“群里好多人激动的哭了，一夜没睡。“12月3日上午，蕾蕾爸爸将诺西那生钠注射液纳入国家医保的通知转发给记者，“等待了两年，终于官宣了。”
红星新闻2020年8月曾报道，脊髓性肌肉萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，蕾蕾是患有脊髓性肌萎缩症（简称“SMA”）患儿之一。而进口药物诺西那生钠注射液是中国首个获批的SMA治疗药物，此前却因“一针近70万”的高昂药价让大多数病患家庭望而却步，并由此引发广泛关注。（此前报道：70万一针的罕见病药引争议，药企回应：没入医保因不符合2019年谈判资格）
▲山东SMA之家交流群截图 图据济南时报
一年后，蕾蕾爸爸和湖北群内30余位病患家属盼来了好消息。据国家医保局12月3日的最新消息，经过这次国家医保药品目录谈判后，诺西那生钠注射液出现在2021年国家医保药品目录中，自2022年1月1日起正式执行，这也意味着高值罕见病药纳入医保实现了零的突破。
快3岁的蕾蕾这一年以来，身体退化得特别严重，尽管父母每日细心看护，可她的腿部已经开始变形。“今年住了3次医院，都是从鬼门关救回来的。” 蕾蕾爸爸告诉红星新闻记者，他迫不及待给河北省医保局拨打了电话。虽然具体价格和报销比例目前还未公布，但蕾蕾爸爸说，“得打针去，肯定去。”
谈判现场：
以中国人口基数为优势 罕见病不“罕见”
SMA又被称为“导致婴幼儿死亡的头号遗传病”，它是一种常染色体隐性遗传病，通常患儿的父母都是携带者，患儿位于脊髓前角和下脑干中的运动神经元丢失、变性，从而导致严重的肌肉萎缩、无力，患者连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现，最终可能丧失行走能力，并出现呼吸、吞咽障碍。
▲脊髓性肌萎缩症的英文名称Spinal muscular atrophy，又被称为“婴幼儿遗传病杀手”。图据《新医学》杂志
作为全球首个SMA精准靶向治疗药物，诺西那生钠注射液由渤健公司（Biogen Idec Ltd）研发，2016年12月23日首次在美国获批，随后该药物在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA。2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗5qSMA，并成为中国首个能治疗SMA的药物，此前该类药物的价格一直居高不下，高达近70万元一针。
高昂的药价让绝大多数SMA患者望而却步，这其中包括蕾蕾。快3岁的蕾蕾这一年以来，身体退化得特别严重，尽管父母每日细心看护，可她的腿部已经开始变形。“今年住了3次医院，都是从鬼门关救回来的。” 蕾蕾爸爸告诉红星新闻记者，对于诺西那生钠注射液在今年被纳入医保局，他觉得蕾蕾有了“生”的希望，在得知消息的下一秒，他迫不及待给河北省医保局拨打了电话，“他们说等文件，国家是明年1月1日开始实行，等了这么长时间，不差这一会。”虽然具体价格和报销比例目前还未公布，但蕾蕾爸爸说，“得打针去，肯定去。”
国内首家关注罕见病SMA的公益机构——北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心相关负责人邢焕萍表示，6年的坚守和努力，终于在今天迎来了里程碑意义的消息。“今天早上我和家长们一样，激动的泪流满面，感恩心系百姓的政府和社会责任心的企业，以及每一位陪伴的爱心人士。”
▲诺西那生钠注射液。
据央视新闻报道，诺西那生钠注射液经过层层谈判进入目录，谈判中，国家医保局谈判代表说，“我觉得我们目标是一致的，而且我们都不希望套路”。“可能企业还要再努力……离进下一步的谈判，需要在千位数上，还要有不小的努力。”这场谈判，双方进行了一个半小时。
通过谈判视频，红星新闻记者注意到，国家医保局谈判代表、福建省医保局药械采购监管处处长张劲妮在谈判时，向药企代表称，“每一个小群体都不该被放弃，包括这个品种后续如果进来。它的空间我想中国这种人口基数，中国政府为患者服务的决心，其实很难再找到这样的市场……”
谈到药物在国内市场的优势，对外经济贸易大学教授，北京大学中国保险与社会保障研究中心研究员王国军向红星新闻记者分析，因中国人口基数大，部分罕见病在我国并不“罕见”，所以国家在与一些药企谈判时用到“量价挂钩”的策略，即以集中、大规模采购来争取降低药品价格，更能凸显优势，“省市医保局都可以去谈判，但是以国家为谈判主体的集中采购模式更有优势，因为覆盖人群更大，而药企研制的特效药也是针对这类人群才有效，所以对他们的成本回收的吸引也越大，更能换取价格上的让步。”
又一药物上市形成市场竞争
专家称执行落实不用担心
普遍认知下，罕见病药物价格居高不下的原因，主要在于罕见病治疗药物研发成本高，研发失败率高，是全球新药研发的高风险领域。
诺西那生钠注射液的研发和制造商渤健（BioGen）方面人士曾告诉红星新闻记者，因为适用患者人群小，相比于巨大的研发投入和失败成本，即使罕见病新药幸运问世，药企的商业回报也低于非罕见病药物。因此罕见病药企在定价时需要充分考虑多方面因素，譬如该罕见病领域的研发成本、药物对患者创造的价值、企业持续研发创新的能力、对社会当前和未来的贡献等等。
对于部分网友提出，大幅度降价是否会打击药企开发罕见病药剂的动力这一疑问，王国军反而认为这会提高药企开发药物的积极性。“医药行业在某种程度上具有公益性，企业和政府联手打通连接更多患者的渠道，还是回到了市场这个问题，需求越多才能摊低成本。”
▲6月16日，国家药品监督管理局正式批准了罗氏旗下神经创新药物艾满欣（通用名：利司扑兰）口服溶液用散上市
此外，红星新闻记者注意到，此次谈判成功的一个重要促成因素或许与今年上市的另一款药物有关。据6月17日，国家药监局官网显示，罗氏旗下神经创新药物艾满欣口服溶液用散获批，可用于治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）。60mg/瓶零售价定在6.38万元，加上赠药，年费用65万元。这是首个在中国获批治疗SMA的口服疾病修正治疗药物，其价格优势也给国内SMA患者和家庭带来了新选择。
早在2020年6月17日，国家药品监督管理局正式授予罗氏（Roche）用于治疗罕见病SMA的创新药物Risdiplam优先审评资格。北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心相关负责人邢焕萍此前曾向红星新闻记者表示，该药物如果成功上市，期待能跟诺西那生钠注射液形成良性竞争。
关于医保政策的后续落实，国家医保局表示，省级医保部门要加快原自行增补品种的消化工作，确保2022年6月30日前完成全部消化任务。王国军认为，从国家层面出发，会针对地方环境和医院采取各种措施来落实到位，“具体执行方面倒不用担心，比如说在这种罕见药方面放开额度，或者有一些特殊的政策，可以建设专项资金，用于罕见病资金特批，这些都可以解决基层医疗面临的压力。”
红星新闻记者 罗丹妮
编辑 郭宇