<<< 2021/12/05 ~ 12/11>>>
本周关键词：突破
写在前面：本周国内医药生物行业备受瞩目的大事件之一便是我国首个自主知识产权新冠病毒中和抗体联合治疗药物正式获批，取得了突破性成果。与此同时，对于整个行业来说，近期无论是风头正劲的CAR-T细胞治疗，还是“老药”西地那非，也都迎来了技术上的突破。基于上述行业成果，本研究团队将本周的行业关键词总结为“突破”。
——硬科技 · 医药生物行业研究团队
政 策 风 向
1国家药监局发布注射医疗美容医疗器械消费风险提示
近日，国家药监局发布《注射医疗美容医疗器械消费风险提示》。文件指出，按照卫生行政管理有关规定，“医疗美容，是指运用手术、药物、医疗器械以及其他具有创伤性或者侵入性的医学技术方法对人的容貌和人体各部位形态进行的修复与再塑”。美容医疗机构，是指以开展医疗美容诊疗业务为主的医疗机构。美容医疗机构须取得《医疗机构执业许可证》后方可开展执业活动。
要点
医疗美容不同于生活美容。美容医疗机构，是指以开展医疗美容诊疗业务为主的医疗机构。“提示”指出美容医疗机构须取得《医疗机构执业许可证》后方可开展执业活动，且我国已批准上市的注射用交联透明质酸钠凝胶、胶原蛋白植入剂等整形用注射填充物类医疗器械，在使用过程中需要通过注射针等医疗器械注射到真皮层或皮下组织。与整形用注射填充物类医疗器械配合使用的注射针，也应当在我国取得医疗器械注册证。
2国家医保局、人力资源社会保障部印发2021年版国家医保药品目录
近日，国家医保局、人力资源社会保障部印发2021年版国家医保药品目录。调整后，国家医保药品目录内药品总数为2860种，其中西药1486种，中成药1374种。中药饮片仍为892种。本次调整共计74种药品新增进入目录，11种药品被调出目录。
要点
调整中紧盯国家新冠疫情防控大局，将相关治疗用药纳入支付范围；通过引导药品适度竞争、以量换价等措施，部分目录内药品再次降价，为购买性价比更高的药品腾出基金空间，成功实现药品保障升级换代；在保证基金安全的前提下，取消部分药品的支付限定，扩大受益人群，大幅提升药品可及性和用药公平性；新纳入药品精准补齐肿瘤、慢性病、抗感染、罕见病、妇女儿童等用药需求，共涉及21个临床组别，患者受益面广泛。
前 沿 动 态
3CAR-T领域领军人物Carl June再次发文探索CAR-T攻克实体瘤
CAR-T领域全球领军人物Carl June 教授团队近日在顶级期刊Cell发表《An NK-like CAR T cell transition in CAR T cell dysfunction》，有望帮助CAR-T征服实体瘤。该研究基于新的研究模型，综合分析了用于攻击胰腺肿瘤的CAR-T细胞失效过程，同时发现两种遗传调控因子ID3和SOX4在T细胞衰竭过程中发挥着重要作用，如果将其沉默会延长CAR-T细胞的作用时间。
点评
CAR-T细胞治疗风头正劲，中国在2021年已有两个CAR-T细胞治疗产品获批。目前该疗法在血液癌方面效果已被验证，但对实体瘤效果仍较差，部分原因是CAR-T在实体肿瘤微环境中衰竭较快。该研究的突破在于，发现了CAR 的失调与 CD8+ T 细胞到 NK-like T 细胞的转变有关，同时发现调控因子ID3和SOX4的表达对CAR-T细胞的影响，这无疑为CAR-T在实体瘤治疗效果的研究提供了方向。
4西地那非或将成为阿尔茨海默病候选药物
《Nature Aging》（《自然-衰老》）发表的一项研究《Endophenotype-based in silico network medicine discovery combined with insurance record data mining identifies sildenafil as a candidate drug for Alzheimer’s disease》发现，开处方药西地那非（治疗肺动脉高压和勃起功能障碍的药物）与阿尔茨海默病发病风险显著降低有关。研究结果提示，西地那非老药新用或是治疗阿尔茨海默病的一个选项。
