2021年9月7日法国巴黎消息，由全球制药公司Servier和生物技术初创公司Neurochlore合作进行的两项bumetanide（布美他尼）治疗自闭症核心障碍的三期临床试验，宣布提前终止。
据双方披露的消息，两个三期临床试验都严格地按照现代医学标准的临床双盲实验设计，即受试组和对照组的随机双盲实验。
这两项三期临床实验是在欧洲药品管理局监管下进行的，总共有14个国家的422名从重度到中度的儿童和青少年参加。其中一个临床实验包括211名2-6岁儿童，另一个同样211名，但是年龄在7-17间的青少年。
这项研究中，主要评估bumetanide对自闭症的核心障碍包括交流和社交互动，以及重复刻板的行为的影响。由此，研究者分别使用以下量表进行评估：CARS（儿童自闭症评估量表）， SRS（社交反应量表），CGI（临床整体印象量表）和Vineland 量表。
遗憾的是，经过6个月的临床实验，两个临床的实验组和对照组没有明显差别，当然，也没有发现明显的药物副作用。
Bumetanide是临床上使用的一种利尿剂。法国学者Yehezkel Ben-Ari观察到Bumetanide能调节小鼠中的化学信息分子多巴胺（GABA）水平，而有理论认为，多巴胺在大脑中的异常，可能是自闭症的一种生物学机制。
早在2010年，Yehezkel Ben-Ari的第一个人体实验表明， Bumetanide提高了5名自闭症儿童的核心障碍。然后，他于2012年创立了生物科技公司Neurochlore，并申请了Bumetanide治疗自闭症的发明专利。
2013年，Neurochlore对27名受试自闭症儿童，重复了其早期实验结果。2017年，他们发表了一项总共88名儿童参与的，每天两次服用0毫克、0.5毫克、1毫克或者2毫克Bumetanide，总共三个月的临床实验报告，结果表明，研究组在CARS量表的得分上有显著提高。
据Spectrumnews当时的报道，很多专家对此结果表示了谨慎的乐观，主要的质疑是，由于Bumetanide的利尿剂作用，很难说，这是一个严谨的双盲实验。
但是，这个结果促成了国际医药集团，Servier与Neurochlore合作，投入资金，进行了迄今为止最大的两项三期临床实验。
Servier的研发副总裁，Claude Bertrand对此结果深表遗憾，“之前的临床实验结果表明，Bumetanide对自闭症的核心症状有显著的作用，令人失望的是，迄今为止，临床上依然没有任何治疗自闭症核心症状的药物。”
Neurochlore的总裁，Yehezkel Ben-Ari教授认为，“两个三期临床实验同时失败，实在令人沮丧”。他在公司的声明中表示，将使用人工智能的方法，进一步分析这些数据，以证实Bumetanide发现是否对某些亚型的自闭症有效果。
今年早些时候，上海新华医院发布了Bumetanide二期临床实验的结果，还上了微博热搜。大米和小米也发过专题报道：
参考文献：
1. https://servier.com/en/communique/servier-and-neurochlore-announce-the-main-results-of-the-two-phase-3-clinical-studies-assessing-bumetanide-in-the-treatment-of-autism-spectrum-disorders-in-children-and-adolescents/
2.https://www.biopharmadive.com/news/servier-neurochlore-autism-phase-3-trial/606214/
3.https://www.spectrumnews.org/news/trials-repurposed-drug-shows-promise-autism/
——本文转载自小丫丫自闭症
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