箭头制药公司（Arrowhead Pharmaceuticals）是一家老牌医药研发创新公司，通过沉默基因技术应用于难治性疾病领域药物研发。在Arrowhead公司最新的药物研究进展更新中，该公司更新了旗下三种肝脏新药项目研究进展（见下图：来自Arrowhead Pharmaceuticals即将举行的会议，会议提供三份肝脏领域新药进展摘要）。
乙肝箭头制药更新研究进展，三份摘要披露，涵盖新药JNJ-3989
第一项摘要：在研乙肝新药JNJ-3989进展。题目：短干扰RNA JNJ-3989联合治疗慢性乙肝显示出所有病毒标志物的有效降低，但没有发现乙肝表面抗原（HBsAg）降低与基线因素相关。这是一份口头报告，将由Edward Gane等科学家，于2021年6月25日15:15 CEST汇报该研究详细研究进展和试验数据。
第二项摘要：肝纤维化在研新药ARO-AAT进展。题目：ARO-AAT是一种正处于研究阶段的RNAi治疗剂，它可以通过减少肝内Z-AAT负担来改善肝纤维化。这也是一份口头报告，将由Pavel Strnad等科学家，于美国东部时间2021年6月26日12:15对外宣布该研究进展和试验数据。
面肩肱型肌营养不良症（FSHD）在研新药ARO-DUX4进展。2021年6月25日箭头制药公司的生物学高级科学家II Jonathan Van Dyke 博士将就ARO-DUX4的临床前开发发表口头报告。
第三项摘要：非酒精性脂肪性肝炎（NASH）在研新药ARO-HSD进展。题目：ARO-HSD疑似可降低NASH患者的肝脏HSD17B13 mRNA表达和蛋白质水平。这是该研究率先发布的最新海报题目，将由Edward Gane等科学家于中国东部时间2021年6月23日8:00对外宣布该研究进展和试验数据。
此外，今年的欧会即将到来，即2021年6月23日至26日全球肝病领域临床工作者和药物科学家将参加2021年国际肝脏大会™ - 欧洲肝脏研究协会 (EASL) 年会。以上就是Arrowhead Pharmaceuticals药物研发管线更新情况，上述研究药物均还未上市，正在积极地进行临床前和临床试验阶段，用以评估药物安全性和有效性。
肝
小番健康结语：读者较为关心的乙肝在研新药JNJ-3989研究进展也涵盖其中，特别提醒第一项摘要的口头汇报工作，将会在2021年6月25日对外宣布完整的实验数据和研究结论。目前来看，箭头制药公司应用于药物开发多是使用RNA干扰技术，Arrowhead疗法触发干扰机制主要以诱导快速、深入和持久的靶基因消除。RNA干扰或RNAi是存在于活细胞中的一种机制，可以抑制特定基因表达，从而影响特定蛋白质产生。
上述研究药物均是基于Arrowhead公司的RNAi疗法，运用这种基因沉默自然途径以求开发药物。JNJ-3989（以往名称ARO-HBV），在其II期临床研究中，被证明符合安全性，且未出现严重药物相互作用，采用皮下注射给药剂型，可影响HBV-cccDNA与整合的HBVDNA转录本。