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多巴胺，人类的快乐密码。作为一种神经传导物质，它除了能让人感到快乐之外，还影响着我们的运动以及行为能力。
然而，有一些人却无法产生多巴胺。
全世界有135名儿童患有缺乏AADC的疾病，AADC在多巴胺和血清素的生产过程中发挥着重要作用。
因为缺乏AADC，这些孩子不能独立坐下，甚至不能抬起自己的头。
但一种创新的基因疗法或许很快就能帮助这些孩子迎来新的希望！
2021年7月12日，《自然》子刊《自然-通讯》杂志上发表的一项研究中，科学家们使用创新基因疗法，对7名4-9岁、罹患AADC缺乏症的儿童进行了治疗。
这种创新基因疗法，将人类的AADC基因包裹在病毒载体之中，直接注射入患儿的中脑区域，从而使多巴胺能够在神经元之间正常工作。
结果表明，接受治疗的7名患者中，有6人能控制自己脑袋的移动，5人能独立坐直，3人能主动去够和抓东西，2人能在双手协助下行走。
这一治疗方法也让人们看到了治疗帕金森病或阿尔茨海默病等神经退行性疾病的希望。
前瞻经济学人APP资讯组