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将猪肾脏移植到人体,杨璐菡等人创立的公司获1.25亿美元融资

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生物世界 2021-03-04 15:27
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撰文 | 王聪

3月2日,eGenesis公司宣布完成1.25亿美元的C轮融资,这笔资金将用于推动肾脏移植胰岛细胞移植进入人体临床试验,以及对现有基因编辑平台的持续开发和GMP生产规模的扩大。

eGenesis公司是一家开发与人类兼容的器官、组织和细胞的基因编辑和基因组工程研究公司。该公司于2015年由哈佛大学George Church院士和杨璐菡博士共同创立。2017年3月16日,eGenesis完成了3800万美元的A轮融资,2019年11月7日,eGenesis完成了1亿美元的B轮融资。

eGenesis研发管线

在全世界范围内,对器官移植的需求都很大,然而,与之相对的是,可用的移植器官远远不足,因此,科学家们将目光投向了异种移植,也就是将其他物种的器官或细胞移植给人类,经过数十年的探索,猪被认为是最适合的器官移植供体

但是猪器官移植给人类面临两大难题,一是不同物种之间的排异反应,一是猪细胞内的内源性逆转录病毒(PERV)对人体有毒,只有解决了这两个问题,异种移植才能进行。

近几年,随着CRISPR基因编辑技术的出现和发展,解决这两大难题已近在眼前。

2015年11月27日,杨璐菡作为第一作者,在Science杂志发表论文,利用CRISPR基因编辑技术,敲除了猪基因组中可能有害的内源性逆转录病毒基因,从而扫清猪器官用于人体移植的重大难关,为全世界急需器官移植的上百万病人带来希望。这项工作扫除了10多年前发现猪内源性逆转录病毒后在这个领域的最大的安全障碍,也重新燃起了大家对异种器官移植的信心。

2017年9月22日,杨璐菡作为通讯作者在Science杂志发表封面论文,该研究成功克隆世界首批内源性逆转录病毒活性灭活猪,成功解决了异种器官移植临床化最重要的安全性问题。这意味着异种器官移植研究迈出关键性一步

2020年9月21日,杨璐菡等在Nature子刊Nature Biomedical Engineering杂志上发表论文。成功开发出第一代可用于临床的异种器官移植雏形——“猪3.0”。

这些“猪3.0”迄今为止基因编辑数量最多的动物。根据研究人员对细胞的各种测试,这些小猪的器官和人有更好的免疫兼容性,并且完全消除了猪内源性逆转录病毒(PERV),可以满足安全、成功移植到人类体内的要求。

2017年,杨璐菡博士回到中国,与George Church院士在杭州共同创立了启函生物,致力于通过基因编辑技术,创造一个让细胞和器官治疗普及到每一位患者的世界。2018年7月,启函生物完成了780万美元A轮融资,2019年9月23日,启函生物完成2550万美元A+轮融资。

启函生物研发产品线

eGenesis公司的目标是通过为有需要的患者提供安全有效的器官、组织和细胞,来改变移植领域。通过CRISPR基因编辑技术解决异种移植的关键障碍,目前,eGenesis的重点工作是肾脏移植胰岛细胞移植,分别用于治疗肾衰竭和1型糖尿病。

据悉,eGenesis已在非人灵长类动物中开展了猪肾脏的异种移植实验,计划在2022年底向FDA提交临床试验申请。

参考资料:

https://www.egenesisbio.com/egenesis-announces-125-million-series-c-financing/

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