点评
这里有两个点值得一提：
1）西地那非俗名“伟哥”，是一种研发治疗心血管疾病药物时意外发明出的治疗男性勃起功能障碍药物。2020年其新适应症在中国获批，用于治疗肺动脉高压。而该研究又提供了它的潜在新用途。
那它还会有其他可能的用途吗？通过智慧芽全球专利数据库看出，西地那非相关专利申请约为1.3万件，其中中国申请专利量约1200多件。透过专利信息，还可以看出研究者们还在探索其作为增敏剂在结直肠癌、胃癌、肝癌、乳腺癌、前列腺癌等癌症中的治疗增效作用。未来可期！
2）老药新用又叫药物重新定位或重新开发（诺奖获得者苏格兰药理学家James Black1988年提出），简单讲就是在已获批或研究中的药物现有适应症的基础上开发新用途。相对于开发新药有多种优势，比如降低风险和成本、缩短药物开发周期、增加投资回报率等。
若干老药都“二鸣惊人”，比如阿司匹林（多年作用于解热镇痛，后用于心血管疾病预防和治疗）。此外2020年新冠疫情爆发时“老药”们也发挥了重要作用。
研 发 上 市
5我国首家自主知识产权新冠病毒中和抗体联合治疗药物获批
12月8日，国家药品监督管理局应急批准腾盛华创医药技术（北京）有限公司新冠病毒中和抗体联合治疗药物安巴韦单抗注射液（BRII-196）及罗米司韦单抗注射液（BRII-198）注册申请。这是我国首家获批的自主知识产权新冠病毒中和抗体联合治疗药物。
点评
腾盛华创成立于2020年，由腾盛博药、清华大学、深圳市第三人民医院共同合作成立。本次获批的联合疗法是由清华大学医学院、清华大学全球健康与传染病研究中心与艾滋病综合研究中心主任张林琦教授领衔研发。张林琦教授及其团队在SARS和MERS 冠状病毒领域有着深厚的研究，以张林琦教授作为发明人在清华大学的专利有37件，100%为发明专利，主要与单克隆抗体技术有关。
通过智慧芽全球专利数据库显示，腾盛华创医药技术（北京）有限公司于2020年3月申请的专利名为“新型冠状病毒抗体及其应用”的发明专利，现处于在审中。
投 资 并 购
6AI药物研发公司Redesign Science获1500万美元募资
平台型药物研发公司Redesign Science于12月9日宣布完成连续两轮共计1500万美元融资。首轮500万美元融资由Collaborative Fund领投，Preface Venture、Acequia Capital、Hawktail以及老股东五源资本跟投。追加轮1000万美元融资由凯泰资本领投，真格基金以及上一轮股东跟投。Redesign Science计算平台基于分子动力学长时模拟、统计物理和机器学习等前沿技术，来实现对于新型靶点、难成药靶点等数据匮乏的蛋白靶标药物研发过程。
点评
制药企业“三座大山”-费用高、周期长、成果率低。
AI技术的出现为药物研发提供了新的技术手段。主要是通过机器学习、深度学习等方式应用于药物研发（前期研究，药物发现环节的靶点选择优化、先导化合物合成及筛选优化，临床前研究的适应症拓展德等）。其中靶点发现和化合物合成是企业布局的热门方向。
中国在该领域起步虽然较晚，但近年来热度攀升较快，多家国内AI新药发现公司如晶泰科技、英飞智药、碳云智能等得到资本青睐、且中国互联网大厂如BAT等也纷纷入场该赛道，而今年9月华为重磅发布华为云盘古药物分子大模型，也正式进军AI药物研发领域。
Stay sharp. Stay healthy！
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