的上市申请。这是国内首个获批的IDH1抑制剂，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者，为该患者人群提供新的精准治疗选择。
白血病是一种常见的恶性血液肿瘤，其中急性髓系白血病是成人白血病中最常见的类型，疾病进展迅速，多发生于65岁以上的中老年人。由于疾病进展迅速预后较差，一直被称为中老年人的“噩梦”。伴随着人口老龄化，中国AML发病率呈逐年上升趋势。在中国，每年约有7.53万白血病新发病例，其中AML患者的占比约为59%，而在这些患者中约6%～10%携带IDH1突变。该病病情进展迅速，大多数患者最终会对治疗产生耐药或复发，发展为复发或难治性急性骨髓性白血病，五年生存率仅有29%。
急性髓系白血病多发生于65岁以上中老年人
目前，针对IDH1突变的AML患者的治疗手段有限，临床上通常采用强烈化疗、大剂量化疗，然后再结合造血干细胞移植疗法综合治疗AML，但由于化疗的副作用以及患者生物学的原因，导致年老（60岁以上）患者等一些不适用于强化化疗的患者无法从该疗法中获益。这部分患者迫切地需求更安全有效的治疗方案，尤其对于携带IDH1突变的AML患者，国内此前也尚无靶向精准治疗药物可供选择。
作为一款IDH1抑制剂，拓舒沃可以通过阻断IDH1突变体酶的活性，促进AML细胞的分化，从而发挥抗肿瘤效应。2020年，该药被国家药监局药品审评中心纳入“临床急需境外新药名单(第三批)”，获得快速通道审评审批资格。它的获批是基于一项中国注册桥接研究CS3010-101，该研究的主要研究者、中国医学科学院血液病医院王建祥教授表示：“一直以来，现有的针对IDH1突变的AML患者的治疗手段有限，5年生存率较低，患者生活质量较差。作为国内首个获批的IDH1抑制剂，我们欣喜地看到拓舒沃在针对IDH1突变的AML患者中展现了良好的疗效与安全性。相信拓舒沃®的获批将会为更多的AML患者带来创新的精准治疗方案，帮助他们提高生活质量并延长生命。”
此外，拓舒沃®用于治疗初治IDH1突变的成人AML患者的全球III期研究AGILE的数据显示，与安慰剂联合化疗药物阿扎胞苷相比，拓舒沃®联合阿扎胞苷显著改善了先前未经治疗的IDH1突变AML患者的无事件生存期和总生存期，相关重磅数据已于美国血液学会（ASH）第63届年会上公布。基石药业首席医学官杨建新博士表示，未来计划与NMPA展开沟通，尽早将这一创新疗法带给更多中国患者。
采写：南都记者 曾文琼
实习生：廖颖琪