▎药明康德内容团队报道
近日，烨辉医药与其合资子公司BK Pharmaceuticals宣布，已向中国国家药监局（NMPA）提交ROCK2抑制剂belumosudil的新药上市申请，用于治疗慢性移植物抗宿主病（cGVHD）。公开资料显示，belumosudil于今年7月刚在美国获批治疗12岁以上的cGVHD患者，是首款获FDA批准的ROCK2抑制剂。
造血干细胞移植是治疗血液或骨髓癌症的常见手段。然而，在cGVHD患者中，移植的免疫细胞会攻击宿主的健康细胞，从而带来一系列严重的副作用。据估计，大约有30%-70%接受造血干细胞移植的患者会出现cGVHD症状，包括炎症反应和多器官组织纤维化。
Belumosudil是由Kadmon Holdings公司开发的一款ROCK2激酶抑制剂，ROCK2介导的信号通路在调节炎症和纤维化反应中具有重要作用。Belumosudil能通过减轻STAT3的磷酸化，加强STAT5的磷酸化，从而下调过度活化的T辅助细胞（Th17），并增强调节性T细胞（Treg）功能，进而重建免疫平衡。
▲Belumosudil作用机制图示（图片来源：参考资料[3]）
2019年，烨辉医药与Kadmon Holdings达成战略合作，成立合资公司BK Pharmaceuticals在中国开发和商业化belumosudil用于治疗GVHD。值得一提的是，2021年9月，Kadmon Holdings已被赛诺菲（Sanofi）以约19亿美元 。
由于治疗效果显著，belumosudil曾被FDA授予突破性疗法认定、孤儿药资格和优先审评资格，用于治疗cGVHD患者。2020年，NMPA也将belumosudil纳入 ，拟用于至少经过一线系统治疗的慢性移植物抗宿主病患者的治疗。
2021年7月，FDA belumosudil用于治疗12岁以上的慢性移植物抗宿主病患者，这些患者曾接受过两种前期全身性治疗。根据新闻稿，FDA的批准是基于一项名为ROCKstar的随机、开放标签、多中心关键性临床试验的结果。在该研究中，共计有65名患者接受了belumosudil的治疗。
试验结果显示： belumosudil治疗组患者的总缓解率（ORR）为75%，完全缓解率为6％； 出现首次缓解所需的中位时间为1.8个月，62%获得缓解的患者在缓解后至少12个月不需要使用新的全身性疗法，中位缓解持续时间为1.9个月。
Belumosudil在中国提交上市申请意味着，这款创新疗法有望在不久的将来于中国获批，为cGVHD患者带来新的治疗选择。
参考文献：
[1]烨辉医药宣布在中国提交Belumosudil治疗慢性移植物抗宿主病的新药申请(NDA). Retrieved Nov. 24，2021, from https://mp.weixin.qq.com/s/qiOtDcFY8nKyLXz_43LbUA
[2] U.S. FDA Grants Full Approval of REZUROCK(TM) (belumosudil) for the Treatment of Patients with Chronic Graft-Versus-Host Disease (cGVHD). Retrieved July 16, 2021, from https://investors.kadmon.com/news-releases/news-release-details/us-fda-grants-full-approval-rezurocktm-belumosudil-treatment
[3] Kadmon Corporate Presentation. Retrieved July 16, 2021, from https://investors.kadmon.com/static-files/a9d862ce-b6cb-4cd6-b368-6182271b3d58
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