福音！两款新药获批上市，其中一款可用于儿童罕见病治疗→

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#利司扑兰口服溶液用散

国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准罗氏制药公司申报的1类创新药利司扑兰口服溶液用散（商品名：艾满欣）上市，该品种为儿童罕见病治疗药品，适应症为2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）。

脊髓性肌萎缩症是由于运动神经元存活基因1（SMN1）突变导致SMN蛋白功能缺陷所致的遗传性神经肌肉病，是造成婴幼儿死亡的常染色体隐性遗传疾病之一，已被纳入国家卫生健康委员会等五部门联合发布的《第一批罕见病目录》。利司扑兰直接靶向疾病的潜在分子缺陷，增加中枢组织和外周组织的功能性SMN蛋白的产生。该品种上市为脊髓性肌萎缩症患者提供了新的治疗选择。

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#海曲泊帕乙醇胺片

近日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准江苏恒瑞医药股份有限公司申报的1类创新药海曲泊帕乙醇胺片（商品名：恒曲）上市。该药品是我国自主研发并拥有自主知识产权的创新药，用于因血小板减少和临床条件导致出血风险增加的既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）成人患者，以及对免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血（SAA）成人患者。其中SAA适应症为附条件批准。

海曲泊帕乙醇胺（Herombopag Olamine）为小分子人血小板生成素受体激动剂。该品种上市为ITP和SAA患者提供了新的治疗选择。

来源：国家药品监督管理局

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