作为第一个将PD-1药物推向市场的中国公司，浦东总部企业——君实生物有着中国“创新药小巨人”之称，其自主研发的首个国产以PD-1为靶点单抗药物已获批上市惠及患者、与国内科研机构携手抗疫，共同开发的新冠药有效性获世界认可.....今年上半年就有6款新药在中国或美国获批进入临床，研发管线含多个潜在“全球新”靶点药物。
君实生物向全世界证明，中国创新药物正以出众的实力在国际舞台上不断取得“零的突破”。该公司首席执行官李宁博士表示，君实生物作为“源头创新”企业，目标是通过持续的研发和转化，为中国乃至全球患者提供更多效果更好、价格更优的创新药。
成立9年，君实生物已经跻身中国创新药企的领军者之列，成为中国医药行业不可或缺的中坚力量。
超过80%资金投入研发
本土创新药打破进口新药定价规律
君实生物曾对外多次强调，公司以创新为驱动，从创立之初，就确立了“立足中国，布局全球”的战略规划。根据近年来发布的财报，君实生物超过80%左右资金都投入研发，2020年研发投入近18亿元，同比增长90%。
自2012年12月成立，君实生物的科学家们就集中精力投入单抗药物的研发中，终于在2018年12月17日，拓益®作为我国首个国产以PD-1为靶点的单抗药物获批上市，推动中国加速进入肿瘤免疫新时代。该药物拥有全新的分子结构，曾获得多项“重大新药创制”国家科技重大专项支持，以及中国专利领域最高奖项“中国专利金奖”，可用于多种恶性肿瘤治疗。在拓益®获批上市不到一个月后，君实生物公布了其定价，一年用药花费不到同类进口药的三分之一。
值得关注的是，半年前同类进口药上市时曾受到即将进入市场的中国新药影响，其中国定价已是全球最低。进口新药的定价规律被打破，中国创新药企功不可没。随后，在国家的支持下，2020年12月，拓益®顺利通过国家医保谈判，价格变得愈加“接地气”。
令人振奋的是，随着几款国产PD-1相继获批并被纳入医保，我国的PD-1药物不仅拥有了全球最低的定价，患者也拥有更多的选择，PD-1将以更高的可及性惠及更多肿瘤患者。
李宁坦言，君实生物创新瞄准的是前沿研发，更是要做患者可负担的创新药。
目前，围绕恶性肿瘤、自身免疫、慢性代谢、神经、感染这五大治疗领域，君实生物的研发管线数量已跃升至45项，组成了多元化的协同互补产品组合，绝大部分产品均通过自有平台自主开发。
在出海方面，君实生物亦是最早在美国建立实验室的中国创新药企之一，紧跟国际生物医药领域最前沿的技术趋势，实现国内外双轮驱动、中美双报。
目前，君实生物已就特瑞普利单抗在美国提交上市申请，成为国产PD-1里的首个。此前，特瑞普利单抗已被美国食品药品监督管理局授予了2项突破性疗法认定、1项快速通道认定、1项优先审评认定和4项孤儿药资格认定，这些来自政府监管机构的特别认定将加速药物在美国的临床开发和商业化进程。
“我们目前开发的40多个创新药产品线，几乎50%以上都是全球同步开发。公司还在新靶点上与跨国药企展开合作，希望能够研发出更多全球先进的疗法。”李宁表示。
产学研医环环相扣
为全球新冠疫情防治贡献中国力量
近年来，君实生物积极进行的新药研发体系的全球布局已逐步进入收获季，创造了多项全球或中国首创。其中，针对新冠病毒的中和抗体新药成为眼下君实生物旗下最受关注的明星产品之一。
近日，该公司的第二款中和抗体药物JS026已获得国家药品监督管理局批准进入临床试验，适应症为治疗新型冠状病毒肺炎（COVID-19）。首款中和抗体药物JS016（通用名：埃特司韦单抗）与另一款中和抗体联合使用已获得美国、意大利等全球15个国家和地区紧急使用授权，多次获得来自美国政府和欧盟的订单，安全性有效性获得世界性认可，为全球新冠肺炎疫情防控提供了中国方案。
小布了解到，早在国内疫情暴发初期，君实生物和中国科学院微生物研究所就迅速达成合作共识，利用各自的技术优势共同开发了抗新冠病毒中和抗体药物JS016。两者的合作模式，体现了上游的科研机构与下游的产业平台优势结合对于科研成果转化的重要意义。
因产学研用环环相扣，促成了该新药研发成功的“加速度”。以把蛋白分子序列推进到IND（新药临床研究审批）申报为例，一般需要18个月，而JS016项目团队只用了4个月便完成了首例患者临床试验用药，JS016成为全球首个在健康受试者中开展临床试验的新冠中和抗体药物。这一速度的基础在于君实生物独立自主的抗体药物全生命周期研发与生产平台。
当抗体的体外功能测定工作紧锣密鼓地开展之时，下游的产业化开发也同步启动：君实生物2016年完成建设的苏州吴江生产基地，具备4,500升发酵能力；而2019年12月取得《药品生产许可证》的临港生产基地，总发酵能力更是达到30,000升。据悉，目前包括中国临床用药和2020年美国的临床用药原液均来自临港基地。
“从国家战略储备角度来说，君实生物也一直都在积极地准备当中；从供给临床研究样品生产来看，君实生物的临港生产基地完全有能力进行满负荷生产。不管疫情如何变化，君实生物都将以最积极有效的方式去进行相关药物研究和产业化工作。”李宁表示。
据了解，目前君实生物已针对新冠病毒布局了至少3款产品，包括两款中和抗体药JS016和JS026，以及一款小分子口服药VV116。
来源：浦东发布