导语：罗氏公司研发的艾米珠单抗(emicizumab)是一款治疗A型血友病的新药，于2017年通过FDA批准在美上市。2018年11月，国家药品监督管理局(NMPA)批准艾米珠单抗注射液(emicizumab)进口注册申请。2021年，该药对应治疗的新适应症上市申请也已经进入行政审批阶段，为我国A型血友病患者治疗带来新选择。
一、什么是血友病?
血友病是由凝血因子基因编码缺陷引起的X连锁隐性遗传病,是一种以永久性出血为特征的遗传性凝血障碍。血友病可分为FⅧ缺乏引起的A型血友病和凝血因子Ⅸ( FⅨ)缺乏引起的B型血友病，其中A型血友病更为常见，约占全部血友病的80%-85%。
A型血友病患者缺乏凝血因子VIII(FVIII)，从而导致自发性和创伤性出血，最常见的是关节、肌肉和软组织出血，若出现颅内出血，则会危及生命安全。2018年，血友病被列入国家卫健委等五部门联合制定的《第一批罕见病目录》。
罗氏公司研发的艾米珠单抗(emicizumab)是一种皮下注射双特异性人源化单克隆抗体，能有效预防出血，具有很好的安全性和有效性。
二、有效性与安全性并重！艾米珠单抗预防治疗让“零出血”成为可能
对血友病患者来说，控制出血，降低出血事件发生频率是保障生命健康的关键。艾米珠单抗(emicizumab)是近年来最为引人注意的血友病新药，它适用于存在凝血因子VII抑制物的A型血友病成人和儿童患者的常规预防性治疗，降低出血发生频率。
艾米珠单抗(emicizumab)是一种具有双特异性抗体结构的人源化单克隆抗体，通过连接活化的IX因子和X因子，来恢复有效止血所需要的确实的活化VIII因子的功能。此外，艾米珠单抗没有FⅧ类似结构，不会产生抗FⅧ抗体，在减少副作用的同时提高了预防治疗的安全性。
国外有研究表明，12岁以下儿童患者中接受艾米珠单抗每周一次注射预防治疗58周后，年化出血率仅0.3，零治疗出血率高达77%。有18名以往接受过其他类型药物治疗的患者，在改用艾米珠单抗预防治疗后，出血发生频率进一步降低，年化出血率仅有0.2。在这18名患者中，有13 名患者未发生任何治疗性出血事件。
12岁及以上的A型血友病合并凝血因子VIII抑制物患者在接受每周一次的艾米珠单抗皮下注射预防性治疗后，与未接受预防性治疗的患者相比，出血风险降低了87%，零治疗出血率达62.9%。经过患者内对比分析后发现：接受过其他药物预防治疗的患者，后续改用艾米珠单抗预防治疗后，出血风险进一步降低，零治疗出血率达70.8%。这些数据表明A型血友病患者零出血的治疗目标变为可能。
三、艾米珠单抗(emicizumab)新适应症在华已在“审批中”
2018年，艾米珠单抗(emicizumab)在国内被国家药品监督管理局(NMPA)批准用于存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病的常规预防性治疗，成为国内批准的首个双特异性抗体。
2021年，国家药品监督管理局官网最新信息公示表明：艾米珠单抗(emicizumab)在国内的第二个上市申请已经进入审批阶段，新适应症为用于不存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病(先天性凝血因子VIII缺乏)成人和儿童患者的常规预防性治疗，以防止出血或降低出血发生频率。
四、艾米珠单抗(emicizumab)纳入医保了吗?
艾米珠单抗新适应症国内上市申请预计近期将会通过国家药品监督管理局(NMPA)批准，但是由于价格昂贵尚未纳入国家医保目录。敬请关注医伴旅最新消息资讯！
五、结语
目前，血友病的诊治仍面临一定的困难，但以艾美赛珠单抗为代表的非凝血因子类药物通过改善治疗途径、注射频率，在治疗时间、治疗便利性、治疗操作简易性方面极大地降低了血友病对患者工作、学习、生活的影响，极大地改善了患者生活质量，新适应症的获批将为血友病的治疗带来又一突破。笔者相信，未来，血友病的预防治疗也将迎来新的突破和进展。