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1月18日，Ionis宣布合作伙伴罗氏正在设计一项新的2期临床试验，以评估反义寡核苷酸药物Tominersen治疗亨廷顿病（HD）的有效性。
2021年3月，罗氏根据独立数据监测委员会（iDMC）建议，终止反义寡核苷酸药物Tominersen亨廷顿病III期临床（GENERATION HD1）开发，但该试验中未发现Tominersen出现新的安全信号。探索性事后分析表明，Tominersen可能对疾病负担较轻的年轻成年患者效果更好，但该分析结果需要在随机、安慰剂对照研究中进行确认。
当前，罗氏正在设计新的2期临床试验，旨在在疾病负担较轻的年轻成年患者群体中探索不同剂量Tominersen的疗效。罗氏将从2022年1月20日的网络学术研讨会开始，参加一系列会议，以探讨对GENERATION HD1研究数据的事后分析结果以及Tominersen项目的下一步开发计划，并分享更多新的2期试验设计细节。
Tominersen先前被称为IONIS-HTTRx或RG6042，是一款鞘内注射给药的反义寡核苷酸药物，可减少所有形式的亨廷顿蛋白（HTT）产生，包括其突变变体——mHTT，先前的I/II期临床试验阳性结果已验证mHTT降低与亨廷顿病临床指标改善之间存在相关性。罗氏于2017年花费4500万美元从Ionis Pharmaceuticals获得Tominersen的独家开发权益。
目前，Tominersen已开展的临床试验包括以下3项：
GENERATION HD1：一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，共计招募了来自世界18个国家的791名患者，是目前为止招募亨廷顿病患者人数最多的临床试验项目。该试验旨在评估罹患亨廷顿病超过25个月的患者接受Tominersen治疗的疗效和安全性，受试者被随机分配接受每2个月或每4个月给药一次，每次髓鞘内注射给药120毫克Tominersen或安慰剂。2021年3月，罗氏根据独立数据监测委员会（iDMC）建议，终止了该试验患者给药，但目前仍在进行患者随访，以便更好的了解患者安全状态和用药效果，按计划将于2022年3月或4月最后一次患者随访后结束。
GEN-EXTEND：罗氏HD研究参与者的开放标签扩展III期临床试验。试验中，受试者每2个月或每4个月给药一次，每次髓鞘内注射给药120毫克Tominersen。该试验目前已经停止患者给药，但仍在进行患者随访，预计将于2022年3月或4月结束。
GEN-PEAK：一项I期研究，旨在更好地了解Tominersen的药代动力学，以及Tominersen如何影响脊髓液和血液中的mHTT水平和其他标记物，研究了两次给药30毫克到120毫克Tominersen的剂量范围。该试验分为两部分，其中第一部分已经完成，第二部分将不再开展。
创新药，尤其是首创新药在临床试验开发中挫折难以避免，但从挫折中寻找新的机会，或许是一种必备素质。
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