前言
2021年9月25-26日，由广东省抗癌协会小儿肿瘤专业委员会与中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会共同主办，中山大学肿瘤防治中心儿童肿瘤科承办的第十六届儿童肿瘤学术研讨会在广州以线上、线下相结合的方式召开。众多肿瘤领域专家学者汇聚一堂，讨论儿童肿瘤的治疗与发展。会议期间，医脉通特邀中山大学附属第一医院罗学群教授分享急性髓细胞白血病的遗传基因异常及其意义。
专家简介
罗学群 教授
教授，主任医师，博士生导师
中山大学附属第一医院儿科血液专科主任
国家儿童血液病专家组委员
中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会常务委员
中国抗癌协会血液病转化医学研究专委会委员
中华医学会儿科分会肿瘤学组委员
广东省抗癌协会小儿肿瘤专业委员会主委
广东省地中海贫血防治协会常务理事
广东省医学会儿科学分会委员，血液学组副组长
广东省医学会罕见病分会常委
SIOP（国际儿童癌症学会）成员
《中国小儿血液与肿瘤杂志》编委
医脉通：请您介绍一下目前儿童AML的治疗现状，儿童AML的治疗目前仍存在哪些困境？
罗学群教授：
儿童急性髓系白血病（AML）的治疗方式与儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）不同。第一，AML的预后相对较差；第二，AML的治疗强度更高，并发症更多，也可以认为AML的治疗相关死亡率及复发率较ALL高；第三，AML需要移植治疗的患者比例更高，相应的，患者会出现更多的并发症，且需承担更高的治疗费用。所以目前儿童AML的治疗亟待改善。
医脉通：能否请您介绍一下目前探索儿童AML的基因突变的相关研究取得了哪些突破进展？
罗学群教授：
除化疗和移植治疗，突变基因靶向治疗也是AML的治疗方式之一。此外，白血病基因的研究还可为白血病分型和预后判断提供依据，一些突变基因可用于治疗后微小残留白血病病的监测，帮助医生评估治疗反应。近十年来，基因研究和诊断不断进展，FLT3-ITD等突变基因与AML的发生和进展相关，其他突变基因例如RUNX1和TP53等也提示预后不良。针对突变基因，可进行基因靶向药物治疗，现已有针对FLT3-ITD的药物上市，有助于改善疾病的预后。
医脉通：儿童AML基因突变的相关研究进展有望为儿童AML的治疗方式带来哪些改变？
罗学群教授：
目前基因治疗的研究方向主要是针对难治性髓系白血病。在化疗的基础上通过基因靶向治疗，使患者达到临床白血病缓解，再进行移植可以取得更好的疗效。但儿童AML病例较成人AML病例少，且研究难度高，所以儿童AML的基因治疗还需要进一步深入研究。期待不久的将来会有更多靶向治疗药物。
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