2021 年上半年，生物技术获得了历史性进展。例如，FDA 批准了 20 年来第一款治疗阿尔茨海默病的新药，安进 KRAS 抑制剂获批上市打破 40 年以来 KRAS “不可成药” 的历史，多款 COVID-19 疫苗和抗体药物助力控制新冠肺炎疫情等。
下半年，还有更多疗法等待着重要的临床试验结果，下面我们简单介绍了 8 项关键临床试验。
研发公司：默沙东 / Ridgeback Biotherapeutics
疾病领域：COVID-19
药物类别：抗病毒药物
临床试验：NCT04575597
默沙东正在与 Ridgeback Biotherapeutics 合作开发一种名为 molnupiravir 的抗病毒药物。在早期测试中，molnupiravir 能够帮助近期出现 COVID-19 症状的患者快速清除病毒。今年 6 月，默沙东与美国政府达成了 12 亿美元的供应协议。
如果试验证明 molnupiravir 可以保护患者免受 COVID-19 影响，那么该药可能成为治疗 COVID-19 的第一种口服药物，预计今年晚些时候会拿到 3 期临床试验结果（可能在 9 月之前）。辉瑞、Atea 制药公司与合作伙伴罗氏、诺华与合作伙伴 Molecular Partners，也正在临床试验中测试口服疗法，但其临床进度慢于默沙东。
研发公司：Intellia Therapeutics
疾病领域：转甲状腺素蛋白淀粉样变性病（Transthyretin Amyloidosis，ATTR）
药物类别：基因编辑
临床试验：NCT04601051
由 2020 年诺贝尔化学奖获得者之一詹妮弗・杜德纳共同创立的 Intellia Therapeutics 公司很快将公布基因编辑治疗罕见疾病转甲状腺素蛋白淀粉样变性的早期试验结果，这是一种可能导致心脏和神经损伤的致命性疾病。
该公司的治疗方法是直接注入血液，它涉及直接在体内改变 DNA，风险很大，但过程并不复杂。如果研发团队能证明该基因编辑疗法安全有效，将能够极大地扩展 CRISPR 技术的应用范围。
Alnylam、Ionis、辉瑞 3 家公司均有治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性的药物上市。Intellia Therapeutics 积极的临床结果也将使其成为上述三家公司的潜在对手。
研发公司：Arcus Biosciences / 吉利德
疾病领域：肺癌
药物类别：单克隆抗体（monoclonal antibody，mAb）
临床试验：NCT04262856
罗氏和默沙东的早期研究表明，免疫检查点抑制剂与 TIGIT 抗体联用可以提高疗效，这也使 TIGIT 靶点成为肿瘤学领域最具竞争力的热门靶点之一。
Arcus Biosciences 将公布一项 2 期临床研究结果，该研究测试了其候选药 dovanalimab 的两种或三种药物组合，每一种方案都涉及一种检查点抑制剂，用于治疗肺癌。这一结果也可能对吉利德产生影响，该公司去年通过多项合作协议，获得了 Arcus 几款药物的许可权益，其中包括 domvanalimab。
研发公司：赛诺菲 / GSK
疾病领域：COVID-19
药物类别：疫苗
临床试验：NCT04904549
在 COVID-19 疫情早期，赛诺菲和 GSK “化敌为友”，共同开发一种新冠肺炎疫苗。
不过，赛诺菲和 GSK 尚未取得成效，但他们并没有放弃。现在，一种升级版的疫苗 —— 佐剂重组蛋白 COVID-19 候选疫苗在 2 期临床试验中被证明有效，两家公司已将这款疫苗推进至一项涉及 3.5 万人的 3 期临床试验。该试验于 5 月下旬启动，将测试疫苗的组合疗法，分别针对早期流行的 D.614 毒株以及 B.1.351 变异毒株，并可能在今年第四季度获得结果。
研发公司：UniQure
疾病领域：亨廷顿病（Huntington's disease，HD）
药物类别：基因疗法
临床试验：NCT04120493
今年 3 月，3 个备受关注的亨廷顿病项目都被搁置了，其中 1 款药由罗氏和 Ionis 共同研发，另 2 款由生物技术公司 Wave Life Sciences 研发。
和其他亨廷顿氏症的治疗方法一样，如罗氏公司的。UniQure 的治疗方法是以一种不同的方式，降低有毒蛋白的水平，该疗法首先阻止突变基因产生蛋白质。
今年晚些时候，UniQure 将公布该项目的初步数据，特别是第一批接受治疗患者的脑部扫描结果，及其他生物学测试结果。虽然这些初步结果不能证明 AMT-130 能否改变亨廷顿病患者的疾病进程，但可以证明该药是否与预期相符合。
研发公司：Mirati Therapeutics
疾病领域：肺癌
药物类别：小分子药物
临床试验：NCT03785249
5 月底，FDA 批准了安进的 KRAS 抑制剂 Lumakras，这是全球范首款靶向 KRAS 蛋白的抗肿瘤药物。KRAS 是癌症中最常见的突变基因，此前 40 年间一直被视为 “不可成药” 靶点。
美国生物技术公司 Mirati Therapeutics 也是进展最快的公司之一，今年晚些时候，Mirati Therapeutics 将公布其 KRASG12C 抑制剂 adagrasib 的数据，若数据表现亮眼，该公司可能向 FDA 提交 NDA。
此外，Mirati 可能会披露 adagrasib 与默沙东 PD-1 抑制剂 Keytruda 联合治疗另一个小组的概念验证数据。尽管 adagrasib 似乎有效，但大多数患者对治疗没有反应。因此，联合用药被认为是第一代 KRAS 抑制剂取得长期成功的关键。
如果 adagrasib 能够比肩安进 Lumakras 或表现更优，那么 Mirati 的市值可能会上扬。
研发公司：Seres Therapeutics
疾病领域：溃疡性结肠炎（ulcerative colitis）
药物类别：微生物组药物
临床试验：NCT03759041
微生物组疗法可能用于治疗更多疾病，涵盖炎症到癌症。Seres 即将公布的一项临床研究结果将成为微生物组疗法一 xiang 重要进展。不久后，该公司将公布一项 2b 期研究的数据，该研究试验了一种名为 SER-287 的微生物组药物治疗轻中度溃疡性结肠炎（一种炎症性肠病）患者的疗效。
Seres 公司的药物 SER-287 是由一组肠道细菌组成且被封装在胶囊中。该药不具有免疫抑制作用，1 期试验的安全性与安慰剂相似。如果在中期试验中表现出有效性，其有潜力成为更佳替疗法或配对疗法。
研发公司：Sarepta Therapeutics
疾病领域：杜氏肌营养不良症 ( Duchenne Muscular Dystrophy，DMD)
药物类别：基因疗法
临床试验：NCT03769116
Sarepta 公司的基因疗法 SRP-9001 在 2 期临床试验中未能达到预期，这引发了外界对杜氏肌营养不良症基因疗法项目的质疑，Sarepta 迅速申请批准的计划因此破灭了，公司股价也被腰斩。
Sarepta 基因疗法最后一次试验随访预计在今年 12 月进行，之后 Sarepta 计划通过对照试验评估安全性。如果获得积极结果，这将有助于增强行业对 Sarepta 公司项目以及整个 DMD 基因治疗领域的信心。
https://www.biopharmadive.com/news/biotech-clinical-trials-watch-q3-q4-2021/601896/
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研闭环脑机接口神经刺激器