▎药明康德内容团队报道
本周，全球创新生物医药行业发生了哪些大事？本文就重要的新药获批进展、新药交易与研发合作进展及新锐融资进展等做简单复盘。
1、新药进展
本周，多款新药获批上市：
由安进（Amgen）研发、日本协和麒麟（Kyowa Kirin）申报的注射用罗普司亭在中国获批。该产品是一款血小板生成素受体激动剂，此前已在全球数十个国家和地区获批上市，用于免疫性血小板减少症。
石药集团的改良型新药盐酸米托蒽醌脂质体注射液在中国获批，用于治疗复发或难治的外周T细胞淋巴瘤。根据该公司新闻稿，该产品为一款米托蒽醌纳米药物，可以有效地在肿瘤富集，并合理释放药物，从而产生改善的疗效和安全性。
Idorsia公司宣布，美国FDA已批准Quviviq（daridorexant）用于治疗失眠症成人患者。这是一款双重食欲素受体拮抗剂，与一般镇静大脑的疗法不同，它通过阻断促觉醒神经肽食欲素的结合，抑制过度活跃的不眠状态。
本周其他重要新药进展还包括：科济药业自主研发的CAR-T产品CT041被FDA授予再生医学先进疗法（RMAT）资格，用于治疗Claudin18.2阳性的晚期胃癌/食管胃结合部腺癌；西比曼生物的双特异性CAR-T产品C-CAR039被FDA授予RMAT资格与快速通道资格，用于治疗复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤患者，该产品是一款同时靶向CD19和CD20的新型双靶点CAR-T产品。
图片来源：123RF
2、研发合作与新药交易
本周，多家全球生物医药公司投资了新疗法，其中辉瑞（Pfizer）达成至少五项合作：
以总金额13.5亿美元与Beam Therapeutics公司达成合作，利用其专有的碱基编辑平台和mRNA/LNP递送技术，开发针对肝脏、肌肉和中枢神经系统等罕见基因疾病的碱基编辑疗法；
以总金额超10亿美元与Dren Bio公司达成合作，该合作将专注于开发双抗药物，这种双抗将肿瘤细胞与髓系细胞连接起来，产生强大而安全的免疫刺激、靶向吞噬作用和肿瘤新抗原的交叉呈递，潜在地促进持久的临床反应；
以总金额达2.6亿美元与PostEra公司扩大现有的战略合作，二者将建立一个人工智能实验室，共同推进多个药物发现计划，最初的重点是肿瘤学和抗新冠病毒治疗药物；
与Acuitas Therapeutics公司达成合作，利用该公司的LNP递送技术，用于高达10个疫苗或疗法研发项目。据介绍，Acuitas公司经过临床验证的LNP已经在辉瑞和BioNTech联合开发的COVID-19疫苗中使用；
与Codex DNA公司达成合作，利用其创新DNA合成技术，快速有效地合成高保真度的复杂基因。这一DNA合成技术可能将早期研究中生产候选mRNA疫苗的时间从几周缩短到几天。
此外，安进以总金额高达数十亿美元与Arrakis Therapeutics公司达成研究合作，二者主要将针对多个治疗领域的一系列难以成药靶标，发现和开发RNA降解疗法。
拜耳（Bayer）以总金额超过10亿美元与Mammoth Biosciences公司达成合作，旨在利用后者的CRISPR系统与拜耳的诱导多能干细胞（iPSC）平台有机结合，开发下一代体内基因编辑疗法。
赛诺菲（Sanofi）以总金额超10亿美元与ABL Bio公司达成合作，从而获得一款处于临床前研究阶段的潜在“first-in-class”双抗药物ABL301的全球独家权益。ABL301具有优越的血脑屏障穿透能力，拟用于治疗帕金森病和其他潜在适应症。
百时美施贵宝（BMS）公司以总金额可超过30亿美元与Century Therapeutics公司达成数项研发合作，共同开发基于iPSC分化形成的同种异体细胞疗法，包括自然杀伤细胞疗法和T细胞疗法。
Moderna公司与Carisma Therapeutics公司达成研发合作，共同发现、开发和推广在体内生成的嵌合抗原受体巨噬细胞（CAR-M）疗法。二者拟开发一种即用型个体化细胞疗法，可直接将编码嵌合抗原受体的mRNA递送到单核细胞和巨噬细胞中。
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复星医药以首付款1300万美元 与英矽智能宣布达成合作协议，在全球范围内共同推进多个靶点的AI药物研发，包括针对四个指定靶点的以人工智能驱动的药物研发合作。
云顶新耀以最高超13亿元与新加坡实验药物研发中心（EDDC）达成一项全球授权许可，从而获得后者研发的一组3CL蛋白酶抑制剂的全球独家授权，将其开发作为口服抗新冠病毒药物。
驯鹿医疗与信达生物宣布将合作开发的一款BCMA CAR-T产品中的关键成分——经临床验证的全人源 BCMA CAR 结构的非独家商业权利授予Sana Biotechnology公司，应用于后者特定的体内基因治疗和体外低免疫细胞治疗产品开发。这项合作包括一笔首付款和2.4亿美元后续合作款。
3、新锐融资
本周，Vigil Neuroscience公司正式登陆纳斯达克，通过首次公开募股（IPO）募资9800万美元。该公司是一家致力于通过恢复小胶质细胞的“警觉性”，从而开发神经退行性疾病治疗药物的生物医药公司。
Amylyx Pharmaceuticals公司正式登陆纳斯达克，通过IPO募资1.9亿美元。该公司希望研究神经退行性疾病患者的神经细胞的死亡过程，从而开发新药为患者带来改善。
Korro Bio公司宣布完成1.16亿美元的B轮融资，融资所得资金将用于推进其针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）患者的先导项目。该公司专有RNA编辑技术平台能利用人体的天然碱基编辑系统，对单个RNA碱基进行针对性的编辑。
Maze Therapeutics公司宣布完成1.9亿美元的融资，融资获得的资金将用于推进9个精准药物项目。其中3个先导研发拟开发治疗的疾病分别为庞贝氏症、慢性肾病、肌萎缩侧索硬化（ALS）。
新一代干细胞治疗创新企业士泽生物宣布完成近亿元Pre-A+轮融资，由红杉中国领投、礼来亚洲基金和启明创投共同投资。本次融资主要用于关键技术平台的完善和加速多条产品管线的研发等。
濒湖生物宣布近日完成近2亿元首轮融资，由联想控股战略领投、君联资本共同参投。该公司由周代星博士联合联想控股、君联资本共同发起设立，致力于开发通用型的细胞基因治疗产品，主攻肿瘤、自身免疫性疾病、遗传疾病等。
君赛生物完成近1.5亿元人民币A+轮、A++轮融资，由怀格资本、朗姿韩亚、黄埔医药基金、元生创投、华医资本共同投资。该公司致力于开发基于肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）的实体瘤创新疗法与细胞疗法，覆盖多种复发难治性恶性肿瘤。
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