▎药明康德内容团队编辑
多年来，人们一直幻想找到一种“包治百病”的“万能药”。我们不知道人类还需要多久才能开发出“万能药”，但研发一款能预防多种致死疾病的疫苗或已看到曙光。
近日，来自斯坦福大学（Stanford University）的Euan A. Ashley教授在一份声明中宣称，受到少数人群抗病“超级基因”的启发，利用快速发展的基因组精准医学，一款“超级英雄（superhero）”疫苗有望在5年内投入临床试验，并且最快可能在10年内提供给大众。
这款疫苗有望对心血管相关疾病（心脏病和中风）、阿尔茨海默病和肝脏疾病等提供预防。
图片来源：123RF
1. “超级英雄”疫苗是如何工作的？
传统疫苗的工作原理是通过将死亡或衰弱的病原体输送到体内，触发免疫应答让体内产生对应的抗体。
然而，大多数基因组疫苗（genomic vaccines），包括未来的“超级英雄”疫苗，则将直接靶向人体细胞中的基因。
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基因组疫苗将向细胞注射多种版本的“基因编辑工具”，科学家把这种工具比作有“自动校正”功能的文字处理器，比如被称为“基因魔剪”的CRISPR基因编辑技术。它们可以通过改变遗传密码或添加编码序列修复突变区域，或删除引起疾病的异常部分，以恢复基因功能。
“超级英雄”疫苗将通过病毒或脂质纳米颗粒（LNP）递送，以确保安全地到达靶向器官。
2. 寻找人群中的“超级基因”
研究小组发现一部分人的基因对某些疾病具有独特的抵抗力，也更能适应新疗法。通过研究他们的基因序列，科学家有望找出如何编辑高危人群的基因组片段，从而使他们对疾病拥有更强的抵抗力。
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比如芬兰冬奥冠军Eero Mäntyranta，他体内携氧的血红蛋白水平非常高，这提高了他的耐力水平。其他例子还包括胆固醇水平异常低和感觉不到疼痛的人，科学家估计，全球有数百万人携带“超级基因”。
Ashley教授认为，类似英国生物库（UK BioBank）的基因数据库将在基因组疫苗的开发中发挥关键作用。通过基因组筛查，科研人员已经发现了心脏病、肝病和阿尔茨海默病相关的“超级基因”。
▲斯坦福遗传性心血管疾病中心及其临床基因组学项目的创始主任Euan A. Ashley教授，他之前领导的“侦探医生网络”项目被称作“网络版豪斯医生”（图片来源：斯坦福大学官网）
“我们将迎来一个大胆的医疗新时代，将很快拥有基因工程工具来修复、调整和改善与许多严重疾病相关的DNA序列，使人们一生中都不易患上这些疾病。当然，这并不是说我们可以让人长生不老，但在许多情况下很可能可以避免过早死亡。” Ashley教授补充道。
3. “超级英雄”疫苗什么时候会上市？
“超级英雄”疫苗在面向大众前，将先接种给具有临床高风险的人群。Ashley教授说，临床试验预计从2026年开始，联合疫苗将在10～15年内面世。如果基因组技术继续快速发展，这种疫苗有望在短短10年内就在全球广泛接种。
Ashley教授表示：“基因组医学的进步意味着未来拥有‘超级基因’的人数越来越多。这有可能极大减轻多种疾病的医疗负担。如果我们仅以致命性心脏病作为模型，那么’超级英雄’疫苗可能会使发病率降低50%之多。”
让我们期待这款“超级英雄”疫苗能够早日面世，帮助更多的人免受疾病之苦！
参考资料：
[1] ‘Superhero’ vaccine based on Olympic athlete DNA could provide ‘body-wide genetic upgrade. Retrieved June 26, 2021, from https://www.studyfinds.org/superhero-vaccine-euan-ashley-stanford/
[2] A "Superhero" Vaccine Based On The "Ideal" Human Will Be Available Soon, Professor Says. Retrieved June 28, 2021, from https://www.iflscience.com/health-and-medicine/a-superhero-vaccine-based-on-the-ideal-human-will-be-available-soon-professor-says/
[3] Stanford scientists are creating a ‘superhero’ vaccine based on DNA of Olympic athletes which could protect people against leading causes of death such as heart disease and Alzheimer’s. Retrieved June 25, 2021, from https://www.dailymail.co.uk/health/article-9726519/Stanford-scientists-creating-superhero-vaccine-based-DNA-Olympic-athletes.html
[4] Superhero vaccine will give body-wide genetic upgrade, says Stanford scientist. Retrieved June 24, 2021, from https://www.walesonline.co.uk/news/uk-news/superhero-vaccine-give-body-wide-20892477