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最贵“天价药”落地中国,打一针1348万元,注射一次改变患者一生

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2022-01-23 17:27

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近日,药监局的一则公示,一下子引发了人们的热议:一款名为Zolgensma(OAV101注射液)的药物,已经获得了临床试验申请许可,即将在我国落地了。

看起来又一款进口药来了,想来对于很多患者来说,也将成为新的“救命药”,然而人们却纷纷表示“用不起”,那么,这又是怎么回事呢?

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史上最贵“天价药”落地中国,到底有多贵?

根据药监局的公示,OAV101注射液是瑞士诺华集团旗下研发的,一款针对2岁以下SMA患儿的特效药,不过,这款药物也是史上最贵“天价药”,因为它一针的价格就要1348元,当然,对于患者来说,这款药物只需要注射一次,而且有痊愈的可能。

可即使这样,却仍然有不少争议声,很多人都觉得,这款药难道用了可以“长生不老”吗?又或者是里面添加了什么“灵丹妙药”?否则为何一针的价格是普通人倾家荡产都支付不起的?特别是诺华集团表示,这个价格并不算贵,这也让很多人觉得简直是“站着说话不腰疼”。

那么,究竟为何OAV101注射液这么贵?

上文中我们提到过,OAV101注射液是治疗SMA患儿的,什么是SMA呢?这是一种在婴幼儿群体中较为高发的一种罕见病,它的全名是脊髓性肌萎缩症。

这种罕见病具有遗传性,一般都是父母一方携带着SMA的致病基因,从而导致胎儿遗传了基因后,由隐性基因变成了显性基因后发病,主要的表现就是脊髓前角运动神经元变性,所导致的肌萎缩、肌无力的症状,患者生活不能自理,而且也无法像正常人一样活动。

在我国,已知的SMA患儿数量,大约在5万左右,因为治疗费用高昂,很多家庭也都因此而倾家荡产,比方说在我国广东省南雄市,就有一对夫妻分别在2012年和2014年生下了2个孩子,然而令人没有想到的是,这两个孩子竟然都患有SMA。

根据患儿家长的介绍,孩子刚生下来的时候,都是很健康、活泼的,家里人也都非常高兴,然而在孩子1岁的时候,却没想到竟然站不起来,而且身上始终好像“棉花人”一般软绵绵的,带去医院检查才知道,孩子患上了SMA。

后来,一家人想着再要一个孩子,却没想到第二个孩子竟然也患有SMA。随后,夫妻二人也经过基因筛查,发现两个人竟然都是SMA致病基因的携带者,只不过他们夫妻并没有发病而已。

可是,遗传了基因的两个孩子,却因为隐性基因变显性基因而发病,虽然SMA致病基因携带者生下的孩子中,25%的概率会发病,然而对于这个不幸的家庭来说,“幸运女神”却从未眷顾。

因为家里有两个SMA患儿,这也意味着,在过去,这两个孩子一年的治疗费用就要上百万元,一直到今年1月份开始,过去一直使用的“天价药”诺西那生钠注射液纳入医保,才让这个家庭又有了新的希望。

那么,为何诺西那生钠注射液,可以经过医保谈判后,一下子由70万元一针降到3.3万元一针,可是,OAV101注射液却要1348万元一针呢?它为何这么贵?

这是因为OAV101注射液是采用基因治疗方法,患儿在2岁之前,只需要注射1次就可以了,此后,在身体细胞中,就可以长期表达可以抑制SMA致病基因的SMN蛋白,而且有可能会让患儿痊愈。

说起来,OAV101注射液目前也是国际上治疗SMA的药物中,最有效的一款,也是仅次于基因移植手术的“特效药”,只不过,它的价格实在是普通家庭支付不起的。

那么,OAV101注射液落地中国,又是谁在用呢?

显然,答案显而易见,对于一针1348万元的药物,它被纳入医保并不现实,而且即使像诺西那生钠注射液一样,经过多轮谈判,降价超90%,一针的价格也需要100多万元,这仍然是“天价”中的“天价”。

至于OAV101注射液落地中国后,谁会使用,一定是有钱人家的孩子了,至少这1348万元对于他们来说,是在可以接受的范围。

此外,在临床试验过程中,也可能会有患儿受到药企补贴,可以用上OAV101注射液,不过,这样的患儿将会是非常稀少的。

最后,笔者在这里也要提出一个建议:如果大家准备要孩子,可以去做一下SMA基因筛检,如果已经怀孕了,那么只需要提取孕妇的外周血就可以,这不仅是对自己负责,更是对孩子的负责,大家觉得呢?

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