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作者：John
导读：独角兽在业界指称创立不到10年，但估值突破10亿美元的未上市公司。由诺贝尔化学奖得主Jennifer Doudna 共同创办的Mammoth Biosciences通过C轮和D轮融资，共募得1.95 亿美元融资，正式成为一家估值超过10亿美元的独角兽公司。
Mammoth Biosciences公司日前宣布，公司获得1.5亿美元D轮融资，而十亿美元的估值便来自于此。
Mammoth自2017年创立后，透过多项CRISPR 产品吸引投资人目光，而这1.95 亿美元是由D轮融资的1.5 亿美元与C 轮融资的4,500 万美元组成。D轮融资由Redmile Group领投，Foresite Capital、Senator Investment Group、Sixth Street、Greenspring Associates、Mayfield、Decheng Capital、Plum Alley 和 NFX 跟投。
Mammoth公司表示，这笔资金将用于扩大下一代CRISPR基因编辑工具包，重点是建立和扩展体内基因编辑治疗管线，特别是使用该公司从加州大学伯克利分校独家授权的超小型的基因编辑系统（目前最小版之一的Cas蛋白）。同时，它还将继续开发基于CRISPR基因编辑的检测平台。
CRISPR基因编辑技术是靠Cas9蛋白进行DNA编辑，去除错误基因，从根本治疗病症，除了Cas9之外，也有其他可编辑DNA的工具。在这数年内，Mammoth开发了不少编辑工具，目前有Cas12、Cas13、Cas14、Casɸ 四款，其中Cas14与Casɸ是目前最小的基因编辑蛋白之一，因为可轻松置入腺病毒载体中传递，所以使体内编辑与治疗更容易。另外，Mammoth其他的编辑工具也具备特定优势，譬如标靶范围广，或在高温下稳定性高等。
其中，Mammoth目前专注于开发Cas14和Casɸ核酸酶的特性，这两种Cas蛋白都是在公司联合创始人和伯克利研究员Jennifer Doudna的实验室中发现的。两种Cas蛋白是已知最小的CRISPR系统之一，Mammoth相信它们可以帮助研究人员克服使用更知名的核酸酶（例如Cas9和Cas12）所面临的一些问题，例如扩展和补充用于体内基因编辑现有的病毒递送载体。
Cas14编码了大小仅为40-70kDa的Cas蛋白，大约是其它Cas蛋白的一半。与Cas9不同，Cas14不需要PAM序列。同时，除了顺式切割外，Cas14还能够不加选择地反式切割单链DNA，类似于Cas13和Cas12。
至于Casɸ，它包括大小约70kDa的Cas蛋白和一个CRISPR阵列。除了体积小外，研究人员还发现，这种蛋白质能够生成自己的引导RNA（gRNA），同时在同一地点可切割目标DNA。这意味着它不需要将gRNA生产外包给其它酶，如Cas9或Cas14。由于蛋白质体积小，加上PAM序列要求极小，对载体输送到细胞和更广泛的可靶向基因组序列都特别有利。
除了面向疾病治疗外，Mammoth也将CRISPR技术投入检测技术中。该公司在COVID-19疫情下第1个推出CRISPR新冠病毒检测技术，随后也与葛兰素史克（GSK）、美国国卫院（NIH）与美国国防高等研究计划署（DARPA）进行合作。
Mammoth公司还指出，该公司正在开发一种将CRISPR与各种功能（如CRISPR激活、CRISPR抑制、基础编辑或其它功能）相结合的系统，称之为CRISPR Plus平台。同时，超小型的基因编辑系统将发挥作用，进而把所有Cas蛋白功能整合到一个平台中，试图为公司内部和潜在的合作伙伴可以做些什么。
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