脊髓性肌肉萎缩症（SMA）是一种基因病，被称为“婴幼儿杀手”。和渐冻人主要发病于成年不同，SMA主要发病于婴幼儿，一般活不过2岁。
过去，这种病无药可治，现在随着医学进步，攻克这种疾病的药物被发明出来。不过，随着1300万元的价格传来，许多患病幼儿的家长大呼绝望，给了希望却治不起，比没给希望更残酷。
一、一针1348万元，史上最贵的药物落地中国
近日，据国家药监局审评中心（CDE）公示，诺华旗下治疗SMA的基因注射药物Zolgensma获得临床审批，意味着该药正式进入中国。
据悉，Zolgensma注射液是一种基因修饰药物，通过改变患者的掌管运动的II型基因，提高运动蛋白的表达，恢复患者的神经和肌肉生长功能，从根本上治愈疾病。和其他疗法相比，其优点是，只需一次静脉注射，就能实现治愈，适合所有患上SMA的婴幼儿，及青少年和成年人，充分说明了“好东西的唯一缺点就是贵”。
目前，Zolgensma注射液定价为1348万元（212.5万美元），是史上最贵药物。目前在全球40多个国家和地区获批。在美国，患者家属可以分期5年支付，每年260万；在日本被纳入健保，患者家属需付30%，约400万日元；英国也将该Zolgensma纳入国家医疗服务体系。
虽然在许多发达国家被纳入了医保，但对于绝大多数家庭来说，仍是天文数字，因此有部分人质疑：诺华是以孩子的生命作要挟。
二、诺华CEO：从性价比而言，不算贵
面对巨大的争议和漩涡，诺华旗下该药负责人David Lennon表示：相比于其他治疗方式，例如给病人做移植，加上后续抗排斥药物，终生需要300~500万美元。Zolgensma只需要一次注射，费用差不多的情况下，效果远比别的方式要好得多。
“我们做过研究，定价在400~500万美元之间，才能够维持成本。”诺华总裁表示道。
治疗SMA的药物如此之贵，一方面是因为研发药物的成本很贵，另一方面在于患病人群稀少，无法摊薄成本。制药公司不是慈善机构，可以不指望赚大钱，但至少需要收回成本。
事实上，目前科学技术的发展，不光能惠及SMA人群，连人数更为广大的老年人群也逐渐惠及。哈佛大学教授大卫.辛克莱尔曾表示：衰老是一种疾病，未来可以被治愈。谷歌未来学家库兹韦尔也持相同观点。衰老的对象是针对全人类，相对于SMA等罕见病，从数量上来说更加有意义。
在这一信念指导下，辛克莱尔教授经过30年研究，发现了一种抗老分子β—烟先胺（艾木茵核心成分），发表在期刊《cell》。因能延年3成，被《时代》周刊授予全球影响力100人。
据悉，该分子是人体固有的一种辅酶，能激活线粒体，参与体内数千种生化反应。一般而言，分子数量越多，生理越年轻。然而，25岁以后该分子数量呈现递减，使细胞更新变慢，出现肌肉衰弱，骨密度减少和毛发枯黄等情况。而补充上述“艾木茵”补剂核心成分可逆转上述指标。近年来，陆续得到华盛顿大学，清北大学生联合中心和广州体育大学等研究佐证，变老可控可逆，催热市场热度。
如今，通过国内京-东等主流消费巨头，“艾木茵”已经入驻。搜索指数在平台居前，且门槛不到两千。
三、“每一个小群体都不会被放弃”，我们期待那一天
治疗SMA的Zolgensma一次治愈的特点，确实有其他药物不可比拟的优势，但动辄上千万的价格，让人大呼用不起。随着其他药物的介入竞争，该格局正在被打破。
例如，今年11月，治疗SMA的另一款药物诺西那生钠注射液和Zolgensma有类似的效果，经过国家医保局的强力谈判，纳入医保之后，从每只70万降至3万3，个人仅需负担约7000元。艾木茵经过两次技术升级，生产成本渐渐降低，从每克两万降到目前仅数千元。
华大基因总裁尹烨也说过：如果科技进步的成果，不能惠及普通人，发明出来就无意义。
“但愿人间无疾病，愿使架上药蒙尘。”随着Zolgensma引入我国，诺西那生钠注射液纳入医保，更多罕见病群体被大众所重视。或许正如国家医保局建管处张劲妮在医保谈判现场所说的那句话。
“每一个小群体都不应该被放弃。”大同的那一天正慢慢到来。