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2021年10月18日，Vertex Pharmaceuticals宣布，其来源于干细胞的全分化胰岛细胞替代疗法，在1/2期临床试验的首例1型糖尿病患者（T1D）中获得积极数据。在接受单剂治疗后第90天时，患者恢复胰岛素生产，并且将每天胰岛素使用量减少91%。新闻稿指出，这是首次试验数据证实这一细胞疗法可显著恢复T1D患者的胰岛细胞功能。
T1D是由于免疫系统破坏胰腺中产生胰岛素的胰岛细胞，导致胰岛素产生减少和高血糖。高血糖会导致糖尿病酮症酸中毒，随着时间的推移，会引起并发症，如肾病/衰竭、眼疾、心脏病、中风、神经损伤，甚至死亡。由于胰岛素给药系统的局限性和复杂性，患者很难达到和维持血糖平衡。在接受胰岛素治疗的患者中，胰岛素用量过高会导致低血糖发作。
VX-880是一种来源于同种异体干细胞的全分化胰岛细胞疗法，有可能通过恢复胰岛细胞功能，包括葡萄糖反应性胰岛素的产生，来恢复机体调节葡萄糖水平的能力。VX-880通过肝门静脉输注给药，需要与慢性免疫抑制疗法联用来保护胰岛细胞免受免疫排斥。
试验给药的首例患者约40年前被诊断为T1D，一直依赖外源性胰岛素治疗。在接受VX-880治疗前1年内，患者发生了5次重度、可能危及生命的低血糖发作。
图片来源：123RF
试验结果显示，在VX-880治疗后第90天，患者空腹C肽为280 pmol/L，反映了基础胰岛素生成的恢复，并在混合餐耐受性试验（MMTT）刺激后增加至峰值为560 pmol/L，表明VX-880恢复了患者的葡萄糖应答性胰岛素生成。同样在第90天，糖化血红蛋白（HbA1c）从基线时的8.6%改善至7.2%，每日胰岛素用量从VX-880治疗前的34个单位/天，减少至第90天访视时的平均剂量2.9个单位/天，反映了每日外源性胰岛素用量减少了91%。试验具体数据如下所示：
图片来源：参考资料[1]
“首例接受VX-880治疗患者的结果史无前例。真正引人注目的是，只用目标剂量的一半就获得了这些效果。”Vertex细胞和基因疗法负责人Bastiano Sanna博士表示，“虽然还处于早期，但这些结果支持了继续推进VX-880的临床研究，以及未来对封装的胰岛细胞的研究，这些细胞有可能在不需要免疫抑制的情况下使用。”
参考资料:
[1] Vertex Announces Positive Day 90 Data for the First Patient in the Phase 1/2 Clinical Trial Dosed With VX-880, a Novel Investigational Stem Cell-Derived Therapy for the Treatment of Type 1 Diabetes. Retrieved October 18, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20211018005226/en
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