▎药明康德内容团队报道
近日，喜鹊医药1类新药硝酮嗪治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS)获得美国FDA临床试验默示许可，即将在美国开展1期临床桥接试验。据悉，该试验是一项单中心、开放性的1期临床研究，旨在评估硝酮嗪在美国健康受试者身上的安全性、耐受性以及PK特征。
喜鹊医药成立于2011年，是一家临床阶段的公司，专注于心脑血管和线粒体疾病创新治疗药物的研究开发。依托其独特的新药创制平台，喜鹊医药的研发管线涵盖脑卒中、糖尿病肾病、痴呆症、帕金森病、肺动脉高压和青光眼等领域。
硝酮嗪是喜鹊医药从暨南大学独家转让的1类化学创新药物，具有独特的作用机理。据介绍，硝酮嗪高效清除自由基，保护线粒体功能，增加ATP产生，促进细胞自噬，恢复细胞活力。
在中国，硝酮嗪片目前正在开展治疗ALS的2期临床研究，旨在评估硝酮嗪片在ALS患者中的疗效、安全性以及PK特征等。此外，硝酮嗪也正在开展治疗急性缺血性脑卒中、糖尿病肾病的2期临床研究。
对于本次在美国获批临床，喜鹊医药创始人、总经理王玉强博士表示，创新药物硝酮嗪片治疗ALS获得FDA的临床试验许可，是喜鹊医药正式迈向国际化的里程碑事件，也是喜鹊医药开拓罕见病治疗领域的又一重大进展。在ALS动物模型中，硝酮嗪可显著增加动物肌力，改善疾病引起的运动障碍以及有效延缓疾病的进展，具有成为新一代治疗ALS药物的潜力。
肌萎缩侧索硬化症俗称“渐冻人症”，是一种以脑和脊髓运动神经元的进行性退化为特征的致死性神经退行性疾病。根据新闻稿，ALS是一种罕见病，该病进展迅速、平均生存期仅约为3-5年，90%的患者在发病5年内死亡，被称为“不是癌症中的绝症”，给家庭和社会带来极大的经济和心理负担。目前仅有利鲁唑和依达拉奉被批准用于ALS治疗，这两种药物临床疗效有限，远远不能满足临床需求。因此，迫切需要开发安全有效的治疗ALS创新药物。
注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
参考资料:
[1] 喜鹊医药治疗肌萎缩侧索硬化症1类化学创新药物硝酮嗪片 获美国FDA临床试验许可. Retrieved June 21, 2021, from https://mp.weixin.qq.com/s/cMeNfGOkcV5-jQ9zOhR5Ng
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