日前，国家药品监督管理局药品评审中心发布重要公告，《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则（试行）》发布，这意味着，真实世界研究的数据，将可以直接用于药品注册了！对于院内制剂行业来说，这无疑是个巨大的利好消息！
真实世界证据是指来源于日常所收集的各种与患者健康状况和/或诊疗及保健有关的数据。并非所有的真实世界数据经分析后就能产生真实世界证据，只有满足适用性的真实世界数据经恰当和充分地分析后才有可能形成真实世界证据。真实世界数据是药物有效性和安全性评价证据链的重要组成部分。
院内制剂是我国特有的一种药品来源渠道，经过几十年在我国医疗领域的应用，目前大概沉淀下来有三万多个品种的优秀院内制剂。这些经过临床验证过，其疗效被证实过的优秀药物品种，在当下的流通环节却受到很大限制。首先就是药品的注册成本很高。自从1998年颁布的《药品法》以后，把院内制剂的注册几乎提高到了和新药品注册同一难度的地步。而经过注册后的药品批号，却只有短短几年的有效期。其次，在这短短的有效期内，院内制剂却只能在拥有批号的医疗机构内仅供本医疗机构使用，不能跨院区流通。如果一旦外院需要使用，则需要经过本省的药品监督管理局检查、批准，才可以少量调拨！可以说，这一政策严格限制死了院内制剂的发展！
作为阻碍院内制剂发展的第一个重要原因，注册制度无疑是最大的拦路虎！本来已经在临床应用了多年的院内制剂（按照相关规定，最少有五年的临床使用数据，才可以申请院内制剂），却还需要再重新作实验室和基础数据研究，严格遵守循证医学的套路！这无疑是干了很多返工的重工活，也大大提高了院内制剂注册的成本，却还不能得到最后应有的流通权利。
真实世界证据可用于药品注册，无疑对院内制剂是一个巨大的利好！因为院内制剂的原来的注册和使用要求，作为院内制剂基本上都拥有大量临床应用的真实世界证据，这些证据只需要整理和规范，就可以直接用于药品注册，而不是院内制剂的注册，那也就意味着，很多院内制剂将具备直接申请称为药品的条件，这将有利于优秀的院内制剂在更广泛的区域里为广大患者的健康服务，而不是只限制在一个医疗机构以内！
随着医疗信息技术的不断发展，新的真实世界数据类型和来源会不断出现，但其具体应用还有赖于所要解决的临床研究问题，以及该数据所支持产生真实世界证据的适用性。
当然，虽然是院内制剂的利好，但是面对的挑战依然还是存在的。传统院内制剂的临床应用数据基本上都是真实世界数据，相对于循证医学研究里的随机对照试验数据，真实世界数据在大多数情况下缺乏其记录、采集、存储等流程的严格质量控制，会造成数据不完整，关键变量缺失、记录不准确等问题，这些数据质量上的缺陷，会极大的影响后续的数据治理和应用，甚至会影响数据的可追溯性，研究者也难以发现其中的问题并进行核对和修正。这些问题将只能通过最初的实验设计来有效限制和矫正，研究者尽可能准确地选择适宜于该项目研究的患者入组，才能最大可能的采集更全面的真实世界证据。《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则（试行）》对这一困局给出了具体的指导方向，无疑将进一步规范真实世界研究，为院内制剂的发展提供更加准确的方向！
