国家近期正式公布了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）》的调整结果。从结果中可以看出，新医保目录已覆盖多种新型靶向药物，其中包括用于治疗多发性骨髓瘤的达雷妥尤单抗。这意味着过去价格高昂的创新药大幅降价，不仅能够缓解更多患者的经济压力，更进一步引导临床用药和治疗手段的优化升级，惠及更多治疗领域。随着今年1月1日新医保目录的正式启用，数以万计的多发性骨髓瘤患者受益于该政策。
复旦大学附属中山医院主任刘澎表示，“达雷妥尤单抗作为全球首个、国内唯一获批的靶向CD38全人源单克隆抗体，如今纳入医保不仅让患者能够用得上、用得起创新药，更让我们这些临床医生看到更多治疗方式，甚至是治愈的可能性。”
多发性骨髓瘤是一种多发于老年人血液系统的恶性肿瘤。在我国，多发性骨髓瘤的发病率约为十万分之一至十万分之二，位居血液系统恶性肿瘤的第二位。
上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科主任医师糜坚青介绍，我国公众对多发性骨髓瘤的认知程度却普遍偏低，同时疾病起病较慢且症状缺乏典型性，与其他科室疾病很难区分，患者常常因漏诊或者误诊而耽误治疗。临床发现，近三分之二的患者确诊时已处于疾病中晚期。更有数据显示，多数患者在发病初期或者在疾病进展过程中会出现骨痛和骨折的现象。“多发性骨髓瘤早期虽然无明显症状，但患者常伴有贫血、骨痛、多发性溶骨性损害、肾功能损坏、高钙血症等问题。这不仅增加了临床治疗难度，而且给患者造成更多痛苦。因此，亟待全民提高对此病的认知水平和重视程度，实现疾病的早诊早治、规范治疗，这对’健康老龄化社会’具有更加重要的现实意义。”
从我国对血液病的研究与治疗来看，近十年已经取得了长足进步，从对疾病的认识到诊疗方案都已达到国际领先水平，最直观的数据是近几年中国骨髓瘤患者的总生存期已延长至7-8年，比15年前平均3年左右的数据提升了近两倍，而很多患者平均生存期达到10年左右，这是中国血液肿瘤治疗史上辉煌的成就。
刘澎表示，“随着全球首个获批的全人源CD38单抗达雷妥尤单抗的问世，中国多发性骨髓瘤治疗开始从靶向药物向免疫治疗时代进行第二次迭代，正以达到更深缓解更长生存为目标，朝着以早期诊断、个体化治疗和多学科协作为核心的精准治疗方向稳步发展。而下一阶段的努力方向，则是让多发性骨髓瘤逐渐成为可控的慢性疾病。
追求个体治疗所能达到的更深的缓解更长的生存成为多发性骨髓瘤治疗的目标。据专家介绍，很多患者常常会问医生，多发性骨髓瘤有没有可能治愈或者与之长期和平共存？这是所有骨髓瘤患者发自心底的期待。
对此，糜坚青说：“多发性骨髓瘤的最终治疗目标是长期生存。免疫治疗时代的到来为患者实现更深缓解、更长生存提供了更好的治疗选择，虽然多发性骨髓瘤目前尚不能治愈，但是如果有创新治疗方案的出现，最终使患者与非多发性骨髓瘤人群的预期寿命相等，其实这就意味着当前多发性骨髓瘤患者在功能上已经实现了治愈。目前免疫治疗如CART细胞治疗在血液肿瘤领域取得很大进步，多个临床试验疗效显著，也期望在不久的将来达到真正意义上的治愈。”
作者：唐玮婕
编辑：祝越
责任编辑：戎兵
*文汇独家稿件，转载请注明出处。